Xenpozyme

Nume generic: Olipudase Alfa-rpcp
Forma de dozare: injecție intravenoasă (perfuzie).
Clasa de medicamente: Enzime lizozomale

Utilizarea Xenpozyme

Xenpozyme (olipudază alfa-rpcp) este o terapie de substituție enzimatică utilizată pentru tratamentul deficitului de sfingomielinază acidă (ASMD). ASMD este o boală moștenită rară, progresivă, cunoscută anterior ca boala Niemann-Pick tipurile A, A/B și B.

ASMD este un tip de boală de stocare lizozomală care este cauzată de lipsa unui enzimă care funcționează corespunzător, cunoscută sub numele de sfingomielinază acidă (ASM). Producția acestei enzime este controlată de o genă numită SMPD1. Modificările genei SMPD1 la persoanele cu ASMD înseamnă că nu produc suficientă enzimă ASM pentru a descompune o substanță grasă din celulele lor numită sfingomielină. Acest lucru duce la acumularea de sfingomieline, care dăunează mai multor organe, inclusiv ficatul, plămânii, splina și inima. ASMD poate afecta, de asemenea, sistemul digestiv și sângele.

Xenpozyme funcționează prin furnizarea de olipudază alfa-rpcp, care funcționează în același mod în care o face enzima naturală ASM.

Când Xenpoyme a fost aprobat de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) în august 2022, a fost primul și singurul tratament care a fost aprobat pentru manifestările ale sistemului nervos non-central ale ASMD la adulți și copii.

Xenpozyme efecte secundare

Efectele secundare grave ale Xenpozyme includ:

Vezi „Informații importante” de mai sus

Cele mai frecvente efecte secundare ale Xenpozyme la pacienții adulți (incidență ≥10%) sunt:

Dureri de cap

Tuse

Diaree

Hipotensiune arterială

Hiperemia oculară

Cele mai frecvente efecte secundare ale Xenpozyme la copii și adolescenți (incidență ≥20%) sunt:

Pirexie

Tuse

Diaree

Rinită

Dureri abdominale

Vărsături

Dureri de cap

Urticarie

Greață

Erupție cutanată

Artralgie

Pruritus

Oboseală

Faringita

Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale acestui medicament. Apelați la medicul dumneavoastră pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta reacțiile adverse la FDA la 1-800-FDA-1088.

Înainte de a lua Xenpozyme

Spuneți medicului dumneavoastră dacă sunteți gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă. Inițierea sau creșterea dozării Xenpozyme nu este recomandată în timpul sarcinii, deoarece poate crește riscul de defecte la făt. Decizia de a continua sau de a întrerupe doza de întreținere, dacă sunteți o femeie însărcinată, ar trebui să fie stabilită de dumneavoastră și de medicul dumneavoastră și ar trebui să ia în considerare nevoia dumneavoastră pentru acest medicament, riscurile potențiale legate de medicament pentru făt și riscurile potențiale datorate netratării. boala ASMD maternă.

Dacă sunteți o femeie cu potențial reproductiv, medicul dumneavoastră vă va verifica starea de sarcină înainte de a începe tratamentul cu acest medicament. Trebuie să utilizați o contracepție eficientă în timpul tratamentului cu Xenpozyme și timp de 14 zile după ultima doză dacă tratamentul este întrerupt.

Spuneți medicului dumneavoastră dacă alăptați sau intenționați să alăptați. Este posibil ca Xenpozyme să se găsească în laptele matern. Discutați cu medicul dumneavoastră despre cel mai bun mod de a vă hrăni copilul în timp ce primiți acest medicament.

Relaționați drogurile

Cum se utilizează Xenpozyme

Dozele recomandate pentru adulți și copii de Xenpozyme pentru fazele de creștere a dozei și de întreținere se bazează pe greutatea corporală, după cum urmează, pentru pacienții cu indice de masă corporală (IMC):

≤ 30 - doza se bazează pe greutatea corporală reală (kg)

> 30 - doza se bazează pe greutatea corporală ajustată (kg). Calculați o greutate corporală ajustată (kg) pe baza înălțimii în metri. Greutatea corporală ajustată (kg) = (înălțimea reală în m)2 x 30

Adulți

Doza inițială recomandată pentru adulți de Xenpozyme este de 0,1 mg/kg administrată ca Perfuzie IV.

Schema recomandată de creștere a dozei de Xenopzyme este listată în tabelul de mai jos.

Pacienți adulți cu vârsta de 18 ani și peste Săptămâna 0/Ziua 1 Prima doză 0,1 mg/kg Săptămâna 2 A doua doză 0,3 mg /kg Săptămâna 4 A treia doză 0,3 mg/kg Săptămâna 6 A patra doză 0,6 mg/kg Săptămâna 8 A cincea doză 0,6 mg/kg Săptămâna 10 A șasea doză 1 mg/kg Săptămâna 12 A șaptea doză 2 mg/kg Săptămâna 14 A opta doză 3 mg/kg

Doza de întreținere recomandată pentru adulți de Xenopozyme este de 3 mg/kg prin perfuzie IV la fiecare 2 săptămâni.

Pacienți copii și adolescenți

Doza inițială recomandată de Xenopozyme la copii este de 0,03 mg/kg administrat sub formă de perfuzie IV.

Schema recomandată de creștere a dozei de Xenopzyme este listată în tabelul de mai jos.

