¿Cura la atrofia muscular espinal (AME)?

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Evrysdi no cura la atrofia muscular espinal (AME), simplemente reemplaza una proteína baja o faltante en recién nacidos, niños o adultos con esta afección, mejorando la fuerza muscular y permitiendo cierto alivio de algunos de los síntomas de la AME. Evrysdi debe tomarse durante toda la vida de la persona; Si se suspende Evrysdi, los síntomas de AME en recién nacidos, niños o adultos empeorarán progresivamente a un ritmo más rápido.

¿Cómo funciona Evrysdi?

Evrysdi (risdiplam) actúa dirigiéndose al gen SMN2 (gen 2 de la neurona motora de supervivencia), lo que hace que produzca una proteína SMN más funcional. Esto aumenta los niveles de proteína SMN en todo el sistema nervioso central y el cuerpo, lo que ayuda a mejorar la función de los nervios motores y los músculos en niños y adultos con AME.

Evrysdi fue aprobado por la FDA el 7 de agosto de 2020) y está disponible como un líquido que se administra por vía oral o a través de una sonda de gastrostomía (sonda g) una vez al día después de una comida. Puede usarse para tratar todo tipo de atrofia muscular espinal (AME) en adultos, niños y recién nacidos. Una extensión de la etiqueta de Evrysdi en mayo de 2022 para incluir a bebés presintomáticos menores de 2 meses (o recién nacidos) permite a los proveedores de atención médica intervenir lo antes posible en el tratamiento de bebés con AME.

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