Xenpozyme

Общее имя: Olipudase Alfa-rpcp
Лекарственная форма: внутривенное (инфузионное) введение
Класс препарата: Лизосомальные ферменты

Использование Xenpozyme

Ксенпозим (олипудаза альфа-rpcp) представляет собой заместительную ферментную терапию, используемую для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD). ASMD — редкое прогрессирующее наследственное заболевание, ранее известное как болезнь Нимана-Пика типов A, A/B и B.

ASMD — это тип лизосомальной болезни накопления, вызванной отсутствием правильно работающий фермент, известный как кислая сфингомиелиназа (ASM). Производство этого фермента контролируется геном SMPD1. Изменения в гене SMPD1 у людей с ASMD означают, что они не производят достаточного количества фермента ASM для расщепления жирного вещества в своих клетках, называемого сфингомиелином. Это приводит к накоплению сфингомиелина, который повреждает многие органы, включая печень, легкие, селезенку и сердце. ASMD также может влиять на пищеварительную систему и кровь.

Ксенпозим работает, поставляя олипудазу альфа-rpcp, которая действует так же, как природный фермент ASM.

Когда ксенпоим был одобрен Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в августе 2022 года стало первым и единственным препаратом, одобренным для лечения нецентральных проявлений ASMD у взрослых и детей.

Xenpozyme побочные эффекты

К серьезным побочным эффектам ксенпозима относятся:

См. «Важная информация» выше.

Наиболее распространенные побочные эффекты ксенпозима у взрослых пациентов. (заболеваемость ≥10%):

Головная боль

Кашель

Диарея

Гипотония

Гиперемия глаз

Наиболее частыми побочными эффектами ксенпозима у пациентов детского возраста (частота ≥20%) являются:

Пирексия

Кашель

Диарея

Ринит

Боль в животе

Рвота

Головная боль

Крапивница

Тошнота

Сыпь

Артралгия

Зуд

Усталость

Фарингит

Это не все возможные побочные эффекты этого лекарства. Позвоните своему лечащему врачу для получения медицинской консультации по поводу побочных эффектов. Вы можете сообщить о побочных эффектах в FDA по телефону 1-800-FDA-1088.

Прежде чем принимать Xenpozyme

Сообщите своему врачу, если вы беременны или планируете забеременеть. Начинать или увеличивать дозу ксенпозима не рекомендуется во время беременности, поскольку это может увеличить риск развития дефектов у плода. Решение о продолжении или прекращении поддерживающей дозы, если вы беременная женщина, должно приниматься вами и вашим врачом и учитывать вашу потребность в этом лекарстве, потенциальные риски, связанные с препаратом, для плода, а также потенциальные риски, связанные с отсутствием лечения. заболевание ASMD у матери.

Если вы женщина репродуктивного потенциала, ваш врач проверит ваш статус беременности, прежде чем вы начнете лечение этим лекарством. Вам следует использовать эффективные методы контрацепции во время лечения Ксенпозимом и в течение 14 дней после приема последней дозы, если лечение прекращено.

Сообщите своему врачу, если вы кормите грудью или планируете кормить грудью. Вполне вероятно, что ксенпозим обнаруживается в грудном молоке. Поговорите со своим врачом о том, как лучше всего кормить ребенка во время приема этого лекарства.

Родственные наркотики

Как использовать Xenpozyme

Рекомендуемые дозы ксенпозима для взрослых и детей на этапах повышения дозы и поддерживающей фазы основаны на массе тела следующим образом для пациентов с индексом массы тела (ИМТ):

≤ 30 - дозировка рассчитана на основе фактической массы тела (кг)

> 30 - дозировка рассчитана на основе скорректированной массы тела (кг). Рассчитайте скорректированную массу тела (кг) на основе роста в метрах. Скорректированная масса тела (кг) = (фактическая высота в м)2 x 30

Взрослые

Рекомендуемая начальная доза ксенпозима для взрослых составляет 0,1 мг/кг, которую назначают в виде Внутривенная инфузия.

Рекомендуемый режим повышения дозы ксенозима указан в таблице ниже.

Взрослые пациенты 18 лет и старше Неделя 0/День 1 Первая доза 0,1 мг/кг Неделя 2 Вторая доза 0,3 мг /кг Неделя 4 Третья доза 0,3 мг/кг Неделя 6 Четвертая доза 0,6 мг/кг Неделя 8 Пятая доза 0,6 мг/кг Неделя 10 Шестая доза 1 мг/кг Неделя 12 Седьмая доза 2 мг/кг Неделя 14 Восьмая доза 3 мг/кг

Рекомендуемая поддерживающая доза ксенопзима для взрослых составляет 3 мг/кг путем внутривенной инфузии каждые 2 недели.

Детские пациенты

Рекомендуемая начальная доза ксенопзима для детей составляет 0,03 мг/кг. вводят в виде внутривенной инфузии.

