Evrysdi vs Spinraza: come si confrontano?

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Evrysdi (risdiplam) e Spinraza (nusinersen) sono entrambi farmaci utilizzati per trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA) negli adulti e nei bambini. La SMA è un tipo di malattia dei motoneuroni che distrugge i motoneuroni, le cellule nervose che controllano i muscoli.

Evrysdi e Spinraza agiscono prendendo di mira SMN2 (sopravvivenza del motoneurone 2) e aumentando i livelli della proteina SMN in tutto il corpo, tuttavia, lo fanno in due modi leggermente diversi. L'aumento della proteina SMN aiuta a migliorare la funzione muscolare e nervosa nelle persone affette da SMA.

Una delle differenze principali tra questi farmaci è che Evrysdi viene assunto per via orale, a differenza di Spinraza che viene somministrato tramite iniezione intratecale. Quando Evrysdi è stato approvato per l’uso nell’agosto 2020, non solo ha fornito un’opzione di trattamento alternativo per le persone con SMA che stavano già ricevendo cure, ma ha anche fornito la prima opzione di trattamento orale e domiciliare per le persone con SMA, il che è particolarmente importante per quelle persone che non sono in grado di ricevere iniezioni intratecali.

La tabella seguente mette a confronto Evrysdi e Spinraza in una serie di aree.

< /tr> < /tr> < td> Le reazioni avverse più comuni nella SMA a esordio tardivo che si verificano nel 10% dei pazienti includono:
  • Febbre
  • Diarrea
  • Eruzione cutanea

    • Reazioni simili sono state osservate in pazienti con SMA a esordio infantile, inoltre in almeno il 10% dei pazienti si sono verificate anche le seguenti reazioni:

  • Infezioni del tratto respiratorio superiore
  • Infezioni del tratto respiratorio inferiore
  • Stitichezza
  • Vomito
  • Tosse
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Azienda Genentech Biogen
    Data di approvazione Prima approvazione agosto 2020 Prima approvazione dicembre 2016
    Forma farmaceutica Polvere per soluzione orale Iniettabile in flaconcino monodose
    Somministrazione Autosomministrazione tramite siringa orale, gastrostomia o sondino nasogastrico. Il farmaco viene preparato da un farmacista e può poi essere somministrato a casa seguendo le istruzioni di un operatore sanitario Iniezione intratecale (iniezione nello spazio subaracnoideo del midollo spinale/nel liquido cerebrospinale)
    Programma di dosaggio Somministrate quotidianamente Quattro dosi di carico richieste:
  • Le prime tre somministrate alle Intervalli di 14 giorni
  • La quarta somministrata 30 giorni dopo la terza.
    • Una dose di mantenimento viene quindi somministrata una volta ogni quattro mesi
    Indicazioni/uso Utilizzato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti pediatrici e adulti Utilizzato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti pediatrici e pazienti adulti
    Tipo di farmaco Farmaco a piccole molecole Un oligonucleotide antisenso
    Meccanismo d'azione Modificatore di splicing del motoneurone 2 (SMN2). Funziona aumentando la capacità del gene SMN2 di produrre la proteina SMN più funzionale, che manca nelle persone con SMA Sopravvivenza dell'oligonucleotide antisenso diretto dal motoneurone 2 (SMN2). Funziona rilegandosi all'esone 7 in modo che la proteina SMN prodotta dal gene SMN2 diventi funzionale
    Effetti collaterali/effetti avversi Le reazioni avverse più comuni che si verificano in almeno il 20% dei pazienti e con una frequenza di almeno il 5% in più rispetto ai controlli che non hanno ricevuto Spinraza includono:
  • Infezione delle vie respiratorie inferiori e costipazione in pazienti con SMA a esordio infantile
  • Piressia, mal di testa, vomito e mal di schiena in pazienti con SMA a esordio tardivo
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    Efficacia
  • I risultati degli studi clinici mostrano che il trattamento con Evrysdi ha portato 7 bambini su 17 a essere in grado di stare seduti in modo indipendente per ≥ 5 secondi, come misurato dall'Item 22 delle Scale Bayley di sviluppo infantile e infantile - Terza edizione ( BSID-III) scala motoria lorda. Senza trattamento, non ci si aspetterebbe che questi bambini affetti da SMA a esordio infantile siano in grado di stare seduti in modo indipendente. Senza trattamento, ci si aspetta che non più del 25% di questi bambini sopravviva senza ventilazione permanente oltre i 14 mesi di età, tuttavia, 17 pazienti su 21 (età mediana 32 mesi) trattati con Evrysdi erano vivi senza ventilazione permanente dopo un minimo di 23 mesi di trattamento.
  • I risultati di uno studio clinico provvisorio condotto su neonati presintomatici che hanno ricevuto la prima dose di Evrysdi fino a 6 settimane di età hanno mostrato che dei 6 pazienti che hanno avuto 2 o 3 copie di SMN2, il 100% è riuscito a stare seduto, il 67% era in grado di stare in piedi e il 50% poteva camminare in modo indipendente (misurato da HINE-2 a 12 mesi). Tutti erano vivi senza ventilazione permanente a 12 mesi.
  • Nei pazienti con SMA a esordio tardivo, 12 mesi di trattamento con Evrysdi hanno comportato anche un cambiamento clinicamente significativo e statisticamente significativo nei punteggi della Misura della funzione motoria 32 (MFM32). rispetto ai pazienti trattati con placebo.
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  • I risultati degli studi clinici mostrano che il trattamento con Spinraza è stato associato a una riduzione del 47% del rischio di morte o di ventilazione rispetto ai bambini che hanno ricevuto il controllo. Nel gruppo di controllo il tempo mediano alla morte o alla ventilazione permanente è stato di 22,6 settimane, ma questo evento non è stato raggiunto nel gruppo trattato con Spinraza. Miglioramenti della funzione motoria sono stati osservati più comunemente anche nei neonati trattati con Spinraza.
  • Nei pazienti con SMA a esordio tardivo, il trattamento con Spinraza ha prodotto un miglioramento statisticamente significativo nei punteggi della Hammersmith Functional Motor Scale - Extended (HFMSE) a 15 mesi rispetto ai pazienti trattati con il gruppo di controllo simulato.
  • Il trattamento con Spinraza si è dimostrato efficace anche nel piccolo numero di neonati con SMA presintomatica trattati in uno studio clinico.
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    Avvertenze e precauzioni Richiede test di base prima di ogni somministrazione a causa di trombocitopenia, anomalie della coagulazione e tossicità renale
    Popolazioni speciali di pazienti Può causare danni al feto. Evitare in caso di insufficienza epatica Può causare danni al feto

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