Pacienți copii cu vârsta între 0 și 17 ani Săptămâna 0/Ziua 1 Prima doză 0,03 mg/kg Săptămâna 2 A doua doză 0,1 mg/kg Săptămâna 4 A treia doză 0,3 mg/kg Săptămâna 6 A patra doză 0,3 mg/kg Săptămâna 8 A cincea doză 0,6 mg/kg Săptămâna 10 A șasea doză 0,6 mg/kg Săptămâna 12 A șaptea doză 1 mg/kg Săptămâna 14 A opta doză 2 mg/kg Săptămâna 16 A noua doză 3 mg/kg

Doza de întreținere recomandată la copii și adolescenți de Xenopzyme este de 3 mg/kg prin perfuzie IV la fiecare 2 săptămâni.

Avertizări

Xenpozima poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

1. Reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxia Medicul dumneavoastră poate decide să vă administreze medicamente antihistaminice, antifebră și/sau steroizi înainte de perfuzie.

Dacă apare o reacție severă de hipersensibilitate (de exemplu, anafilaxie), medicul dumneavoastră. ar trebui să întrerupă imediat tratamentul cu Xenpozyme și să inițieze tratamentul medical adecvat.

Dacă apare o reacție de hipersensibilitate ușoară sau moderată, medicul dumneavoastră vă poate ajusta sau opri temporar rata de perfuzie sau doza acestui medicament. La pacienţii trataţi cu olipudază alfa au fost raportate reacţii de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie.

Semnele reacțiilor de hipersensibilitate la adulți au inclus urticarie, mâncărimi ale pielii, roșeață a pielii, erupții cutanate, umflare sub piele și umflături sensibile sub piele.

Reacțiile de hipersensibilitate la copii și adolescenți au inclus urticarie, mâncărimi ale pielii, erupții cutanate și umflături localizate.

2. Reacții asociate perfuziei

Medicul dumneavoastră poate decide să vă administreze medicamente antihistaminice, antifebră și/sau steroizi înainte de perfuzie pentru a reduce riscul de reacții asociate perfuziei (IAR). Cu toate acestea, RAI pot apărea în continuare după administrarea acestor medicamente.

Dacă apar RAI severe, medicul dumneavoastră trebuie să întrerupă imediat tratamentul cu Xenpozyme și să inițieze un tratament medical adecvat.

Dacă o reacție ușoară sau moderată. Are loc IAR, medicul dumneavoastră vă poate ajusta sau opri temporar rata de perfuzie sau doza acestui medicament.

Cele mai frecvente IAR la:

pacienții adulți au fost dureri de cap. , erupții cutanate, vărsături și urticarie;

pacienții pediatrici au fost urticarie, umflături, dureri de cap, greață, febră și vărsături.

O reacție de fază acută (APR), s-a observat un răspuns inflamator acut însoțit de creșteri ale concentrațiilor de proteine inflamatorii din testele de sânge.

Majoritatea APR au avut loc la 48 de ore după perfuzie în timpul perioadei de creștere a dozei.

Cele mai frecvente simptome ale APR au fost febră, vărsături și diaree.

Medicul dumneavoastră poate gestiona APR ca și alte IAR pe care le puteți întâlni.

3. Niveluri crescute ale transaminazelor

Xenpozyme poate fi asociat cu valori crescute ale enzimelor hepatice, cunoscute sub denumirea de transaminaze, în decurs de 24 până la 48 de ore după perfuzie.

Nivelurile crescute ale transaminazelor au fost raportate la pacienți în timpul faza de creștere a dozei în studiile clinice.

Pentru a gestiona riscul de creștere a nivelurilor transaminazelor, medicul dumneavoastră ar trebui să vă verifice nivelul enzimelor hepatice cu un test de sânge:

cu o lună înainte de a începe Xenpozyme;

cu 72 de ore înainte de orice perfuzie în timpul fazei de creștere a dozei sau înainte de următoarea perfuzie programată dacă ați omis o doză.

Pe baza în ceea ce privește nivelurile transaminazelor din analizele de sânge, medicul dumneavoastră poate modifica doza sau programul de perfuzie.

La atingerea dozei de întreținere recomandate, se recomandă continuarea testării transaminazelor ca parte a managementului clinic de rutină a ASMD.

4. Riscul de malformații fetale în timpul inițierii sau creșterii dozei în timpul sarcinii

Inițierea sau escaladarea dozei de Xenpozyme, pentru o femeie în orice moment în timpul sarcinii, nu este recomandată, deoarece poate crește riscul de defecte la făt. Decizia de a continua sau de a întrerupe doza de întreținere, dacă sunteți o femeie însărcinată, ar trebui să fie stabilită de dumneavoastră și de medicul dumneavoastră și ar trebui să ia în considerare nevoia dumneavoastră pentru acest medicament, riscurile potențiale legate de medicament pentru făt și riscurile potențiale datorate netratării. boala ASMD maternă.

Dacă sunteți o femeie cu potențial reproductiv, medicul dumneavoastră vă va verifica starea de sarcină înainte de a începe tratamentul cu Xenpozyme. Trebuie să utilizați o contracepție eficientă în timpul tratamentului și timp de 14 zile după ultima doză dacă acest medicament este întrerupt.

Ce alte medicamente vor afecta Xenpozyme

Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care le luați, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante.

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.