Рекомендуемый режим повышения дозы ксенозима указан в таблице ниже.

Пациенты детского возраста от 0 до 17 лет, неделя 0/день 1. Первая доза 0,03 мг/кг, неделя 2, вторая. доза 0,1 мг/кг 4-я неделя Третья доза 0,3 мг/кг 6-я неделя Четвертая доза 0,3 мг/кг 8-я неделя Пятая доза 0,6 мг/кг 10-я неделя Шестая доза 0,6 мг/кг 12-я неделя Седьмая доза 1 мг/кг 14-я неделя Восьмая доза 2 мг/кг, неделя 16. Девятая доза 3 мг/кг

Рекомендуемая поддерживающая доза ксенопзима для детей составляет 3 мг/кг путем внутривенной инфузии каждые 2 недели.

Предупреждения

Ксенпозим может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе:

1. Реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию. Ваш врач может принять решение о назначении вам антигистаминных, жаропонижающих и/или стероидных препаратов перед инфузиями.

При возникновении тяжелой реакции гиперчувствительности (например, анафилаксии) обратитесь к врачу. следует немедленно прекратить прием Ксенпозима и начать соответствующее лечение.

Если возникает легкая или умеренная реакция гиперчувствительности, ваш врач может скорректировать или временно приостановить скорость инфузии или дозу этого лекарства. Сообщалось о реакциях гиперчувствительности, включая анафилаксию, у пациентов, получавших олипудазу альфа.

Признаки реакций гиперчувствительности у взрослых включали крапивницу, кожный зуд, покраснение кожи, сыпь, отек под кожей и болезненные шишки под кожей.

Реакции гиперчувствительности у детей включали крапивницу, кожный зуд, сыпь и локализованный отек.

2. Реакции, связанные с инфузией

Ваш врач может принять решение назначить вам антигистаминные, жаропонижающие и/или стероидные препараты перед инфузией, чтобы снизить риск инфузионных реакций (IAR). Тем не менее, IAR все еще может возникать после приема этих препаратов.

При возникновении тяжелых IAR ваш врач должен немедленно прекратить прием ксенпозима и начать соответствующее лечение.

При легкой или умеренной степени тяжести. При возникновении IAR ваш врач может скорректировать или временно приостановить скорость инфузии или дозу этого лекарства.

Наиболее частыми IAR у:

взрослых пациентов были головные боли. , сыпь, рвота и крапивница;

у педиатрических пациентов наблюдались крапивница, отеки, головная боль, тошнота, лихорадка и рвота.

Реакция острой фазы (APR), наблюдалась острая воспалительная реакция, сопровождавшаяся повышением концентрации воспалительного белка в анализах крови.

Большинство случаев APR возникали через 48 часов после инфузии в период повышения дозы.

>Наиболее распространенными симптомами APR были лихорадка, рвота и диарея.

Ваш врач может лечить APR, как и другие IAR, которые могут возникнуть у вас.

3. Повышенные уровни трансаминаз

Ксенпозим может быть связан с повышенным уровнем ферментов печени, известных как трансаминазы, в течение 24–48 часов после инфузии.

У пациентов во время лечения сообщалось о повышенных уровнях трансаминаз. фаза повышения дозы в клинических исследованиях.

Чтобы снизить риск повышения уровня трансаминаз, ваш врач должен проверить уровень ферментов печени с помощью анализа крови:

в течение одного месяца до начала приема Ксенпозима;

в течение 72 часов перед любой инфузией во время фазы повышения дозы или перед следующей запланированной инфузией, если вы пропустили дозу.

На основании В зависимости от уровня трансаминаз по результатам анализа крови ваш врач может внести изменения в вашу дозу или график инфузии.

После достижения рекомендуемой поддерживающей дозы рекомендуется продолжить тестирование трансаминаз в рамках обычного клинического лечения АСМД.

4. Риск пороков развития плода во время начала или увеличения дозы во время беременности

Начинать или увеличивать дозу ксенпозима женщинам на любом этапе беременности не рекомендуется, поскольку это может увеличить риск дефектов у плода. Решение о продолжении или прекращении поддерживающей дозы, если вы беременная женщина, должно приниматься вами и вашим врачом и учитывать вашу потребность в этом лекарстве, потенциальные риски, связанные с препаратом, для плода, а также потенциальные риски, связанные с отсутствием лечения. заболевание ASMD у матери.

Если вы женщина репродуктивного потенциала, ваш врач проверит ваш статус беременности, прежде чем вы начнете лечение ксенпозимом. Вам следует использовать эффективные методы контрацепции во время лечения и в течение 14 дней после приема последней дозы, если прием препарата прекращен.

На какие другие лекарства повлияют Xenpozyme

Сообщите своему врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные добавки.

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.