Zolgensma

Nome generico: Onasemnogene Abeparvovec-xioi
Forma di dosaggio: iniezione endovenosa (infusione).
Classe del farmaco: Agenti vari senza categoria

Utilizzo di Zolgensma

Zolgensma è una terapia genica utilizzata per l'atrofia muscolare spinale (SMA). La SMA è una malattia ereditaria che causa debolezza e atrofia dei muscoli scheletrici, che peggiora con l'età.

La SMA è causata quando un gene, solitamente SMA1, manca o non funziona correttamente. Zolgensma fornisce una nuova copia funzionale o funzionante di un gene SMN umano.

Zolgensma è un trattamento una tantum somministrato tramite infusione endovenosa (IV). È stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2019.

Zolgensma effetti collaterali

Gli effetti collaterali più comuni verificatisi nei pazienti trattati con Zolgensma sono stati aumento degli enzimi epatici e vomito.

Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Zolgensma. Chiama il medico di tuo figlio per un consiglio medico sugli effetti collaterali che ti disturbano o che non scompaiono.

Si consiglia di segnalare sospetti effetti collaterali contattando la FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda .gov/medwatch o Novartis Gene Therapies, Inc. al numero 833-828-3947.

Prima di prendere Zolgensma

Prima di ricevere Zolgensma, parla con il medico di tuo figlio di:

Vaccinazioni per decidere se sono necessari aggiustamenti al programma vaccinale per accogliere il trattamento con un corticosteroide.

Protezione contro il virus respiratorio sinciziale (RSV), che è raccomandata.

Mettere in relazione i farmaci

Come usare Zolgensma

Il dosaggio raccomandato di Zolgensma è 1,1 × 1014 genomi vettoriali (vg) per kg di peso corporeo.

Avvertenze

Zolgensma può aumentare i livelli degli enzimi epatici e causare lesioni epatiche gravi acute o insufficienza epatica acuta.

Il bambino riceverà un corticosteroide orale prima e dopo l'infusione di Zolgensma e sarà sottoposto a esami del sangue regolari per monitorare la funzionalità epatica.

Contatti immediatamente il medico di tuo figlio se la pelle e/o il bianco degli occhi del paziente appaiono giallastri, se dimentica una dose di corticosteroide o vomita, o se il paziente sperimenta una diminuzione della vigilanza.

Quali altri farmaci influenzeranno Zolgensma

Potrebbe essere necessario apportare modifiche al programma vaccinale di tuo figlio per accogliere il trattamento con un corticosteroide. Parla con il medico di tuo figlio.

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