Cura l’atrofia muscolare spinale (SMA)?

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Evrysdi non cura l'atrofia muscolare spinale (SMA), si limita a sostituire una proteina scarsa o assente nei neonati, nei bambini o negli adulti affetti da questa condizione, migliorando la forza muscolare e consentendo un certo sollievo da alcuni dei sintomi dell'atrofia muscolare spinale (SMA). SMA. Evrysdi deve essere preso per tutta la vita di una persona; se Evrysdi viene interrotto, i sintomi della SMA del neonato, del bambino o dell'adulto peggioreranno progressivamente a un ritmo più rapido.

Come funziona Evrysdi?

Evrysdi (risdiplam) agisce prendendo di mira il gene SMN2 (gene 2 del motoneurone di sopravvivenza), inducendolo a produrre la proteina SMN più funzionale. Ciò aumenta i livelli di proteina SMN in tutto il sistema nervoso centrale e nel corpo, contribuendo a migliorare la funzione dei nervi motori e dei muscoli nei bambini e negli adulti affetti da SMA.

Evrysdi è stato approvato dalla FDA il 7 agosto 2020 ed è disponibile come liquido da somministrare per via orale o attraverso un tubo gastrostomico (g-tube) una volta al giorno dopo un pasto. Può essere usato per trattare tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) negli adulti, nei bambini e nei neonati. Un'estensione dell'etichetta per Evrysdi nel maggio 2022 per includere i bambini presintomatici di età inferiore a 2 mesi (o neonati) consentirà agli operatori sanitari di intervenire il più presto possibile nel trattamento dei bambini affetti da SMA.

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