Evrysdi vs Spinraza: Jak se srovnávají?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) a Spinraza (nusinersen) jsou léky, které se používají k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u dospělých a dětí. SMA je typ onemocnění motorických neuronů, které ničí motorické neurony – nervové buňky ovládající svaly.

Evrysdi a Spinraza fungují tak, že se zaměřují na SMN2 (přežití motorického neuronu 2) a zvyšují hladiny proteinu SMN v celém tělo, ale jdou na to dvěma mírně odlišnými způsoby. Zvýšení proteinu SMN pomáhá zlepšit svalové a nervové funkce u lidí se SMA.

Jedním z klíčových rozdílů mezi těmito léky je, že Evrysdi se užívá perorálně, na rozdíl od přípravku Spinraza, který se podává intratekální injekcí. Když bylo Evrysdi v srpnu 2020 schváleno k použití, poskytlo nejen alternativní možnost léčby pro lidi se SMA, kteří již byli léčeni, ale také poskytlo první možnost orální a domácí léčby pro lidi s SMA, což je zvláště důležité pro lidé, kteří nemohou dostávat intratekální injekce.

Níže uvedená tabulka porovnává Evrysdi a Spinraza v celé řadě oblastí.

< /tr> < /tr> < td> Mezi nejčastější nežádoucí účinky u SMA s pozdějším nástupem, které se vyskytují u 10 % pacientů, patří:
  • Horečka
  • Průjem
  • Vyrážka

    • Podobné reakce byly pozorovány u pacientů s infantilní SMA a u nejméně 10 % pacientů se také vyskytly následující:

  • Infekce horních cest dýchacích
  • Infekce dolních cest dýchacích
  • Zácpa
  • Zvracení
  • Kašel
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Společnost Genentech Biogen
    Datum schválení První schválení srpen 2020 První schválení prosinec 2016
    Léková forma Prášek pro přípravu perorálního roztoku Injekce v jednodávkové lahvičce
    Podávání Samostatně podávané perorální stříkačkou, gastrostomií nebo nazogastrickou sondou. Lék je vyroben lékárníkem a může být poté podán doma podle pokynů poskytovatele zdravotní péče Intratekální injekce (injekce do subarachnoidálního prostoru míchy / mozkomíšního moku)
    Dávkovací plán Podáváno denně Jsou vyžadovány čtyři úvodní dávky:
  • První tři podané v 14denní intervaly
  • Čtvrtý se podává 30 dní po třetím.
    • Udržovací dávka se pak podává jednou za čtyři měsíce
    Indikace / použití Používá se k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u pediatrických a dospělých pacientů Používá se k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u pediatrických a dospělí pacienti
    Typ léku Léčivo s malou molekulou Antisense oligonukleotid
    Mechanismus účinku Modifikátor sestřihu přežití motorického neuronu 2 (SMN2). Funguje tak, že zvyšuje schopnost genu SMN2 vytvářet funkčnější protein SMN, který u lidí s SMA chybí Přežití antisense oligonukleotidu řízeného motorickým neuronem 2 (SMN2). Funguje tak, že se znovu naváže na exon 7, takže protein SMN produkovaný genem SMN2 se stane funkčním
    Nežádoucí účinky / nežádoucí účinky Nejčastější nežádoucí účinky vyskytující se u nejméně 20 % pacientů a s frekvencí nejméně o 5 % vyšší než u kontrolních osob, kterým nebyla podávána Spinraza, zahrnuje:
  • Infekce dolních cest dýchacích a zácpa u pacientů s infantilní formou SMA
  • Pyrexie, bolest hlavy, zvracení a bolesti zad u pacientů s pozdějším SMA
    		•
    Účinnost
  • Výsledky klinických studií ukazují, že léčba Evrysdi vedla k tomu, že 7 ze 17 kojenců bylo schopno sedět samostatně po dobu ≥ 5 sekund, jak bylo měřeno podle bodu 22 Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – třetí vydání ( BSID-III) stupnice hrubé motoriky. Bez léčby by se u žádného takového dítěte s infantilním začátkem SMA neočekávalo, že bude schopné samostatně sedět. Bez léčby by se také očekávalo, že ne více než 25 % těchto dětí přežije bez trvalé ventilace po 14 měsících věku, avšak 17 z 21 pacientů (střední věk 32 měsíců), kteří byli léčeni Evrysdi, bylo naživu bez trvalé ventilace po minimálně 23 měsíců léčby.
  • Prozatímní výsledky klinické studie provedené u presymptomatických kojenců, kteří dostali první dávku přípravku Evrysdi ve věku až 6 týdnů, ukázaly, že u 6 pacientů, kteří měli 2 nebo 3 kopie SMN2, 100 % dosáhlo sezení, 67 % bylo schopno stát a 50 % mohlo samostatně chodit (měřeno HINE-2 ve 12 měsících). Všichni byli naživu bez trvalé ventilace po 12 měsících.
  • U pacientů s pozdějším nástupem SMA vedlo 12měsíční léčba Evrysdi také ke klinicky významné a statisticky významné změně skóre měření motorické funkce 32 (MFM32). ve srovnání s pacienty léčenými placebem.
    		•
  • Výsledky klinických studií ukazují, že léčba přípravkem Spinraza byla spojena se 47% snížením rizika úmrtí nebo trvalého ventilace ve srovnání s kojenci, kteří dostali kontrolu. V kontrolní skupině byl medián doby do smrti nebo trvalé ventilace 22,6 týdne, ale této události nebylo dosaženo ve skupině léčené Spinrazou. Zlepšení motorických funkcí bylo také častěji pozorováno u kojenců léčených Spinrazou.
  • U pacientů s pozdějším nástupem SMA vedla léčba Spinrazou ke statisticky významnému zlepšení skóre Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) po 15 měsících ve srovnání s pacienty léčenými falešnou kontrolou.
  • Léčba přípravkem Spinraza byla také prokázána jako účinná u malého počtu kojenců s presymptomatickým SMA, kteří byli léčeni v klinické studii.
    		•
    Varování a bezpečnostní opatření Vyžaduje základní testy před každým podáním z důvodu trombocytopenie a koagulační abnormality a renální toxicita
    Speciální populace pacientů Může způsobit poškození plodu Vyhněte se při poškození jater Může způsobit poškození plodu

    Související lékařské otázky

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova