Zolgensma

Gattungsbezeichnung: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Darreichungsform: intravenöse (Infusions-)Injektion
Medikamentenklasse: Verschiedene nicht kategorisierte Agenten

Benutzung von Zolgensma

Zolgensma ist eine Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). SMA ist eine Erbkrankheit, die zu Schwäche und Schwund der Skelettmuskulatur führt, die sich mit zunehmendem Alter verschlimmert.

SMA wird verursacht, wenn ein Gen, normalerweise SMA1, fehlt oder nicht richtig funktioniert. Zolgensma stellt eine neue funktionelle oder Arbeitskopie eines menschlichen SMN-Gens bereit.

Zolgensma ist eine einmalige Behandlung, die über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht wird. Es wurde 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.

Zolgensma Nebenwirkungen

Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mit Zolgensma behandelten Patienten auftraten, waren erhöhte Leberenzyme und Erbrechen.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Zolgensma. Rufen Sie den Arzt Ihres Kindes an, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen, die Sie stören oder nicht verschwinden.

Sie werden aufgefordert, vermutete Nebenwirkungen zu melden, indem Sie sich an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda wenden .gov/medwatch oder Novartis Gene Therapies, Inc. unter 833-828-3947.

Vor der Einnahme Zolgensma

Bevor Sie Zolgensma erhalten, sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes über Folgendes:

Impfungen, um zu entscheiden, ob Anpassungen des Impfplans erforderlich sind, um die Behandlung mit einem Kortikosteroid zu ermöglichen.

Schutz vor dem Respiratory Syncytial Virus (RSV), der empfohlen wird.

Drogen in Beziehung setzen

Wie benutzt man Zolgensma

Die empfohlene Dosierung von Zolgensma beträgt 1,1 × 1014 Vektorgenome (vg) pro kg Körpergewicht.

Warnungen

Zolgensma kann die Leberenzymwerte erhöhen und akute schwere Leberschäden oder akutes Leberversagen verursachen.

Ihr Kind erhält vor und nach der Infusion mit Zolgensma ein orales Kortikosteroid und wird sich einer Behandlung unterziehen Regelmäßige Blutuntersuchungen zur Überwachung der Leberfunktion.

Kontaktieren Sie sofort den Arzt Ihres Kindes, wenn die Haut und/oder das Weiße im Auge des Patienten gelblich erscheint, wenn das Kind eine Dosis Kortikosteroid vergessen hat oder es erbricht oder wenn der Patient erfährt eine verminderte Aufmerksamkeit.

Welche anderen Medikamente beeinflussen? Zolgensma

Möglicherweise müssen Anpassungen am Impfplan Ihres Kindes vorgenommen werden, um die Behandlung mit einem Kortikosteroid zu ermöglichen. Sprechen Sie mit dem Arzt Ihres Kindes.

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