エヴリスディ vs スピンラザ: 比較するとどうですか?

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エブリスディ (リスディプラム) とスピンラザ (ヌシネルセン) は、どちらも成人と小児の脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療に使用される薬です。 SMA は、筋肉を制御する神経細胞である運動ニューロンを破壊する運動ニューロン疾患の一種です。

エブリスディとスピンラザは、SMN2 (運動ニューロン 2 の生存) を標的にし、全身の SMN タンパク質のレベルを上昇させることによって作用します。しかし、彼らは 2 つのわずかに異なる方法でそれに取り組んでいます。 SMN タンパク質の増加は、SMA 患者の筋肉と神経の機能を改善するのに役立ちます。

これらの薬剤の主な違いの 1 つは、くも膜下腔内注射で投与されるスピンラザとは異なり、エブリスディは経口摂取されることです。 Evrysdi は 2020 年 8 月に使用が承認されたとき、すでに治療を受けている SMA 患者に代替治療の選択肢を提供しただけでなく、SMA 患者にとって最初の経口および在宅治療の選択肢も提供しました。これは特に重要です。

以下の表は、さまざまな領域におけるエブリスディとスピンラザを比較しています。

< /tr> < /tr> < td> 患者の 10% に発生する遅発性 SMA の最も一般的な副作用は次のとおりです:
  • 発熱
  • 下痢
  • 発疹

    • 同様の反応が乳児期発症型 SMA 患者でも見られ、さらに患者の少なくとも 10% で以下の症状も発生しました:

  • 上気道感染症
  • 下気道感染症
  • 便秘
  • 嘔吐
  • 咳
    • エヴリスディ (risdiplam) スピンラザ (nusinersen)
    会社 ジェネンテック バイオジェン
    承認日 初回承認 2020 年 8 月 初回承認 2016 年 12 月
    剤形 経口液剤用粉末 単回用量バイアルに入った注射剤
    投与 経口注射器、胃瘻または経鼻胃チューブを介して自己投与します。薬は薬剤師によって調合され、医療従事者の指示に従って自宅で投与できます。 くも膜下腔内注射 (脊髄のくも膜下腔/脳脊髄液への注射)
    投与スケジュール 毎日投与 4回の初回投与量が必要です:
  • 最初の3回は次の時間に投与します。 14 日間隔
  • 3 回目から 30 日後に 4 回目を投与します。
    • その後、維持量を 4 か月に 1 回投与します。
    適応症 / 使用法 小児および成人患者の脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療に使用されます 小児および成人患者の脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療に使用されます。成人患者
    薬剤の種類 低分子薬剤 アンチセンス オリゴヌクレオチド
    作用機序 運動ニューロン 2 (SMN2) スプライシング修飾子の生存。これは、SMN2 遺伝子がより機能的な SMN タンパク質を生成する能力を高めることによって作用しますが、この能力は SMA 患者には欠如しています。 運動ニューロン 2 (SMN2) の生存指向性アンチセンス オリゴヌクレオチド。 SMN2 遺伝子によって生成される SMN タンパク質が機能するよう、エクソン 7 で再結合することで機能します。
    副作用 / 悪影響 以下で発生する最も一般的な副作用患者の少なくとも 20% に、スピンラザを受けなかった対照より少なくとも 5% 高い頻度で以下が含まれます:
  • 乳児期発症型 SMA 患者の下気道感染症と便秘
  • >遅発型 SMA 患者の発熱、頭痛、嘔吐、腰痛
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    有効性
  • 臨床試験の結果、エブリスディによる治療により、乳児 17 人中 7 人が乳児および幼児の発育に関するベイリー スケール - 第 3 版の項目 22 で測定されるように 5 秒以上自立して座ることができたことが示されています ( BSID-III) 総運動量スケール。治療がなければ、乳児期発症型 SMA の子供たちは一人で座ることができるとは期待できません。治療がなければ、そのような小児のうち生後 14 か月を超えても常時換気なしで生存できるのは 25% にすぎないと考えられますが、エブリスディによる治療を受けた患者 21 人中 17 人（年齢中央値 32 か月）は、生後 14 か月以降、常時換気なしでも生存していました。
  • 生後 6 週間までにエブリスディの初回投与を受けた未病の乳児を対象に実施された臨床試験の中間臨床試験結果では、6 人の患者のうち 2 回の投与を受けた患者は、または SMN2 の 3 コピー、100% が座位を達成し、67% が立つことができ、50% が自立して歩くことができました (12 か月時点で HINE-2 によって測定)。 12 か月時点では全員が恒久的な換気なしで生存していました。
  • 遅発性 SMA 患者の場合、エブリスディによる 12 か月の治療により、運動機能測定 32 (MFM32) スコアにも臨床的に意味があり、統計的に有意な変化が生じました。
  • 臨床試験の結果は、スピンラザによる治療が死亡または永久的リスクの 47% 減少と関連していることを示しています。対照を受けた乳児と比較した換気量。対照群では、死亡または永久換気までの時間の中央値は22.6週間であったが、スピンラザ治療群ではこの事象には達しなかった。運動機能の改善も、スピンラザで治療を受けた乳児でより一般的に観察されました。
  • 遅発型 SMA 患者では、スピンラザによる治療により、ハマースミス機能運動スケール拡張（HFMSE）スコアが統計的に有意に改善されました。
  • スピンラザによる治療は、臨床試験で治療を受けた少数の発症前 SMA 乳児にも効果があることが示されました。
    		•
    警告と予防措置 以下の理由により、毎回の投与前にベースライン検査が必要です。血小板減少症、凝固異常、腎毒性
    特殊な患者集団 胎児に害を及ぼす可能性がある 肝機能障害がある場合は避ける 胎児に害を及ぼす可能性があります

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