척수성근위축증(SMA)을 치료할 수 있나요?

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Evrysdi는 척수성 근위축증(SMA)을 치료하지 않으며, 이 질환이 있는 신생아, 어린이 또는 성인의 부족하거나 부족한 단백질을 대체하여 근력을 향상시키고 다음 증상 중 일부를 어느 정도 완화시킵니다. SMA. Evrysdi는 평생 동안 복용해야 합니다. Evrysdi를 중단하면 신생아, 어린이 또는 성인의 SMA 증상이 점점 더 빠른 속도로 악화됩니다.

Evrysdi는 어떻게 작동하나요?

Evrysdi(risdiplam)는 SMN2 유전자(생존 운동 뉴런 유전자 2)를 표적으로 삼아 작동하여 더 기능적인 SMN 단백질을 생성하도록 합니다. 이는 중추신경계와 신체 전반에 걸쳐 SMN 단백질 수준을 증가시켜 SMA가 있는 어린이와 성인의 운동 신경과 근육 기능을 개선하는 데 도움이 됩니다.

Evrysdi는 2020년 8월 7일 FDA의 승인을 받았으며 현재 판매되고 있습니다. 하루에 한 번 식사 후 입으로 또는 위루관(g-tube)을 통해 투여하는 액체입니다. 성인, 어린이, 신생아의 모든 유형의 척수근위축증(SMA)을 치료하는 데 사용할 수 있습니다. 2022년 5월 Evrysdi의 라벨이 2개월 미만의 증상 발현 전 유아(또는 신생아)를 포함하도록 확장됨에 따라 의료 서비스 제공자는 SMA가 있는 아기 치료에 가능한 한 빨리 개입할 수 있습니다.

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