Evrysdi vs Spinraza : comment se comparent-ils ?

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Evrysdi (risdiplam) et Spinraza (nusinersen) sont tous deux des médicaments utilisés pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA) chez les adultes et les enfants. La SMA est un type de maladie des motoneurones qui détruit les motoneurones - les cellules nerveuses contrôlant les muscles.

Evrysdi et Spinraza travaillent en ciblant SMN2 (survie du motoneurone 2) et en augmentant les niveaux de protéine SMN tout au long de la vie. corps, cependant, ils procèdent de deux manières légèrement différentes. L'augmentation de la protéine SMN contribue à améliorer la fonction musculaire et nerveuse chez les personnes atteintes de SMA.

L'une des principales différences entre ces médicaments est qu'Evrysdi est pris par voie orale, contrairement à Spinraza qui est administré par injection intrathécale. Lorsque l'utilisation d'Evrysdi a été approuvée en août 2020, il a non seulement fourni une option de traitement alternative pour les personnes atteintes de SMA qui recevaient déjà un traitement, mais il a également fourni la première option de traitement oral et à domicile pour les personnes atteintes de SMA, ce qui est particulièrement important pour les personnes qui ne peuvent pas recevoir d'injections intrathécales.

Le tableau ci-dessous compare Evrysdi et Spinraza dans une gamme de domaines.

< /tr> < /tr> < td> Les effets indésirables les plus courants en cas d'AMS tardive survenant chez 10 % des patients comprennent :
  • Fièvre
  • Diarrhée
  • Éruption cutanée

    • Des réactions similaires ont été observées chez des patients atteints de SMA infantile, et les réactions suivantes ont également été observées chez au moins 10 % des patients :

  • Infections des voies respiratoires supérieures
  • Infections des voies respiratoires inférieures
  • Constipation
  • Vomissements
  • Toux
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Société Genentech Biogen
    Date d'approbation Première approbation en août 2020 Première approbation en décembre 2016
    Forme posologique Poudre pour solution buvable Injection en flacon unidose
    Administration Auto-administré via une seringue orale, une gastrostomie ou une sonde nasogastrique. Le médicament est préparé par un pharmacien et peut ensuite être administré à domicile selon les instructions d'un professionnel de santé. Injection intrathécale (injection dans l'espace sous-arachnoïdien de la moelle épinière/le liquide céphalo-rachidien)
    Schéma posologique Administré quotidiennement Quatre doses de charge requises :
  • Les trois premières administrées à Intervalles de 14 jours
  • Le quatrième est administré 30 jours après le troisième.
    • Une dose d'entretien est ensuite administrée une fois tous les quatre mois
    Indication / utilisation Utilisé pour traiter l'amyotrophie musculaire spinale (AMS) chez les patients pédiatriques et adultes Utilisé pour traiter l'amyotrophie musculaire spinale (AMS) chez les patients pédiatriques et adultes. patients adultes
    Type de médicament Médicament à petites molécules Un oligonucléotide antisens
    Mécanisme d'action Survie du modificateur d'épissage du motoneurone 2 (SMN2). Il agit en augmentant la capacité du gène SMN2 à produire une protéine SMN plus fonctionnelle, ce qui fait défaut chez les personnes atteintes de SMA Survie de l'oligonucléotide antisens dirigé vers le motoneurone 2 (SMN2). Il fonctionne en se reliant à l'exon 7 afin que la protéine SMN produite par le gène SMN2 devienne fonctionnelle
    Effets secondaires/effets indésirables Les effets indésirables les plus courants survenant chez Au moins 20 % des patients et à une fréquence d'au moins 5 % de plus que les témoins n'ayant pas reçu Spinraza incluent :
  • Infection des voies respiratoires inférieures et constipation chez les patients atteints de SMA infantile
  • Fyrexie, maux de tête, vomissements et maux de dos chez les patients présentant une SMA d'apparition tardive
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    Efficacité
  • Les résultats des essais cliniques montrent que le traitement par Evrysdi a permis à 7 nourrissons sur 17 d'être capables de s'asseoir de manière indépendante pendant ≥ 5 secondes, comme mesuré par l'item 22 de l'échelle de développement du nourrisson et du tout-petit de Bayley - troisième édition ( BSID-III) échelle motrice globale. Sans traitement, aucun enfant atteint de SMA infantile ne serait capable de s’asseoir de manière autonome. Sans traitement, pas plus de 25 % de ces enfants ne devraient survivre sans ventilation permanente au-delà de 14 mois. Cependant, 17 des 21 patients (âge médian 32 mois) traités par Evrysdi étaient en vie sans ventilation permanente après un minimum de 23 mois de traitement.
  • Les résultats cliniques intermédiaires d'un essai mené chez des nourrissons pré-symptomatiques ayant reçu leur première dose d'Evrysdi jusqu'à l'âge de 6 semaines ont montré que sur les 6 patients qui ont reçu 2 ou 3 copies de SMN2, 100 % étaient assis, 67 % étaient capables de se tenir debout et 50 % pouvaient marcher de manière autonome (mesuré par HINE-2 à 12 mois). Tous étaient en vie sans ventilation permanente à 12 mois.
  • Chez les patients atteints de SMA d'apparition tardive, 12 mois de traitement par Evrysdi ont également entraîné une modification cliniquement significative et statistiquement significative des scores de la mesure de la fonction motrice 32 (MFM32). par rapport aux patients traités par placebo.
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  • Les résultats des essais cliniques montrent que le traitement par Spinraza a été associé à une réduction de 47 % du risque de décès ou de décès permanent. ventilation par rapport aux nourrissons ayant reçu le contrôle. Dans le groupe témoin, le délai médian jusqu'au décès ou à la ventilation permanente était de 22,6 semaines, mais cet événement n'a pas été atteint dans le groupe traité par Spinraza. Des améliorations de la fonction motrice ont également été plus fréquemment observées chez les nourrissons traités par Spinraza.
  • Chez les patients présentant une SMA d'apparition tardive, le traitement par Spinraza a entraîné une amélioration statistiquement significative des scores de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - Expanded (HFMSE). à 15 mois par rapport aux patients traités avec le contrôle fictif.
  • Le traitement par Spinraza s'est également révélé efficace chez le petit nombre de nourrissons atteints de SMA présymptomatique qui ont été traités dans un essai clinique.
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    Avertissements et précautions Nécessite des tests de base avant chaque administration en raison de thrombocytopénie et anomalies de la coagulation et toxicité rénale
    Populations particulières de patients Peut nuire au fœtus À éviter en cas d'insuffisance hépatique Peut nuire au fœtus

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