Xenpozyme

Загальна назва: Olipudase Alfa-rpcp
Лікарська форма: внутрішньовенне (інфузійне) введення
Клас препарату: Лізосомальні ферменти

Використання Xenpozyme

Ксенпозим (оліпудаза альфа-rpcp) — це ферментна замісна терапія, яка використовується для лікування дефіциту кислої сфінгомієлінази (ASMD). АСМД — це рідкісна, прогресуюча спадкова хвороба, яка раніше була відома як хвороба Німана-Піка типів A, A/B і B.

АСМД — це тип лізосомальної хвороби накопичення, яка спричинена відсутністю належним чином працюючий фермент, відомий як кисла сфінгомієліназа (АСМ). Виробництво цього ферменту контролюється геном під назвою SMPD1. Зміни в гені SMPD1 у людей з ASMD означають, що вони не виробляють достатньо ферменту ASM для розщеплення жирової речовини в своїх клітинах, яка називається сфінгомієліном. Це призводить до накопичення сфінгомієліну, який пошкоджує багато органів, включаючи печінку, легені, селезінку та серце. ASMD також може впливати на травну систему та кров.

Ксенпозим працює, постачаючи оліпудазу альфа-rpcp, яка працює так само, як природний фермент ASM.

Коли Xenpoyme був схвалений У серпні 2022 року Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило перше й єдине лікування проявів АСМД, не пов’язаних із центральною нервовою системою, у дорослих і дітей.

Xenpozyme побічні ефекти

Серйозні побічні ефекти Xenpozyme включають:

Див. «Важливу інформацію» вище

Найчастіші побічні ефекти Xenpozyme у дорослих пацієнтів (частота ≥10%) є:

Головний біль

Кашель

Діарея

Гіпотонія

Очна гіперемія

Найчастішими побічними ефектами Ксенпозиму у дітей (частота ≥20%) є:

Пірексія

Кашель

Діарея

Рініт

Біль у животі

Блювота

Головний біль

Кропив'янка

Нудота

Висипання

Артралгія

Свербіж

Втома

Фарингіт

Це не всі можливі побічні ефекти цього препарату. Зателефонуйте своєму медичному працівнику для отримання медичної консультації щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити про побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.

Перед прийомом Xenpozyme

Повідомте лікаря, якщо ви вагітні або плануєте завагітніти. Під час вагітності не рекомендується починати або збільшувати дозу Ксенпозиму, оскільки це може підвищити ризик вад розвитку плода. Рішення про продовження або припинення підтримуючого дозування, якщо ви вагітна жінка, має прийматися вами та вашим лікарем і враховувати вашу потребу в цьому препараті, потенційні ризики, пов’язані з прийомом препарату, для плода та потенційні ризики через відсутність лікування. захворювання матері на АСМД.

Якщо ви жінка репродуктивного віку, ваш лікар перевірить стан вашої вагітності перед початком лікування цим препаратом. Ви повинні використовувати ефективні засоби контрацепції під час лікування Ксенпозимом і протягом 14 днів після останньої дози, якщо лікування припинено.

Повідомте лікаря, якщо ви годуєте або плануєте годувати грудьми. Ймовірно, що Ксенпозим виявляється в грудному молоці. Поговоріть зі своїм лікарем про найкращий спосіб годування дитини під час прийому цього препарату.

Пов'язати наркотики

Як використовувати Xenpozyme

Рекомендоване дозування Xenpozyme для дорослих і дітей для етапів підвищення дози та підтримуючої фази базується на масі тіла таким чином для пацієнтів з індексом маси тіла (ІМТ):

≤ 30 - дозування базується на фактичній масі тіла (кг)

> 30 - дозування базується на скоригованій масі тіла (кг). Обчисліть скориговану масу тіла (кг) на основі зростання в метрах. Скоригована маса тіла (кг) = (фактичний зріст у м) 2 x 30

Дорослі

Рекомендована початкова доза Ксенпозиму для дорослих становить 0,1 мг/кг, яку слід застосовувати як В/в інфузія.

Рекомендований режим підвищення дози Ксенопзиму наведено в таблиці нижче.

Дорослі пацієнти віком від 18 років Тиждень 0/День 1 Перша доза 0,1 мг/кг Тиждень 2 Друга доза 0,3 мг /кг Тиждень 4 Третя доза 0,3 мг/кг Тиждень 6 Четверта доза 0,6 мг/кг Тиждень 8 П'ята доза 0,6 мг/кг Тиждень 10 Шоста доза 1 мг/кг Тиждень 12 Сьома доза 2 мг/кг Тиждень 14 Восьма доза 3 мг/кг

Рекомендована підтримуюча доза Ксенопозиму для дорослих становить 3 мг/кг шляхом внутрішньовенної інфузії кожні 2 тижні.

Пацієнти у дітей

Рекомендована початкова доза Ксенопозиму для дітей становить 0,03 мг/кг вводять у вигляді внутрішньовенної інфузії.

Рекомендований режим підвищення дози Ксенопзиму наведено в таблиці нижче.

Пацієнти-діти 0–17 років Тиждень 0/День 1 Перша доза 0,03 мг/кг Тиждень 2 Другий доза 0,1 мг/кг Тиждень 4 Третя доза 0,3 мг/кг Тиждень 6 Четверта доза 0,3 мг/кг Тиждень 8 П’ята доза 0,6 мг/кг Тиждень 10 Шоста доза 0,6 мг/кг Тиждень 12 Сьома доза 1 мг/кг Тиждень 14 Восьма доза 2 мг/кг Тиждень 16 Дев’ята доза 3 мг/кг

Рекомендована педіатрична підтримуюча доза Ксенопзиму становить 3 мг/кг шляхом внутрішньовенної інфузії кожні 2 тижні.

Попередження

Ксенпозим може викликати серйозні побічні ефекти, зокрема:

1. Реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію. Ваш лікар може вирішити дати вам антигістамінні, протигарякові та/або стероїдні препарати перед інфузією.

Якщо виникає серйозна реакція гіперчутливості (наприклад, анафілаксія), ваш лікар слід негайно припинити прийом Ксенпозиму та розпочати відповідне лікування.

Якщо виникає легка або помірна реакція гіперчутливості, ваш лікар може скорегувати або тимчасово призупинити швидкість інфузії або дозу цього препарату. У пацієнтів, які отримували оліпудазу альфа, повідомлялося про реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію.

Ознаки реакцій гіперчутливості у дорослих включали кропив’янку, свербіж шкіри, почервоніння шкіри, висип, набряк під шкірою та ніжні горбки під шкірою.

Реакції гіперчутливості у дітей включали кропив’янку, свербіж шкіри, висип і локалізований набряк.

2. Реакції, пов’язані з інфузією

Ваш лікар може вирішити дати вам антигістамінні, жарознижувальні та/або стероїдні препарати перед інфузією, щоб зменшити ризик реакцій, пов’язаних з інфузією (IARs). Однак після прийому цих ліків ІАР все ще може виникати.

Якщо виникає серйозний ІАР, лікар має негайно припинити прийом Ксенпозиму та розпочати відповідне лікування.

Якщо легкий або помірний Якщо виникне IAR, ваш лікар може змінити або тимчасово призупинити швидкість інфузії або дозу цього препарату.

Найчастішими IAR у:

дорослих пацієнтів були головний біль , висипання, блювота та кропив’янка;

у педіатричних пацієнтів були кропив’янка, набряк, головний біль, нудота, лихоманка та блювота.

Реакція гострої фази (APR), спостерігалася гостра запальна відповідь, що супроводжувалася підвищенням концентрації запального білка в аналізах крові.

Більшість APR виникали через 48 годин після інфузії протягом періоду підвищення дози.

Найпоширенішими симптомами ГРН були лихоманка, блювота та діарея.

Ваш лікар може лікувати ГРР, як і інші РР, які можуть виникати.

3. Підвищення рівня трансаміназ

Ксенпозим може бути пов’язаний із підвищенням рівня печінкових ферментів, відомих як трансамінази, протягом 24–48 годин після інфузії.

Повідомлялося про підвищення рівня трансаміназ у пацієнтів під час інфузії. фаза підвищення дози в клінічних дослідженнях.

Щоб контролювати ризик підвищення рівня трансаміназ, ваш лікар повинен перевірити рівень ферментів печінки за допомогою аналізу крові:

протягом одного місяця до початку прийому Ксенпозиму;

протягом 72 годин до будь-якої інфузії під час фази збільшення дози або перед наступною запланованою інфузією, якщо ви пропустили дозу.

На основі залежно від рівнів трансаміназ за результатами аналізів крові, ваш лікар може змінити вашу дозу або графік інфузій.

Після досягнення рекомендованої підтримуючої дози тестування трансаміназ рекомендується продовжувати як частину звичайного клінічного лікування ASMD.

4. Ризик вад розвитку плода під час початку або збільшення дози під час вагітності

Початок або підвищення дози Ксенпозиму для жінок у будь-який час вагітності не рекомендується, оскільки це може збільшити ризик дефектів у плода. Рішення про продовження або припинення підтримуючого дозування, якщо ви вагітна жінка, має прийматися вами та вашим лікарем і враховувати вашу потребу в цьому препараті, потенційні ризики, пов’язані з прийомом препарату, для плода та потенційні ризики через відсутність лікування. ASMD у матері.

Якщо ви жінка репродуктивного потенціалу, ваш лікар перевірить стан вашої вагітності перед початком лікування Ксенпозимом. Ви повинні використовувати ефективні засоби контрацепції під час лікування та протягом 14 днів після останньої дози, якщо цей препарат припинено.

Які інші препарати вплинуть Xenpozyme

Повідомте свого медичного працівника про всі ліки, які ви приймаєте, включно з ліками, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітамінами та рослинними добавками.

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.