إيفريسدي ضد سبينرازا: كيف يمكن المقارنة بينهما؟

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
يعد كل من Evrysdi (risdiplam) وSpinraza (nusinersen) من الأدوية المستخدمة لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى البالغين والأطفال. SMA هو نوع من أمراض الخلايا العصبية الحركية التي تدمر الخلايا العصبية الحركية - الخلايا العصبية التي تتحكم في العضلات.

يعمل كل من إيفريسدي وسبينرازا من خلال استهداف SMN2 (بقاء العصبون الحركي 2) وزيادة مستويات بروتين SMN في جميع أنحاء الجسم. ومع ذلك، فإنهم يتعاملون مع الأمر بطريقتين مختلفتين قليلاً. تساعد زيادة بروتين SMN على تحسين وظيفة العضلات والأعصاب لدى الأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي.

أحد الاختلافات الرئيسية بين هذه الأدوية هو أن Evrysdi يؤخذ عن طريق الفم، على عكس Spinraza الذي يُعطى عن طريق الحقن داخل القراب. عندما تمت الموافقة على استخدام Evrysdi في أغسطس 2020، لم يوفر فقط خيار علاج بديل للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الذين كانوا يتلقون العلاج بالفعل، ولكنه قدم أيضًا خيار العلاج الأول عن طريق الفم وفي المنزل للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وهو أمر مهم بشكل خاص هؤلاء الأشخاص غير القادرين على تلقي الحقن داخل القراب.

يقارن الجدول أدناه بين Evrysdi وSpinraza عبر مجموعة من المناطق.

< /tr> < /tr> < td> تشمل التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا في مرض ضمور العضلات الشوكي المتأخر الذي يحدث في 10% من المرضى ما يلي:
  • الحمى
  • الإسهال
  • الطفح الجلدي

    • شوهدت تفاعلات مماثلة في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال، بالإضافة إلى حدوث ما يلي أيضًا في 10% على الأقل من المرضى:

  • التهابات الجهاز التنفسي العلوي
  • التهابات الجهاز التنفسي السفلي
  • الإمساك
  • القيء
  • السعال
    • Evrysdi (risdiplam) سبينرازا (نوسينرسن)
    الشركة جينينتيك بيوجين
    تاريخ الموافقة تمت الموافقة عليه لأول مرة في أغسطس 2020 تمت الموافقة عليه لأول مرة في ديسمبر 2016
    الشكل الصيدلاني مسحوق للمحلول الفموي الحقن في قارورة أحادية الجرعة
    الإدارة يُعطى ذاتيًا عن طريق حقنة فموية، أو فغر المعدة، أو أنبوب أنفي معدي. يتم تصنيع الدواء بواسطة صيدلي ويمكن بعد ذلك إعطاؤه في المنزل باتباع تعليمات مقدم الرعاية الصحية الحقن داخل القراب (الحقن في الفضاء تحت العنكبوتية للحبل الشوكي/السائل النخاعي)
    جدول الجرعات يُعطى يوميًا مطلوب أربع جرعات تحميل:
  • تُعطى الثلاث جرعات الأولى في فترات زمنية مدتها 14 يومًا
  • الرابعة تعطى بعد 30 يومًا من الثالثة.
    • ثم تعطى جرعة المداومة مرة واحدة كل أربعة أشهر
    الدواعي / الاستخدام يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى مرضى الأطفال والبالغين يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى الأطفال و المرضى البالغين
    نوع الدواء دواء ذو ​​جزيء صغير قليل النوكليوتيد مضاد الاتجاه
    آلية العمل بقاء معدل الربط للخلايا العصبية الحركية 2 (SMN2). إنه يعمل عن طريق زيادة قدرة جين SMN2 على إنتاج بروتين SMN أكثر وظيفية، وهو ما يفتقر إليه الأشخاص الذين يعانون من SMA بقاء قليل النوكليوتيد المضاد للحساسية الموجه للخلايا العصبية الحركية 2 (SMN2). وهو يعمل عن طريق إعادة الارتباط عند إكسون 7 بحيث يصبح بروتين SMN الذي ينتجه جين SMN2 فعالاً
    الآثار الجانبية / الآثار الضارة التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا التي تحدث في ما لا يقل عن 20% من المرضى وبتكرار لا يقل عن 5% أكثر من مجموعة التحكم الذين لم يتلقوا سبينرازا يشملون ما يلي:
  • عدوى الجهاز التنفسي السفلي والإمساك لدى المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال
  • الحمى والصداع والقيء وآلام الظهر لدى المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي المتأخر
    		•
    الفعالية
  • تظهر نتائج التجارب السريرية أن العلاج باستخدام Evrysdi أدى إلى قدرة 7 من 17 رضيعًا على الجلوس بشكل مستقل لمدة ≥ 5 ثوانٍ كما تم قياسه بواسطة البند 22 من مقياس بايلي لنمو الرضع والأطفال الصغار - الإصدار الثالث ( BSID-III) المقياس الحركي الإجمالي. بدون علاج، من غير المتوقع أن يتمكن أي من الأطفال المصابين بالضمور العضلي نخاعي المنشأ عند الأطفال من الجلوس بشكل مستقل. بدون علاج، لا يُتوقع أيضًا أن يعيش أكثر من 25٪ من هؤلاء الأطفال بدون تهوية دائمة بعد عمر 14 شهرًا، ومع ذلك، كان 17 من 21 مريضًا (متوسط ​​العمر 32 شهرًا) الذين عولجوا بـ Evrysdi على قيد الحياة بدون تهوية دائمة بعد علاج لمدة 23 شهرًا على الأقل.
  • أظهرت نتائج التجارب السريرية المؤقتة من تجربة أجريت على الرضع الذين يعانون من أعراض ما قبل والذين تلقوا الجرعة الأولى من Evrysdi عند عمر يصل إلى 6 أسابيع أنه من بين المرضى الستة الذين لديهم 2 أو 3 نسخ من SMN2، تمكن 100% من الجلوس، و67% تمكنوا من الوقوف و50% تمكنوا من المشي بشكل مستقل (تم قياسه بواسطة HINE-2 في 12 شهرًا). وكان جميعهم على قيد الحياة بدون تهوية دائمة لمدة 12 شهرًا.
  • في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي المتأخر، أدى العلاج لمدة 12 شهرًا باستخدام Evrysdi أيضًا إلى تغيير ذي معنى سريريًا وذو دلالة إحصائية في درجات قياس الوظيفة الحركية 32 (MFM32). مقارنة مع المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي.
    		•
  • تظهر نتائج التجارب السريرية أن العلاج باستخدام Spinraza ارتبط بانخفاض بنسبة 47٪ في خطر الوفاة أو الوفاة الدائمة. التهوية مقارنة بالرضع الذين تلقوا السيطرة. في المجموعة الضابطة، كان متوسط ​​الوقت حتى الوفاة أو التهوية الدائمة 22.6 أسبوعًا، ولكن لم يتم الوصول إلى هذا الحدث في المجموعة المعالجة بسبينرازا. كما لوحظت تحسينات في الوظيفة الحركية بشكل أكثر شيوعًا عند الرضع الذين تم علاجهم باستخدام سبينرازا.
  • في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي المتأخر، أدى العلاج باستخدام سبينرازا إلى تحسن ملحوظ إحصائيًا في درجات مقياس هامرسميث الحركي الوظيفي - الموسع (HFMSE). عند عمر 15 شهرًا مقارنة بالمرضى الذين عولجوا بالتحكم الوهمي.
  • أظهر العلاج باستخدام سبينرازا أيضًا فعاليته في عدد صغير من الرضع الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي قبل ظهور الأعراض والذين تم علاجهم في تجربة سريرية.
    		•
    تحذيرات واحتياطات يتطلب اختبارات أساسية قبل كل إدارة بسبب نقص الصفيحات واضطرابات التخثر والسمية الكلوية
    مجموعات المرضى الخاصة قد يسبب ضررًا للجنين تجنبه في حالة القصور الكبدي قد يسبب ضررًا للجنين

    الأسئلة الطبية ذات الصلة

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية