Xenpozyme

Genel isim: Olipudase Alfa-rpcp
Dozaj formu: intravenöz (infüzyon) enjeksiyon
İlaç sınıfı: Lizozomal enzimler

Kullanımı Xenpozyme

Ksenpozim (olipudaz alfa-rpcp), Asit Sfingomiyelinaz Eksikliği (ASMD) tedavisinde kullanılan bir enzim replasman tedavisidir. ASMD, daha önce Niemann-Pick hastalığı A, A/B ve B tipleri olarak bilinen, nadir, ilerleyici, kalıtsal bir hastalıktır.

ASMD, bir lizozomal depo hastalığının eksikliğinden kaynaklanan bir tür lizozomal depo hastalığıdır. asit sfingomiyelinaz (ASM) olarak bilinen düzgün çalışan enzim. Bu enzimin üretimi SMPD1 adı verilen bir gen tarafından kontrol edilir. ASMD'li kişilerde SMPD1 genindeki değişiklikler, hücrelerinde sfingomiyelin adı verilen yağlı bir maddeyi parçalayacak kadar ASM enzimi üretmedikleri anlamına gelir. Bu, karaciğer, akciğerler, dalak ve kalp de dahil olmak üzere birçok organa zarar veren sfingomiyelin birikmesine yol açar. ASMD aynı zamanda sindirim sistemini ve kanı da etkileyebilir.

Ksenpozim, doğal ASM enzimiyle aynı şekilde çalışan olipudaz alfa-rpcp'yi sağlayarak çalışır.

Xenpoyme, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından Ağustos 2022'de yetişkinlerde ve çocuklarda ASMD'nin merkezi sinir sistemi dışı belirtileri için onaylanan ilk ve tek tedaviydi.

Xenpozyme yan etkiler

Xenpozyme'in ciddi yan etkileri şunlardır:

Yukarıdaki 'Önemli bilgiler'e bakın

Yetişkin hastalarda Xenpozyme'in en sık görülen yan etkileri (insidans ≥%10) şunlardır:

Baş ağrısı

Öksürük

İshal

Hipotansiyel

Oküler hiperemi

Pediatrik hastalarda Xenpozyme'in en sık görülen yan etkileri (insidans ≥%20):

Ateş

Öksürük

İshal

Rinit

Karın ağrısı

Kusma

Baş ağrısı

Ürtiker

Bulantı

Döküntü

Artralji

Kaşıntı

Yorgunluk

Faranjit

Bunlar bu ilacın olası yan etkilerinin hepsi değildir. Yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için sağlık uzmanınızı arayın. Yan etkileri 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA'ya bildirebilirsiniz.

Almadan önce Xenpozyme

Hamileyseniz veya hamile kalmayı planlıyorsanız doktorunuza bildirin. Fetüste kusur riskini artırabileceğinden hamilelik sırasında Xenpozyme dozunun başlatılması veya arttırılması önerilmez. Hamile bir kadınsanız idame dozuna devam etme veya kesme kararı siz ve doktorunuz tarafından belirlenmeli ve bu ilaca olan ihtiyacınız, ilaca bağlı fetüs için potansiyel riskler ve tedavi edilmemesi nedeniyle ortaya çıkabilecek potansiyel riskler dikkate alınmalıdır. annede ASMD hastalığı.

Üreme potansiyeli olan bir kadınsanız, bu ilaçla tedaviye başlamadan önce doktorunuz hamilelik durumunuzu doğrulayacaktır. Xenpozyme tedavisi sırasında ve tedavi kesilirse son dozdan sonraki 14 gün boyunca etkili doğum kontrolü kullanmalısınız.

Emziriyorsanız veya emzirmeyi planlıyorsanız doktorunuza bildirin. Xenpozyme'in anne sütünde bulunması muhtemeldir. Bu ilacı alırken bebeğinizi beslemenin en iyi yolu hakkında doktorunuzla konuşun.

İlaçları ilişkilendirin

Nasıl kullanılır Xenpozyme

Doz artırma ve idame aşamaları için önerilen yetişkin ve pediatrik Xenpozyme dozajları, vücut kitle indeksi (BMI) olan hastalar için aşağıdaki şekilde vücut ağırlığına dayanmaktadır:

≤ 30 - dozaj gerçek vücut ağırlığına (kg) dayanmaktadır

> 30 - dozaj ayarlanmış vücut ağırlığına (kg) dayanmaktadır. Metre cinsinden boyunuza göre ayarlanmış vücut ağırlığını (kg) hesaplayın. Düzeltilmiş vücut ağırlığı (kg) = (m cinsinden gerçek boy)2 x 30

Yetişkinler

Ksenpozimin önerilen yetişkin başlangıç dozu 0,1 mg/kg'dır. IV infüzyon.

Önerilen Xenopzyme doz artırma rejimi aşağıdaki tabloda listelenmiştir.

Yetişkin Hastalar 18 yaş ve üzeri 0. Hafta/1. Gün İlk doz 0,1 mg/kg 2. Hafta İkinci doz 0,3 mg /kg 4. Hafta Üçüncü doz 0.3 mg/kg 6. Hafta Dördüncü doz 0.6 mg/kg 8. Hafta Beşinci doz 0.6 mg/kg 10. Hafta Altıncı doz 1 mg/kg 12. Hafta Yedinci doz 2 mg/kg 14. Hafta Sekizinci doz 3 mg/kg

Ksenopzimin önerilen yetişkin idame dozu, her 2 haftada bir IV infüzyon yoluyla 3 mg/kg'dır.

Pediatrik hastalar

Ksenopozimin önerilen pediyatrik başlangıç dozu 0,03 mg/kg'dır. IV infüzyon olarak uygulanır.

Önerilen Ksenopzim doz artırma rejimi aşağıdaki tabloda listelenmiştir.

Pediyatrik Hastalar 0 ila 17 yaş 0. Hafta/1. Gün İlk doz 0.03 mg/kg 2. Hafta İkinci doz 0,1 mg/kg 4. Hafta Üçüncü doz 0.3 mg/kg 6. Hafta Dördüncü doz 0.3 mg/kg 8. Hafta Beşinci doz 0.6 mg/kg 10. Hafta Altıncı doz 0.6 mg/kg 12. Hafta Yedinci doz 1 mg/kg 14. Hafta Sekizinci doz 2 mg/kg 16. Hafta Dokuzuncu doz 3 mg/kg

Ksenopzimin önerilen pediatrik idame dozu, her 2 haftada bir IV infüzyon yoluyla 3 mg/kg'dır.

Uyarılar

Ksenpozim aşağıdakiler de dahil olmak üzere ciddi yan etkilere neden olabilir:

1. Anafilaksi Dahil Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları Doktorunuz infüzyonlarınızdan önce size antihistamin, ateş önleyici ve/veya steroid ilaçlar vermeye karar verebilir.

Şiddetli bir aşırı duyarlılık reaksiyonu (örn. anafilaksi) meydana gelirse doktorunuz Xenpozyme'i derhal kesmeli ve uygun tıbbi tedaviye başlamalısınız.

Hafif veya orta derecede aşırı duyarlılık reaksiyonu meydana gelirse, doktorunuz bu ilacın infüzyon hızını veya dozunu ayarlayabilir veya geçici olarak durdurabilir. Olipudaz alfa ile tedavi edilen hastalarda anafilaksi dahil aşırı duyarlılık reaksiyonları rapor edilmiştir.

Yetişkinlerde aşırı duyarlılık reaksiyonlarının belirtileri arasında kurdeşen, ciltte kaşıntı, ciltte kızarıklık, döküntü, cilt altında şişlik ve cilt altında hassas şişlikler yer almaktadır.

Pediatrik hastalarda aşırı duyarlılık reaksiyonları arasında kurdeşen, kaşıntılı cilt, döküntü ve lokal şişlik.

