| | Evrysdi (risdiplam) | Spinraza (nusinersen) |
| Perusahaan | Genentech | Biogen |
| Tanggal persetujuan | Kawitan disetujoni Agustus 2020 | Kawitan disetujoni Desember 2016 | < /tr>
| Formulir Dosis | Bubuk kanggo solusi oral | Injeksi ing vial dosis siji |
| Administrasi | Diwenehake dhewe liwat jarum suntik oral, gastrostomi utawa tabung nasogastrik. Obat kasebut digawe dening apoteker lan banjur bisa diwenehake ing omah miturut pandhuane panyedhiya kesehatan | Injeksi intratekal (injeksi menyang ruang subarachnoid sumsum tulang belakang/cairan serebrospinal) |
| Jadwal dosis | Diwenehake saben dina | Patang dosis loading dibutuhake: Telu pisanan diwenehake ing Interval 14 dina Kapat diwenehi 30 dina sawise katelu. Dosis pangopènan banjur diwènèhaké saben patang sasi sepisan |
| Indikasi / panggunaan | Digunakake kanggo nambani atrofi otot balung mburi (SMA) ing pasien pediatrik lan diwasa | Digunakake kanggo nambani atrofi otot balung mburi (SMA) ing pediatrik lan pasien diwasa |
| Jenis obat | Obat molekul cilik | Oligonukleotida antisense | < /tr>
| Mekanisme aksi | Survival modifier splicing neuron motor 2 (SMN2). Kerjane kanthi nambah kemampuan gen SMN2 kanggo nggawe protein SMN sing luwih fungsional, sing kurang ing wong sing duwe SMA | Survival motor neuron 2 (SMN2) -directed antisense oligonucleotide. Kerjane kanthi rebinding ing ekson 7 supaya protein SMN sing diprodhuksi dening gen SMN2 dadi fungsional |
| Efek sisih / efek samping | < td> Reaksi salabetipun sing paling umum ing SMA mengko sing kedadeyan ing 10% pasien kalebu: Demam Diare Ruam Reaksi sing padha katon ing pasien karo SMA onset infantil, ditambah ing ngisor iki uga kedadeyan ing paling ora 10% pasien:
Infeksi saluran napas ndhuwur Infeksi saluran napas ngisor Sembelit Muntah Batuk Reaksi salabetipun sing paling umum dumadi ing paling ora 20% pasien lan frekuensi paling sethithik 5% luwih saka kontrol sing ora nampa Spinraza kalebu: Infeksi ambegan ngisor lan konstipasi ing pasien karo SMA onset infantile Pyrexia, sirah, mutahke lan nyeri punggung ing pasien sing ngalami SMA |
| Efikasi | Asil uji klinis nuduhake yen perawatan karo Evrysdi nyebabake 7 saka 17 bayi bisa lungguh kanthi mandiri sajrone ≥ 5 detik sing diukur dening Item 22 saka Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition ( BSID-III) skala motorik kasar. Tanpa perawatan, ora ana bocah-bocah sing duwe SMA onset infantil sing bakal bisa lungguh kanthi mandiri. Tanpa perawatan, ora luwih saka 25% bocah kasebut uga bakal bisa urip tanpa ventilasi permanen ngluwihi umur 14 sasi, nanging 17 saka 21 pasien (umur rata-rata 32 sasi) sing diobati karo Evrysdi urip tanpa ventilasi permanen sawise a perawatan minimal 23 sasi. Asil uji klinis interim saka uji coba sing ditindakake ing bayi pra-gejala sing nampa dosis pertama Evrysdi ing umur 6 minggu nuduhake yen saka 6 pasien sing duwe 2 utawa 3 salinan SMN2, 100% entuk lungguh, 67% bisa ngadeg lan 50% bisa mlaku kanthi mandiri (diukur dening HINE-2 ing 12 sasi). Kabeh padha urip tanpa ventilasi permanen ing 12 sasi. Ing pasien karo SMA mengko, 12 sasi perawatan karo Evrysdi uga nyebabake owah-owahan sing signifikan sacara klinis lan signifikan sacara statistik ing skor Motor Function Measure 32 (MFM32). dibandhingake karo pasien sing diobati karo plasebo. | Asil uji klinis nuduhake yen perawatan karo Spinraza digandhengake karo nyuda 47% risiko pati utawa permanen. ventilasi dibandhingake karo bayi sing nampa kontrol. Ing klompok kontrol wektu belekan pati utawa ventilasi permanen 22,6 minggu, nanging acara iki ora tekan ing grup Spinraza-dianggep. Dandan ing fungsi motor uga luwih umum diamati ing bayi sing diobati karo Spinraza. Ing pasien karo SMA mengko, perawatan karo Spinraza ngasilake asil dandan sing signifikan sacara statistik ing skor Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) ing 15 sasi dibandhingake karo pasien sing diobati karo kontrol palsu. Pengobatan karo Spinraza uga dituduhake efektif ing sawetara bayi kanthi SMA presymptomatic sing diobati ing uji klinis. |
| Pènget lan pancegahan | | Mbutuhake tes dhasar sadurunge saben administrasi amarga trombositopenia lan kelainan koagulasi lan keracunan ginjel |
| Populasi pasien khusus | Bisa nyebabake cilaka janin Aja ing gangguan ati | Bisa nyebabake cilaka janin |
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
