Evrysdi vs Spinraza: ¿Cómo se comparan?

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Evrysdi (risdiplam) y Spinraza (nusinersen) son medicamentos que se usan para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en adultos y niños. La AME es un tipo de enfermedad de la neurona motora que destruye las neuronas motoras, las células nerviosas que controlan los músculos.

Evrysdi y Spinraza actúan dirigiéndose a SMN2 (supervivencia de la neurona motora 2) y aumentando los niveles de la proteína SMN en todo el cuerpo, sin embargo, lo hacen de dos maneras ligeramente diferentes. El aumento de la proteína SMN ayuda a mejorar la función muscular y nerviosa en personas con AME.

Una de las diferencias clave entre estos medicamentos es que Evrysdi se toma por vía oral, a diferencia de Spinraza, que se administra mediante inyección intratecal. Cuando se aprobó el uso de Evrysdi en agosto de 2020, no solo brindó una opción de tratamiento alternativa para personas con AME que ya estaban recibiendo tratamiento, sino que también brindó la primera opción de tratamiento oral y en el hogar para personas con AME, lo cual es particularmente importante para aquellas personas que no pueden recibir inyecciones intratecales.

La siguiente tabla compara Evrysdi y Spinraza en una variedad de áreas.

< /tr> < /tr> < td> Las reacciones adversas más comunes en la AME de aparición tardía que ocurren en el 10% de los pacientes incluyen:
  • Fiebre
  • Diarrea
  • Erupción cutánea

    • Se observaron reacciones similares en pacientes con AME de inicio infantil, además de que también ocurrieron las siguientes en al menos el 10% de los pacientes:

  • Infecciones del tracto respiratorio superior
  • Infecciones del tracto respiratorio inferior
  • Estreñimiento
  • Vómitos
  • Tos
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Empresa Genentech Biogen
    Fecha de aprobación Primera aprobación en agosto de 2020 Primera aprobación en diciembre de 2016
    Forma farmacéutica Polvo para solución oral Inyección en un vial unidosis
    Administración Autoadministrado mediante jeringa oral, gastrostomía o sonda nasogástrica. El medicamento lo prepara un farmacéutico y luego se puede administrar en casa siguiendo las instrucciones de un proveedor de atención médica Inyección intratecal (inyección en el espacio subaracnoideo de la médula espinal/el líquido cefalorraquídeo)
    Programa de dosificación Administrada diariamente Se requieren cuatro dosis de carga:
  • Las primeras tres se administran a las Intervalos de 14 días
  • La cuarta dosis se administra 30 días después de la tercera.
    • Luego se administra una dosis de mantenimiento una vez cada cuatro meses
    Indicación/uso Se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes pediátricos y adultos Se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes pediátricos y pacientes adultos
    Tipo de fármaco Medicamento de molécula pequeña Un oligonucleótido antisentido
    Mecanismo de acción Modificador de empalme de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2). Funciona aumentando la capacidad del gen SMN2 para producir una proteína SMN más funcional, que falta en las personas con AME Supervivencia del oligonucleótido antisentido dirigido a la neurona motora 2 (SMN2). Funciona volviendo a unirse en el exón 7 para que la proteína SMN producida por el gen SMN2 se vuelva funcional
    Efectos secundarios/efectos adversos Las reacciones adversas más comunes que ocurren en al menos el 20 % de los pacientes y con una frecuencia de al menos un 5 % más que los controles que no recibieron Spinraza incluyen:
  • Infección de las vías respiratorias inferiores y estreñimiento en pacientes con AME de inicio infantil
  • Pirexia, dolor de cabeza, vómitos y dolor de espalda en pacientes con AME de aparición tardía
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    Eficacia
  • Los resultados de los ensayos clínicos muestran que el tratamiento con Evrysdi dio como resultado que 7 de 17 bebés pudieran sentarse de forma independiente durante ≥ 5 segundos, según lo medido por el ítem 22 de las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley - Tercera edición ( BSID-III) escala de motricidad gruesa. Sin tratamiento, no se esperaría que estos niños con AME de inicio infantil pudieran sentarse de forma independiente. Sin tratamiento, no se esperaría que más del 25% de estos niños sobrevivieran sin ventilación permanente más allá de los 14 meses de edad; sin embargo, 17 de 21 pacientes (mediana de edad 32 meses) que fueron tratados con Evrysdi estaban vivos sin ventilación permanente después de un mínimo de 23 meses de tratamiento.
  • Los resultados de un ensayo clínico provisional realizado en bebés presintomáticos que recibieron su primera dosis de Evrysdi hasta las 6 semanas de edad mostraron que de los 6 pacientes que tenían 2 o 3 copias de SMN2, el 100% logró sentarse, el 67% pudo ponerse de pie y el 50% pudo caminar de forma independiente (medido por HINE-2 a los 12 meses). Todos estaban vivos sin ventilación permanente a los 12 meses.
  • En pacientes con AME de aparición tardía, 12 meses de tratamiento con Evrysdi también produjeron un cambio clínicamente significativo y estadísticamente significativo en las puntuaciones de la Medida de Función Motora 32 (MFM32). en comparación con pacientes tratados con placebo.
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  • Los resultados de los ensayos clínicos muestran que el tratamiento con Spinraza se asoció con una reducción del 47% en el riesgo de muerte o muerte permanente. ventilación en comparación con los lactantes que recibieron el control. En el grupo de control, la mediana del tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente fue de 22,6 semanas, pero este evento no se alcanzó en el grupo tratado con Spinraza. Las mejoras en la función motora también se observaron con mayor frecuencia en los bebés tratados con Spinraza.
  • En pacientes con AME de aparición tardía, el tratamiento con Spinraza resultó en una mejora estadísticamente significativa en las puntuaciones de la Escala Motora Funcional de Hammersmith ampliada (HFMSE). a los 15 meses en comparación con los pacientes tratados con el control simulado.
  • El tratamiento con Spinraza también demostró ser eficaz en el pequeño número de bebés con AME presintomática que fueron tratados en un ensayo clínico.
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    Advertencias y precauciones Requiere pruebas de referencia antes de cada administración debido a trombocitopenia y anomalías de la coagulación y toxicidad renal
    Poblaciones especiales de pacientes Puede causar daño fetal Evitar en insuficiencia hepática Puede causar daño fetal

    Preguntas médicas relacionadas

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