Kann es spinale Muskelatrophie (SMA) heilen?

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Evrysdi heilt die spinale Muskelatrophie (SMA) nicht, es ersetzt lediglich ein Protein, das bei Kindern oder Erwachsenen mit dieser Erkrankung zu wenig oder ganz fehlt, wodurch die Muskelkraft verbessert wird und einige der Symptome der SMA gelindert werden. Evrysdi muss lebenslang eingenommen werden; Wenn Evrysdi abgesetzt wird, verschlechtern sich die SMA-Symptome des Neugeborenen, Kindes oder Erwachsenen zunehmend und schneller.

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