Est-ce que ça guérit l’amyotrophie musculaire spinale (AMS) ?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi ne guérit pas l'amyotrophie spinale (AMS), il remplace simplement une protéine faible ou absente chez les nouveau-nés, les enfants ou les adultes atteints de cette maladie, améliorant ainsi la force musculaire et permettant un certain soulagement de certains symptômes de SMA. Evrysdi doit être pris à vie ; si Evrysdi est arrêté, les symptômes de SMA du nouveau-né, de l'enfant ou de l'adulte s'aggraveront progressivement à un rythme plus rapide.

Comment fonctionne Evrysdi ?

Evrysdi (risdiplam) agit en ciblant le gène SMN2 (gène 2 du motoneurone de survie), l'amenant à produire une protéine SMN plus fonctionnelle. Cela augmente les niveaux de protéine SMN dans tout le système nerveux central et le corps, contribuant ainsi à améliorer la fonction nerveuse motrice et musculaire chez les enfants et les adultes atteints de SMA.

Evrysdi a été approuvé par la FDA le 7 août 2020) et est disponible sous forme de liquide administré par voie orale ou via une sonde de gastrostomie (tube G) une fois par jour après un repas. Il peut être utilisé pour traiter tous les types d’amyotrophie spinale (AMS) chez les adultes, les enfants et les nouveau-nés. Une extension de l'étiquette d'Evrysdi en mai 2022 pour inclure les nourrissons pré-symptomatiques âgés de moins de 2 mois (ou les nouveau-nés) permet aux prestataires de soins d'intervenir le plus tôt possible dans le traitement des bébés atteints de SMA.

Questions médicales connexes

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires