Kann es spinale Muskelatrophie (SMA) heilen?

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Evrysdi heilt die spinale Muskelatrophie (SMA) nicht, es ersetzt lediglich ein Protein, das bei Neugeborenen, Kindern oder Erwachsenen mit dieser Erkrankung zu wenig oder ganz fehlt, verbessert die Muskelkraft und ermöglicht eine gewisse Linderung einiger Symptome SMA. Evrysdi muss lebenslang eingenommen werden; Wenn Evrysdi abgesetzt wird, werden sich die SMA-Symptome des Neugeborenen, Kindes oder Erwachsenen zunehmend und schneller verschlimmern.

Wie funktioniert Evrysdi?

Evrysdi (Risdiplam) wirkt, indem es auf das SMN2-Gen (Survival Moto Neuron Gen 2) abzielt und es dazu veranlasst, funktionelleres SMN-Protein zu produzieren. Dies erhöht den SMN-Proteinspiegel im gesamten Zentralnervensystem und im Körper und trägt zur Verbesserung der motorischen Nerven- und Muskelfunktion bei Kindern und Erwachsenen mit SMA bei.

Evrysdi wurde am 7. August 2020 von der FDA zugelassen und ist erhältlich als Flüssigkeit, die einmal täglich nach einer Mahlzeit oral oder über eine Gastrostomiesonde (G-Sonde) verabreicht wird. Es kann zur Behandlung aller Arten von spinaler Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen, Kindern und Neugeborenen eingesetzt werden. Eine Erweiterung der Zulassung für Evrysdi im Mai 2022, um präsymptomatische Säuglinge unter 2 Monaten (oder Neugeborene) einzubeziehen, ermöglicht es Gesundheitsdienstleistern, so früh wie möglich in die Behandlung von Babys mit SMA einzugreifen.

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