Evrysdi vs Spinraza: Bagaimana perbandingannya?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) dan Spinraza (nusinersen) keduanya merupakan obat yang digunakan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA) pada orang dewasa dan anak-anak. SMA adalah jenis penyakit neuron motorik yang menghancurkan neuron motorik - sel saraf pengontrol otot.

Evrysdi dan Spinraza bekerja dengan menargetkan SMN2 (kelangsungan hidup neuron motorik 2) dan meningkatkan kadar protein SMN di seluruh tubuh. Namun, mereka melakukannya dengan dua cara yang sedikit berbeda. Peningkatan protein SMN membantu meningkatkan fungsi otot dan saraf pada penderita SMA.

Salah satu perbedaan utama antara obat-obatan ini adalah bahwa Evrysdi diminum secara oral, tidak seperti Spinraza yang diberikan melalui suntikan intratekal. Ketika Evrysdi disetujui untuk digunakan pada Agustus 2020, Evrysdi tidak hanya memberikan pilihan pengobatan alternatif bagi penderita SMA yang sudah menerima pengobatan, namun juga memberikan pilihan pengobatan oral dan di rumah pertama bagi penderita SMA, yang sangat penting bagi mereka. orang-orang yang tidak dapat menerima suntikan intratekal.

Tabel di bawah membandingkan Evrysdi dan Spinraza di berbagai area.

< /tr> < /tr> < td> Reaksi merugikan yang paling umum pada SMA yang terjadi kemudian terjadi pada 10% pasien meliputi:
  • Demam
  • Diare
  • Ruam

    • Reaksi serupa terlihat pada pasien dengan SMA yang menyerang pada masa kanak-kanak, ditambah reaksi berikut juga terjadi pada setidaknya 10% pasien:

  • Infeksi saluran pernapasan atas
  • Infeksi saluran pernapasan bawah
  • Sembelit
  • Muntah
  • Batuk
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Perusahaan Genentech Biogen
    Tanggal persetujuan Pertama disetujui Agustus 2020 Pertama disetujui Desember 2016
    Bentuk Sediaan Bubuk untuk larutan oral Injeksi dalam botol dosis tunggal
    Pemberian Diberikan sendiri melalui jarum suntik oral, gastrostomi, atau selang nasogastrik. Obat ini dibuat oleh apoteker dan kemudian dapat diberikan di rumah mengikuti petunjuk dari penyedia layanan kesehatan Injeksi intratekal (suntikan ke ruang subarachnoid sumsum tulang belakang/cairan serebrospinal)
    Jadwal pemberian dosis Diberikan setiap hari Diperlukan empat dosis awal:
  • Tiga dosis pertama diberikan pada saat Interval 14 hari
  • Yang keempat diberikan 30 hari setelah yang ketiga.
    • Dosis pemeliharaan kemudian diberikan setiap empat bulan sekali
    Indikasi / penggunaan Digunakan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA) pada pasien anak dan dewasa Digunakan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA) pada pasien anak dan pasien dewasa
    Jenis obat Obat molekul kecil Oligonukleotida antisense
    Mekanisme aksi Kelangsungan hidup pengubah penyambungan neuron motorik 2 (SMN2). Ia bekerja dengan meningkatkan kemampuan gen SMN2 untuk membuat protein SMN yang lebih fungsional, yang tidak dimiliki oleh orang dengan SMA Survival of motor neuron 2 (SMN2)-directed antisense oligonucleotide. Ia bekerja dengan cara melakukan rebinding pada ekson 7 sehingga protein SMN yang dihasilkan gen SMN2 menjadi berfungsi
    Efek samping/dampak buruk Reaksi merugikan yang paling umum terjadi pada setidaknya 20% pasien dan dengan frekuensi setidaknya 5% lebih banyak dibandingkan kontrol yang tidak menerima Spinraza meliputi:
  • Infeksi saluran pernapasan bawah dan konstipasi pada pasien SMA dengan onset infantil
  • Pyrexia, sakit kepala, muntah dan nyeri punggung pada pasien dengan SMA yang timbul kemudian
    		•
    Khasiat
  • Hasil uji klinis menunjukkan bahwa pengobatan dengan Evrysdi menghasilkan 7 dari 17 bayi mampu duduk mandiri selama ≥ 5 detik yang diukur dengan Item 22 Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition ( BSID-III) skala motorik kasar. Tanpa pengobatan, anak-anak dengan serangan SMA masa kanak-kanak tidak dapat diharapkan dapat duduk mandiri. Tanpa pengobatan, tidak lebih dari 25% anak-anak tersebut diharapkan dapat bertahan hidup tanpa ventilasi permanen setelah usia 14 bulan, namun, 17 dari 21 pasien (usia rata-rata 32 bulan) yang diobati dengan Evrysdi masih hidup tanpa ventilasi permanen setelah a pengobatan minimal 23 bulan.
  • Hasil uji klinis sementara dari uji coba yang dilakukan pada bayi pra-gejala yang menerima dosis pertama Evrysdi hingga usia 6 minggu menunjukkan bahwa dari 6 pasien yang memiliki 2 atau SMN2 sebanyak 3 buah, 100% dapat duduk, 67% mampu berdiri dan 50% dapat berjalan mandiri (diukur dengan HINE-2 pada usia 12 bulan). Semuanya masih hidup tanpa ventilasi permanen pada 12 bulan.
  • Pada pasien dengan SMA dengan onset lanjut, pengobatan dengan Evrysdi selama 12 bulan juga menghasilkan perubahan yang signifikan secara klinis dan signifikan secara statistik pada skor Motor Function Measure 32 (MFM32) dibandingkan dengan pasien yang diobati dengan plasebo.
    		•
  • Hasil uji klinis menunjukkan bahwa pengobatan dengan Spinraza dikaitkan dengan penurunan risiko kematian atau kematian permanen sebesar 47% ventilasi dibandingkan dengan bayi yang menerima kontrol. Pada kelompok kontrol, waktu rata-rata kematian atau ventilasi permanen adalah 22,6 minggu, namun kejadian ini tidak tercapai pada kelompok yang diobati dengan Spinraza. Peningkatan fungsi motorik juga lebih sering diamati pada bayi yang diobati dengan Spinraza.
  • Pada pasien dengan SMA yang muncul kemudian, pengobatan dengan Spinraza menghasilkan peningkatan yang signifikan secara statistik pada skor Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) pada usia 15 bulan dibandingkan dengan pasien yang diobati dengan kontrol palsu.
  • Pengobatan dengan Spinraza juga terbukti efektif pada sejumlah kecil bayi dengan SMA tanpa gejala yang diobati dalam uji klinis.
    		•
    Peringatan dan tindakan pencegahan Memerlukan tes dasar sebelum setiap pemberian karena trombositopenia dan kelainan koagulasi serta toksisitas ginjal
    Populasi pasien khusus Dapat menyebabkan kerusakan pada janin. Hindari pada gangguan hati Dapat membahayakan janin

    Pertanyaan medis terkait

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer