Zolgensma

Nom générique: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Forme posologique : injection intraveineuse (perfusion)
Classe de médicament : Divers agents non classés

L'utilisation de Zolgensma

Zolgensma est une thérapie génique utilisée pour l'amyotrophie spinale (SMA). La SMA est une maladie héréditaire qui provoque une faiblesse et une atrophie des muscles squelettiques, qui s'aggravent avec l'âge.

La SMA est causée lorsqu'un gène, généralement SMA1, est manquant ou ne fonctionne pas correctement. Zolgensma fournit une nouvelle copie fonctionnelle ou de travail d'un gène SMN humain.

Zolgensma est un traitement unique administré par perfusion intraveineuse (IV). Il a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2019.

Zolgensma Effets secondaires

Les effets secondaires les plus fréquemment survenus chez les patients traités par Zolgensma étaient une augmentation des enzymes hépatiques et des vomissements.

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles avec Zolgensma. Appelez le médecin de votre enfant pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires qui vous dérangent ou qui ne disparaissent pas.

Nous vous encourageons à signaler les effets secondaires suspectés en contactant la FDA au 1-800-FDA-1088 ou sur www.fda. .gov/medwatch, ou Novartis Gene Therapies, Inc. au 833-828-3947.

Avant de prendre Zolgensma

Avant de recevoir Zolgensma, discutez avec le médecin de votre enfant de :

Vaccinations pour décider si des ajustements du calendrier de vaccination sont nécessaires pour s'adapter au traitement par corticostéroïde.

Protection contre le virus respiratoire syncytial (VRS), qui est recommandée.

Relier les médicaments

Comment utiliser Zolgensma

La posologie recommandée de Zolgensma est de 1,1 × 1014 génomes vectoriels (vg) par kg de poids corporel.

Avertissements

Zolgensma peut augmenter les taux d'enzymes hépatiques et provoquer des lésions hépatiques graves ou aiguës ou une insuffisance hépatique aiguë.

Votre enfant recevra un corticostéroïde oral avant et après la perfusion de Zolgensma et subira des analyses de sang régulières pour surveiller la fonction hépatique.

Contactez immédiatement le médecin de votre enfant si la peau et/ou le blanc des yeux du patient semblent jaunâtres, s'il oublie une dose de corticostéroïde ou s'il le vomit, ou si le patient connaît une diminution de sa vigilance.

Quels autres médicaments affecteront Zolgensma

Des ajustements devront peut-être être apportés au calendrier de vaccination de votre enfant pour permettre un traitement par corticostéroïdes. Discutez avec le médecin de votre enfant.

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