Zolgensma

一般名： Onasemnogene Abeparvovec-xioi
剤形: 静脈内（点滴）注射
薬物クラス: その他の未分類のエージェント

の使用法 Zolgensma

ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症 (SMA) に使用される遺伝子治療です。 SMA は骨格筋の衰弱と衰弱を引き起こす遺伝性疾患で、年齢とともに悪化します。

SMA は、遺伝子 (通常は SMA1) が欠落しているか、適切に機能しない場合に発生します。ゾルゲンスマは、ヒト SMN 遺伝子の新しい機能コピーまたは作業用コピーを提供します。

ゾルゲンスマは、静脈内 (IV) 注入による 1 回限りの治療法です。 2019 年に米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されました。

Zolgensma 副作用

ゾルゲンスマで治療された患者に発生した最も一般的な副作用は、肝酵素の上昇と嘔吐でした。

これらはゾルゲンスマで考えられる副作用のすべてではありません。気になる副作用、または治らない副作用については、お子様のかかりつけの医師に電話して医学的アドバイスを求めてください。

副作用の疑いがある場合は、FDA (1-800-FDA-1088 または www.fda) に連絡して報告することをお勧めします。 .gov/medwatch、または Novartis Gene Therapies, Inc.（833-828-3947）。

服用する前に Zolgensma

ゾルゲンスマの投与を受ける前に、以下の点について子供の主治医に相談してください。

コルチコステロイドによる治療に対応するためにワクチン接種スケジュールの調整が必要かどうかを判断するためのワクチン接種。

RS ウイルス（RSV）からの保護。推奨される。

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薬物に関連する

使い方 Zolgensma

ゾルゲンスマの推奨用量は、体重 1 kg あたり 1.1 × 1014 ベクターゲノム (vg) です。

警告

ゾルゲンスマは肝臓の酵素レベルを上昇させ、急性重篤な肝損傷または急性肝不全を引き起こす可能性があります。

お子様にはゾルゲンスマの点滴前後に経口コルチコステロイドが投与され、次のような治療を受けます。肝機能を監視するために定期的に血液検査を行ってください。

患者の皮膚や白目が黄色くなっている場合、コルチコステロイドを飲み忘れた場合、または吐いた場合、または患者が症状を示している場合は、直ちにかかりつけの医師に連絡してください。注意力の低下を経験します。

他の薬がどのような影響を与えるか Zolgensma

コルチコステロイドによる治療に対応するために、お子様のワクチン接種スケジュールを調整する必要がある場合があります。お子様の担当医にご相談ください。

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