Xenpozyme

Nome genérico: Olipudase Alfa-rpcp
Forma farmacêutica: injeção intravenosa (infusão)
Classe de drogas: Enzimas lisossomais

Uso de Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) é uma terapia de reposição enzimática usada para o tratamento da Deficiência de Esfingomielinase Ácida (ASMD). ASMD é uma doença hereditária rara e progressiva que era anteriormente conhecida como doença de Niemann-Pick tipos A, A/B e B.

ASMD é um tipo de doença de armazenamento lisossômico causada pela falta de um enzima que funciona corretamente, conhecida como esfingomielinase ácida (ASM). A produção desta enzima é controlada por um gene denominado SMPD1. Alterações no gene SMPD1 em pessoas com ASMD significam que elas não produzem enzima ASM suficiente para quebrar uma substância gordurosa em suas células chamada esfingomielina. Isto leva ao acúmulo de esfingomielina, que danifica vários órgãos, incluindo fígado, pulmões, baço e coração. ASMD também pode afetar o sistema digestivo e o sangue.

Xenpozyme atua fornecendo Olipudase alfa-rpcp, que atua da mesma forma que a enzima ASM natural.

Quando o Xenpoyme foi aprovado pelo Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em agosto de 2022, foi o primeiro e único tratamento aprovado para manifestações de ASMD no sistema nervoso não central em adultos e crianças.

Xenpozyme efeitos colaterais

Os efeitos colaterais graves do Xenpozyme incluem:

Veja 'Informações importantes' acima

Os efeitos colaterais mais comuns do Xenpozyme em pacientes adultos (incidência ≥10%) são:

Dor de cabeça

Tosse

Diarréia

Hipotensão

Hiperemia ocular

Os efeitos colaterais mais comuns de Xenpozyme em pacientes pediátricos (incidência ≥20%) são:

Pirexia

Tosse

Diarréia

Rinite

Dor abdominal

Vômitos

Dor de cabeça

Urticária

Náusea

Erupção cutânea

Artralgia

Prurido

Fadiga

Faringite

Esses não são todos os possíveis efeitos colaterais deste medicamento. Ligue para o seu profissional de saúde para aconselhamento médico sobre os efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088.

Antes de tomar Xenpozyme

Informe o seu médico se estiver grávida ou planejando engravidar. O início ou aumento da doSagem de Xenpozyme não é recomendado durante a gravidez, pois pode aumentar o risco de defeitos no feto. A decisão de continuar ou descontinuar a dosagem de manutenção, se você for uma mulher grávida, deve ser determinada por você e seu médico e deve considerar a necessidade deste medicamento, os riscos potenciais relacionados ao medicamento para o feto e os riscos potenciais devido ao tratamento não tratado. doença materna ASMD.

Se você for uma mulher com potencial reprodutivo, seu médico verificará seu estado de gravidez antes de iniciar o tratamento com este medicamento. Você deve usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Xenpozyme e por 14 dias após a última dose se o tratamento for interrompido.

Informe ao seu médico se você está amamentando ou planeja amamentar. É provável que a Xenpozyme seja encontrada no leite materno. Converse com seu médico sobre a melhor forma de alimentar seu bebê enquanto estiver recebendo este medicamento.

Relacionar drogas

Como usar Xenpozyme

As dosagens recomendadas para adultos e crianças de Xenpozyme para as fases de escalonamento e manutenção da dose são baseadas no peso corporal, como segue para pacientes com índice de massa corporal (IMC):

≤ 30 - o a dosagem é baseada no peso corporal real (kg)

> 30 - a dosagem é baseada no peso corporal ajustado (kg). Calcule um peso corporal ajustado (kg) com base na altura em metros. Peso corporal ajustado (kg) = (altura real em m)2 x 30

Adultos

A dose inicial recomendada de Xenpozyme para adultos é de 0,1 mg/kg administrada como Infusão intravenosa.

O regime recomendado de aumento da dose de Xenopzyme está listado na tabela abaixo.

Pacientes adultos com 18 anos ou mais Semana 0/Dia 1 Primeira dose 0,1 mg/kg Semana 2 Segunda dose 0,3 mg /kg Semana 4 Terceira dose 0,3 mg/kg Semana 6 Quarta dose 0,6 mg/kg Semana 8 Quinta dose 0,6 mg/kg Semana 10 Sexta dose 1 mg/kg Semana 12 Sétima dose 2 mg/kg Semana 14 Oitava dose 3 mg/kg

A dose de manutenção recomendada de Xenopzyme para adultos é de 3 mg/kg por infusão intravenosa a cada 2 semanas.

Pacientes pediátricos

A dose inicial pediátrica recomendada de Xenopozyme é de 0,03 mg/kg administrado como uma infusão intravenosa.

O regime recomendado de aumento da dose de Xenopzyme está listado na tabela abaixo.

Pacientes pediátricos de 0 a 17 anos Semana 0/Dia 1 Primeira dose 0,03 mg/kg Semana 2 Segunda dose 0,1 mg/kg Semana 4 Terceira dose 0,3 mg/kg Semana 6 Quarta dose 0,3 mg/kg Semana 8 Quinta dose 0,6 mg/kg Semana 10 Sexta dose 0,6 mg/kg Semana 12 Sétima dose 1 mg/kg Semana 14 Oitava dose 2 mg/kg Semana 16 Nona dose 3 mg/kg

A dose pediátrica de manutenção recomendada de Xenopzyme é de 3 mg/kg por infusão intravenosa a cada 2 semanas.

Avisos

A xenpozima pode causar efeitos colaterais graves, incluindo:

1. Reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia Seu médico pode decidir administrar medicamentos anti-histamínicos, antifebres e/ou esteróides antes das infusões.

Se ocorrer uma reação de hipersensibilidade grave (por exemplo, anafilaxia), seu médico deve interromper o Xenpozyme imediatamente e iniciar o tratamento médico apropriado.

Se ocorrer uma reação de hipersensibilidade leve ou moderada, seu médico poderá ajustar ou suspender temporariamente a taxa de infusão ou dose deste medicamento. Foram notificadas reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, em doentes tratados com olipudase alfa.

Os sinais de reações de hipersensibilidade em adultos incluem urticária, coceira na pele, vermelhidão da pele, erupção cutânea, inchaço sob a pele e inchaços sensíveis sob a pele.

As reações de hipersensibilidade em pacientes pediátricos incluíram urticária, coceira na pele, erupção cutânea e inchaço localizado.

2. Reações associadas à infusão

Seu médico pode decidir administrar medicamentos anti-histamínicos, antifebres e/ou esteroides antes das infusões para reduzir o risco de reações associadas à infusão (RAIs). No entanto, IARs ainda podem ocorrer após receber esses medicamentos.

Se ocorrerem IARs graves, seu médico deve descontinuar Xenpozyme imediatamente e iniciar o tratamento médico apropriado.

Se ocorrer uma IAR leve ou moderada. ocorrer IAR, seu médico poderá ajustar ou suspender temporariamente sua taxa de infusão ou dose deste medicamento.

As IARs mais frequentes em:

pacientes adultos foram dor de cabeça , erupção cutânea, vômitos e urticária;

os pacientes pediátricos apresentavam urticária, inchaço, dor de cabeça, náusea, febre e vômitos.

Uma reação de fase aguda (APR), foi observada uma resposta inflamatória aguda acompanhada por elevações nas concentrações de proteínas inflamatórias em exames de sangue.

A maioria das APRs ocorreu 48 horas após a infusão durante o período de aumento da dose.

Os sintomas mais comuns das APRs foram febre, vômito e diarreia.

Seu médico pode controlar as APRs como outras IARs que você possa ter.

3. Níveis elevados de transaminases

Xenpozyme pode estar associado a enzimas hepáticas elevadas, conhecidas como transaminases, dentro de 24 a 48 horas após a infusão.

Níveis elevados de transaminases foram relatados em pacientes durante o fase de aumento da dose em ensaios clínicos.

Para controlar o risco de níveis elevados de transaminases, seu médico deve verificar os níveis de enzimas hepáticas com um exame de sangue:

dentro de um mês antes de iniciar o Xenpozyme;

dentro de 72 horas antes de qualquer infusão durante a fase de aumento da dose ou antes da próxima infusão programada se você esqueceu uma dose.

Com base dependendo dos níveis de transaminases em seus exames de sangue, seu médico pode fazer alterações em sua dose ou no esquema de infusão.

Ao atingir a dose de manutenção recomendada, recomenda-se que o teste de transaminase seja continuado como parte do manejo clínico de rotina do ASMD.

4. Risco de malformações fetais durante o início ou aumento da dosagem na gravidez

O início ou aumento da dosagem de Xenpozyme, para uma mulher em qualquer momento durante a gravidez, não é recomendado, pois pode aumentar o risco de defeitos no feto. A decisão de continuar ou descontinuar a dosagem de manutenção, se você for uma mulher grávida, deve ser determinada por você e seu médico e deve considerar a necessidade deste medicamento, os riscos potenciais relacionados ao medicamento para o feto e os riscos potenciais devido ao tratamento não tratado. doença materna ASMD.

Se você for uma mulher com potencial reprodutivo, seu médico verificará seu estado de gravidez antes de iniciar o tratamento com Xenpozyme. Você deve usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento e por 14 dias após a última dose se este medicamento for descontinuado.

Que outras drogas afetarão Xenpozyme

Informe ao seu médico sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos com e sem prescrição, vitaminas e suplementos de ervas.

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.