Cura a atrofia muscular espinhal (AME)?

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Evrysdi não cura a atrofia muscular espinhal (AME), apenas substitui uma proteína que está baixa ou ausente em recém-nascidos, crianças ou adultos com a doença, melhorando a força muscular e permitindo algum alívio de alguns dos sintomas da SMA. Evrysdi deve ser tomado durante toda a vida; se Evrysdi for interrompido, os sintomas de SMA do recém-nascido, da criança ou do adulto irão piorar progressivamente e a um ritmo mais rápido.

Como funciona o Evrysdi?

Evrysdi (risdiplam) atua visando o gene SMN2 (gene 2 do neurônio motor de sobrevivência), fazendo com que ele produza uma proteína SMN mais funcional. Isso aumenta os níveis de proteína SMN em todo o sistema nervoso central e no corpo, ajudando a melhorar a função nervosa e muscular motora em crianças e adultos com AME.

Evrysdi foi aprovado pela FDA em 7 de agosto de 2020) e está disponível como um líquido administrado por via oral ou através de um tubo de gastrostomia (tubo G) uma vez ao dia após uma refeição. Pode ser usado para tratar todos os tipos de atrofia muscular espinhal (AME) em adultos, crianças e recém-nascidos. Uma extensão do rótulo do Evrysdi em maio de 2022 para incluir bebês pré-sintomáticos com menos de 2 meses (ou recém-nascidos) permite que os profissionais de saúde intervenham o mais cedo possível no tratamento de bebês com AME.

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