脊髄性筋萎縮症（SMA）は治りますか？

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エブリスディは脊髄性筋萎縮症 (SMA) を治療するものではありません。脊髄性筋萎縮症 (SMA) を患っている新生児、子供、成人に不足している、または欠如しているタンパク質を補充するだけで、筋力が向上し、脊髄性筋萎縮症の症状の一部がある程度緩和されます。スマ。エヴリスディは一生服用しなければなりません。エブリスディの投与を中止すると、新生児、子供、成人の SMA 症状はより速い速度で徐々に悪化します。

Evrysdi はどのように機能しますか?

Evrysdi (risdiplam) は、SMN2 遺伝子 (生存運動ニューロン遺伝子 2) を標的として作用し、より機能的な SMN タンパク質を生成させます。これにより、中枢神経系と体全体の SMN タンパク質レベルが増加し、SMA の子供と成人の運動神経と筋肉の機能の改善に役立ちます。

Evrysdi は 2020 年 8 月 7 日に FDA によって承認され、入手可能です。 1日1回、食後に経口または胃瘻チューブ（Gチューブ）を通して投与される液体として投与されます。成人、子供、新生児のあらゆる種類の脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療に使用できます。 2022 年 5 月にエブリスディの適用対象が拡張され、生後 2 か月未満の未発症の乳児 (または新生児) も対象となるため、医療従事者は SMA の乳児の治療にできるだけ早く介入できるようになります。

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