Geneest het spinale musculaire atrofie (SMA)?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi geneest spinale musculaire atrofie (SMA) niet, het vervangt alleen een eiwit dat laag is of ontbreekt bij pasgeborenen, kinderen of volwassenen met de aandoening, waardoor de spierkracht verbetert en enige verlichting mogelijk is van enkele van de symptomen van SMA. Evrysdi moet iemands leven lang worden ingenomen; als met Evrysdi wordt gestopt, zullen de SMA-symptomen van pasgeborenen, kinderen of volwassenen steeds sneller verergeren.

Hoe werkt Evrysdi?

Evrysdi (risdiplam) werkt door zich te richten op het SMN2-gen (overlevingsmotorneurongen 2), waardoor het functioneler SMN-eiwit aanmaakt. Dit verhoogt de SMN-eiwitniveaus in het hele centrale zenuwstelsel en het lichaam, waardoor de motorische zenuw- en spierfunctie bij kinderen en volwassenen met SMA wordt verbeterd.

Evrysdi werd op 7 augustus 2020 door de FDA goedgekeurd en is beschikbaar als een vloeistof die eenmaal daags na een maaltijd via de mond of via een gastrostomiesonde (g-tube) wordt toegediend. Het kan worden gebruikt voor de behandeling van alle soorten spinale musculaire atrofie (SMA) bij volwassenen, kinderen en pasgeborenen. Een labeluitbreiding voor Evrysdi in mei 2022, zodat ook pre-symptomatische baby's jonger dan 2 maanden (of pasgeborenen) erbij betrokken kunnen worden, stelt zorgverleners in staat zo vroeg mogelijk in te grijpen bij de behandeling van baby's met SMA.

Gerelateerde medische vragen

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden