Evrysdi vs Spinraza: Πώς συγκρίνονται;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Το Evrysdi (risdiplam) και το Spinraza (nusinersen) είναι και τα δύο φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε ενήλικες και παιδιά. Το SMA είναι ένας τύπος νόσου του κινητικού νευρώνα που καταστρέφει τους κινητικούς νευρώνες - τα νευρικά κύτταρα που ελέγχουν τους μυς.

Ο Evrysdi και ο Spinraza λειτουργούν στοχεύοντας τον SMN2 (επιβίωση του κινητικού νευρώνα 2) και αυξάνοντας τα επίπεδα της πρωτεΐνης SMN σε όλο το σώμα, ωστόσο, το κάνουν με δύο ελαφρώς διαφορετικούς τρόπους. Η αύξηση της πρωτεΐνης SMN βοηθά στη βελτίωση της μυϊκής και νευρικής λειτουργίας σε άτομα με SMA.

Μία από τις βασικές διαφορές μεταξύ αυτών των φαρμάκων είναι ότι το Evrysdi λαμβάνεται από το στόμα, σε αντίθεση με το Spinraza που χορηγείται μέσω ενδορραχιαίας ένεσης. Όταν το Evrysdi εγκρίθηκε για χρήση τον Αύγουστο του 2020, όχι μόνο παρείχε μια εναλλακτική θεραπευτική επιλογή για άτομα με SMA που λάμβαναν ήδη θεραπεία, αλλά παρείχε επίσης την πρώτη από του στόματος και κατ' οίκον θεραπευτική επιλογή για άτομα με SMA, η οποία είναι ιδιαίτερα σημαντική για εκείνοι οι άνθρωποι που δεν μπορούν να λάβουν ενδορραχιαίες ενέσεις.

Ο παρακάτω πίνακας συγκρίνει την Ευρύσδη και τη Σπίνραζα σε μια σειρά περιοχών.

< /tr> < /tr> < td> Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες σε SMA μεταγενέστερης έναρξης που εμφανίζονται στο 10% των ασθενών περιλαμβάνουν:
  • Πυρετός
  • Διάρροια
  • Εκνίκωμα

    • Παρόμοιες αντιδράσεις παρατηρήθηκαν σε ασθενείς με SMA βρεφικής έναρξης, καθώς και τα ακόλουθα εμφανίστηκαν επίσης σε τουλάχιστον 10% των ασθενών:

  • Λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος
  • Λοιμώξεις του κατώτερου αναπνευστικού συστήματος
  • Δυσκοιλιότητα
  • Έμετος
  • Βήχας
    • Ευρύσδη (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Εταιρεία Genentech Biogen
    Ημερομηνία έγκρισης Πρώτη έγκριση Αύγουστος 2020 Πρώτη έγκριση τον Δεκέμβριο του 2016
    Δοσολογική μορφή Κόνις για πόσιμο διάλυμα Ένεση σε φιαλίδιο μίας δόσης
    Χορήγηση Αυτοχορηγείται μέσω από του στόματος σύριγγας, γαστροστομίας ή ρινογαστρικού σωλήνα. Το φάρμακο παρασκευάζεται από φαρμακοποιό και μπορεί στη συνέχεια να χορηγηθεί στο σπίτι ακολουθώντας τις οδηγίες ενός παρόχου υγειονομικής περίθαλψης Ενδορραχιαία ένεση (ένεση στον υπαραχνοειδή χώρο του νωτιαίου μυελού/του εγκεφαλονωτιαίου υγρού)
    Δοσολογικό πρόγραμμα Χορηγείται καθημερινά Απαιτούνται τέσσερις δόσεις φόρτωσης:
  • Οι τρεις πρώτες δίνονται στις Διαστήματα 14 ημερών
  • Τέταρτη χορηγείται 30 ημέρες μετά την τρίτη.
    • Στη συνέχεια χορηγείται μια δόση συντήρησης μία φορά κάθε τέσσερις μήνες
    Ένδειξη / χρήση Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA) σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς
    Τύπος φαρμάκου Φάρμακο μικρού μορίου Ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο
    Μηχανισμός δράσης Τροποποιητής ματίσματος επιβίωσης του κινητικού νευρώνα 2 (SMN2). Λειτουργεί αυξάνοντας την ικανότητα του γονιδίου SMN2 να παράγει πιο λειτουργική πρωτεΐνη SMN, η οποία λείπει σε άτομα με SMA Επιβίωση του αντινόημα ολιγονουκλεοτιδίου που κατευθύνεται από τον κινητικό νευρώνα 2 (SMN2). Λειτουργεί με επανασύνδεση στο εξόνιο 7, έτσι ώστε η πρωτεΐνη SMN που παράγεται από το γονίδιο SMN2 να γίνεται λειτουργική
    Παρενέργειες / ανεπιθύμητες ενέργειες Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίζονται σε τουλάχιστον 20% των ασθενών και σε συχνότητα τουλάχιστον 5% μεγαλύτερη από τους ελέγχους που δεν έλαβαν Spinraza περιλαμβάνουν:
  • Λοίμωξη του κατώτερου αναπνευστικού και δυσκοιλιότητα σε ασθενείς με βρεφική SMA
  • Πυρεξία, πονοκέφαλος, έμετος και πόνος στην πλάτη σε ασθενείς με μεταγενέστερη έναρξη SMA
    		•
    Αποτελεσματικότητα
  • Τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών δείχνουν ότι η θεραπεία με Evrysdi είχε ως αποτέλεσμα 7 από τα 17 βρέφη να μπορούν να κάθονται ανεξάρτητα για ≥ 5 δευτερόλεπτα όπως μετρήθηκε από το στοιχείο 22 της Κλίμακας Bayley για την ανάπτυξη βρεφών και νηπίων - Τρίτη Έκδοση ( BSID-III) μικτής κλίμακας κινητήρα. Χωρίς θεραπεία, κανένα τέτοιο παιδί με SMA βρεφικής έναρξης δεν αναμένεται να μπορεί να καθίσει ανεξάρτητα. Χωρίς θεραπεία, όχι περισσότερο από το 25% αυτών των παιδιών θα αναμενόταν επίσης να επιβιώσει χωρίς μόνιμο αερισμό πέραν της ηλικίας των 14 μηνών, ωστόσο, 17 από τους 21 ασθενείς (μέση ηλικία 32 μηνών) που έλαβαν θεραπεία με Ευρύσδη ήταν ζωντανοί χωρίς μόνιμο αερισμό μετά από θεραπεία τουλάχιστον 23 μηνών.
  • Τα αποτελέσματα ενδιάμεσης κλινικής δοκιμής από μια δοκιμή που διεξήχθη σε προσυμπτωματικά βρέφη που έλαβαν την πρώτη τους δόση του Evrysdi σε ηλικία έως και 6 εβδομάδων έδειξε ότι από τους 6 ασθενείς που έχουν 2 ή 3 αντίγραφα SMN2, το 100% πέτυχε καθιστή, το 67% ήταν σε θέση να σταθεί και το 50% μπορούσε να περπατήσει ανεξάρτητα (μετρήθηκε με HINE-2 στους 12 μήνες). Όλοι ήταν ζωντανοί χωρίς μόνιμο αερισμό στους 12 μήνες.
  • Σε ασθενείς με μεταγενέστερη έναρξη SMA, 12 μήνες θεραπείας με Evrysdi οδήγησαν επίσης σε μια κλινικά σημαντική και στατιστικά σημαντική αλλαγή στις βαθμολογίες της μέτρησης κινητικής λειτουργίας 32 (MFM32) σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
    		•
  • Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών δείχνουν ότι η θεραπεία με Spinraza συσχετίστηκε με 47% μείωση του κινδύνου θανάτου ή μόνιμου θανάτου. αερισμού σε σύγκριση με τα βρέφη που έλαβαν τον έλεγχο. Στην ομάδα ελέγχου, ο διάμεσος χρόνος μέχρι το θάνατο ή ο μόνιμος αερισμός ήταν 22,6 εβδομάδες, αλλά αυτό το συμβάν δεν επιτεύχθηκε στην ομάδα που έλαβε Spinraza. Βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία παρατηρήθηκαν επίσης συχνότερα σε βρέφη που έλαβαν θεραπεία με Spinraza.
  • Σε ασθενείς με μεταγενέστερη έναρξη SMA, η θεραπεία με Spinraza οδήγησε σε στατιστικά σημαντική βελτίωση στις βαθμολογίες Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) στους 15 μήνες σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με τον εικονικό έλεγχο.
  • Η θεραπεία με Spinraza αποδείχθηκε επίσης αποτελεσματική στον μικρό αριθμό βρεφών με προσυμπτωματική SMA που υποβλήθηκαν σε θεραπεία σε μια κλινική δοκιμή.
    		•
    Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις Απαιτεί βασικές δοκιμές πριν από κάθε χορήγηση λόγω θρομβοπενία και ανωμαλίες πήξης και νεφρική τοξικότητα
    Ειδικοί πληθυσμοί ασθενών Μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο Αποφύγετε την ηπατική δυσλειτουργία Μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο

    Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά