Evrysdi vs. Spinraza: Wie vergleichen sie sich?

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Evrysdi (Risdiplam) und Spinraza (Nusinersen) sind beide Medikamente, die zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Erwachsenen und Kindern eingesetzt werden. SMA ist eine Art von Motoneuronerkrankung, die Motoneuronen – die muskelkontrollierenden Nervenzellen – zerstört.

Evrysdi und Spinraza wirken, indem sie auf SMN2 (Überleben des Motoneurons 2) abzielen und die Konzentration des SMN-Proteins im gesamten Körper erhöhen Allerdings gehen sie dabei auf zwei leicht unterschiedliche Arten vor. Eine Erhöhung des SMN-Proteins trägt zur Verbesserung der Muskel- und Nervenfunktion bei Menschen mit SMA bei.

Einer der Hauptunterschiede zwischen diesen Medikamenten besteht darin, dass Evrysdi oral eingenommen wird, im Gegensatz zu Spinraza, das über eine intrathekale Injektion verabreicht wird. Als Evrysdi im August 2020 zur Anwendung zugelassen wurde, bot es nicht nur eine alternative Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit SMA, die bereits eine Behandlung erhielten, sondern auch die erste orale und häusliche Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit SMA, was besonders wichtig ist diejenigen Menschen, die keine intrathekalen Injektionen erhalten können.

Die folgende Tabelle vergleicht Evrysdi und Spinraza in verschiedenen Bereichen.

< /tr> < /tr> < td> Zu den häufigsten Nebenwirkungen bei später auftretender SMA, die bei 10 % der Patienten auftreten, gehören:
  • Fieber
  • Durchfall
  • Ausschlag

    • Ähnliche Reaktionen wurden bei Patienten mit infantiler SMA beobachtet, außerdem trat bei mindestens 10 % der Patienten Folgendes auf:

  • Infektionen der oberen Atemwege
  • Infektionen der unteren Atemwege
  • Verstopfung
  • Erbrechen
  • Husten
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Unternehmen Genentech Biogen
    Genehmigungsdatum Erstmals genehmigt im August 2020 Erstmals genehmigt im Dezember 2016
    Darreichungsform Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen Injektion in einer Einzeldosis-Durchstechflasche
    Verabreichung Selbstverabreichung über eine orale Spritze, Gastrostomie oder eine Magensonde. Das Medikament wird von einem Apotheker zusammengestellt und kann dann nach den Anweisungen eines Gesundheitsdienstleisters zu Hause verabreicht werden. Intrathekale Injektion (Injektion in den Subarachnoidalraum des Rückenmarks/die Liquor cerebrospinalis)
    Dosierungsplan Täglich verabreicht Vier Aufsättigungsdosen erforderlich:
  • Die ersten drei werden verabreicht 14-tägige Intervalle
  • Die vierte Dosis wird 30 Tage nach der dritten verabreicht.
    • Anschließend wird alle vier Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht
    Indikation/Anwendung Zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern und Erwachsenen. Zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Kindern und Erwachsenen Erwachsene Patienten
    Medikamententyp Kleinmolekül-Medikament Ein Antisense-Oligonukleotid
    Wirkungsmechanismus Überleben des Motoneuron 2 (SMN2)-Spleißmodifikators. Es funktioniert, indem es die Fähigkeit des SMN2-Gens erhöht, funktionelleres SMN-Protein herzustellen, das bei Menschen mit SMA fehlt. Überleben des auf Motoneuron 2 (SMN2) gerichteten Antisense-Oligonukleotids. Es funktioniert durch erneute Bindung an Exon 7, sodass das vom SMN2-Gen produzierte SMN-Protein funktionsfähig wird.
    Nebenwirkungen / Nebenwirkungen Die häufigsten Nebenwirkungen treten bei auf Mindestens 20 % der Patienten und eine Häufigkeit von mindestens 5 % häufiger als bei den Kontrollpersonen, die kein Spinraza erhielten, umfassen:
  • Infektion der unteren Atemwege und Verstopfung bei Patienten mit infantiler SMA
  • Fieber, Kopfschmerzen, Erbrechen und Rückenschmerzen bei Patienten mit später einsetzender SMA
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    Wirksamkeit
  • Ergebnisse klinischer Studien zeigen, dass die Behandlung mit Evrysdi dazu führte, dass 7 von 17 Säuglingen ≥ 5 Sekunden lang unabhängig sitzen konnten, gemessen anhand von Punkt 22 der Bayley-Skala für die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern – Dritte Ausgabe ( BSID-III) Grobmotorikskala. Ohne Behandlung wäre bei solchen Kindern mit infantiler SMA nicht zu erwarten, dass sie selbstständig sitzen könnten. Ohne Behandlung wäre zu erwarten, dass nicht mehr als 25 % dieser Kinder auch ohne permanente Beatmung über das 14. Lebensmonat hinaus überleben würden. Allerdings waren 17 von 21 Patienten (Durchschnittsalter 32 Monate), die mit Evrysdi behandelt wurden, nach einem Jahr ohne permanente Beatmung am Leben Mindestens 23-monatige Behandlung.
  • Zwischenergebnisse einer klinischen Studie, die mit präsymptomatischen Säuglingen durchgeführt wurde, die ihre erste Dosis Evrysdi im Alter von bis zu 6 Wochen erhielten, zeigten, dass von den 6 Patienten mit 2 oder 3 Kopien von SMN2 erreichten 100 % das Ergebnis im Sitzen, 67 % konnten stehen und 50 % konnten selbstständig gehen (gemessen mit HINE-2 nach 12 Monaten). Alle waren nach 12 Monaten ohne permanente Beatmung am Leben.
  • Bei Patienten mit später einsetzender SMA führte eine 12-monatige Behandlung mit Evrysdi auch zu einer klinisch bedeutsamen und statistisch signifikanten Veränderung der Motor Function Measure 32 (MFM32)-Werte im Vergleich zu Patienten, die mit Placebo behandelt wurden.
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  • Ergebnisse klinischer Studien zeigen, dass die Behandlung mit Spinraza mit einer 47-prozentigen Verringerung des Risikos für Tod oder bleibende Folgen verbunden war Beatmung im Vergleich zu Säuglingen, die die Kontrollgruppe erhielten. In der Kontrollgruppe betrug die mittlere Zeit bis zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung 22,6 Wochen, dieses Ereignis wurde jedoch in der mit Spinraza behandelten Gruppe nicht erreicht. Verbesserungen der motorischen Funktion wurden auch häufiger bei Säuglingen beobachtet, die mit Spinraza behandelt wurden.
  • Bei Patienten mit später einsetzender SMA führte die Behandlung mit Spinraza zu einer statistisch signifikanten Verbesserung der Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE)-Scores nach 15 Monaten im Vergleich zu Patienten, die mit der Schein-Kontrollgruppe behandelt wurden.
  • Die Behandlung mit Spinraza erwies sich auch bei der kleinen Anzahl von Säuglingen mit präsymptomatischer SMA, die in einer klinischen Studie behandelt wurden, als wirksam.
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    Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen Erfordert Grundtests vor jeder Verabreichung Thrombozytopenie und Gerinnungsstörungen sowie Nierentoxizität
    Besondere Patientengruppen Kann den Fötus schädigen. Bei eingeschränkter Leberfunktion vermeiden. Kann den Fötus schädigen

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