2. İnfüzyonla İlişkili Reaksiyonlar

Doktorunuz, infüzyonla ilişkili reaksiyon (IAR'ler) riskini azaltmak için infüzyonlarınızdan önce size antihistamin, ateş önleyici ve/veya steroid ilaçlar vermeye karar verebilir. Bununla birlikte, bu ilaçları aldıktan sonra da IAR'ler ortaya çıkabilir.

Ciddi IAR'ler meydana gelirse, doktorunuz Xenpozyme'i derhal kesmeli ve uygun tıbbi tedaviyi başlatmalıdır.

Hafif veya orta dereceli IAR'ler varsa. IAR meydana gelirse, doktorunuz bu ilacın infüzyon hızını veya dozunu ayarlayabilir veya geçici olarak durdurabilir.

En sık görülen IAR'ler:

yetişkin hastalarda baş ağrısı vardı , döküntü, kusma ve kurdeşen;

Pediatrik hastalarda kurdeşen, şişlik, baş ağrısı, bulantı, ateş ve kusma vardı.

Akut faz reaksiyonu (APR), kan testlerinde inflamatuar protein konsantrasyonlarında yükselmelerin eşlik ettiği bir akut inflamatuar yanıt gözlendi.

APR'lerin çoğu, doz artırma döneminde infüzyondan 48 saat sonra meydana geldi.

APR'lerin en sık görülen semptomları ateş, kusma ve ishaldi.

Doktorunuz APR'leri karşılaşabileceğiniz diğer IAR'ler gibi yönetebilir.

3. Yüksek Transaminaz Düzeyleri

Ksenpozim, infüzyondan sonraki 24 ila 48 saat içinde transaminazlar olarak bilinen karaciğer enzimlerinin yükselmesiyle ilişkili olabilir.

Uygulama sırasında hastalarda yüksek transaminaz düzeyleri rapor edilmiştir. klinik çalışmalarda doz artırma aşaması.

Transaminaz düzeylerinin yükselmesi riskini yönetmek için doktorunuz karaciğer enzim düzeyinizi bir kan testiyle kontrol etmelidir:

Xenpozyme'e başlamadan önceki bir ay içinde;

doz artırma aşamasında herhangi bir infüzyondan önceki 72 saat içinde veya bir dozu kaçırdıysanız bir sonraki planlanmış infüzyonunuzdan önce.

Tabanlı Kan testlerinizdeki transaminaz düzeylerine göre doktorunuz dozunuzda veya infüzyon programınızda değişiklik yapabilir.

Önerilen idame dozuna ulaşıldığında, transaminaz testinin rutin klinik yönetiminin bir parçası olarak sürdürülmesi önerilir. ASMD.

4. Gebelikte Dozajın Başlatılması veya Artırılması Sırasında Fetal Malformasyon Riski

Kadınlar için hamileliği sırasında herhangi bir zamanda Xenpozim dozajının başlatılması veya artırılması, fetüsteki kusur riskini artırabileceğinden önerilmez. Hamile bir kadınsanız idame dozuna devam etme veya kesme kararı siz ve doktorunuz tarafından belirlenmeli ve bu ilaca olan ihtiyacınız, ilaca bağlı fetüs için potansiyel riskler ve tedavi edilmemesi nedeniyle ortaya çıkabilecek potansiyel riskler dikkate alınmalıdır. annede ASMD hastalığı.

Üreme potansiyeli olan bir kadınsanız, Xenpozyme tedavisine başlamadan önce doktorunuz hamilelik durumunuzu doğrulayacaktır. Tedavi sırasında ve bu ilacın kesilmesi durumunda son dozunuzdan sonraki 14 gün boyunca etkili doğum kontrol yöntemi kullanmalısınız.

Başka hangi ilaçlar etkileyecektir Xenpozyme

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler de dahil olmak üzere, aldığınız tüm ilaçları sağlık uzmanınıza bildirin.

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.