Evrysdi vs Spinraza: 어떻게 비교되나요?

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Evrysdi(risdiplam)와 Spinraza(nusinersen)는 모두 성인과 어린이의 척수성 근위축증(SMA) 치료에 사용되는 약물입니다. SMA는 근육을 제어하는 ​​신경 세포인 운동 뉴런을 파괴하는 운동 뉴런 질환의 일종입니다.

Evrysdi와 Spinraza는 SMN2(운동 뉴런 2의 생존)를 표적으로 삼고 근육 전체에서 SMN 단백질의 수준을 증가시키는 방식으로 작용합니다. 그러나 신체는 약간 다른 두 가지 방식으로 진행됩니다. SMN 단백질을 늘리면 SMA 환자의 근육과 신경 기능을 개선하는 데 도움이 됩니다.

이러한 약물의 주요 차이점 중 하나는 척추강내 주사를 통해 투여되는 Spinraza와 달리 Evrysdi는 경구 투여된다는 것입니다. Evrysdi는 2020년 8월에 사용이 승인되었을 때 이미 치료를 받고 있는 SMA 환자에게 대체 치료 옵션을 제공했을 뿐만 아니라 SMA 환자에게 첫 번째 경구 및 재택 치료 옵션을 제공했습니다. 척수강내 주사를 받을 수 없는 사람들.

아래 표는 다양한 부위에 걸쳐 Evrysdi와 Spinraza를 비교합니다.

< /tr> < /tr> < td> 환자의 10%에서 발생하는 후기 발병 SMA의 가장 흔한 이상반응은 다음과 같습니다.
  • 발열
  • 설사
  • 발진

    • 유아 발병 SMA 환자에서도 유사한 반응이 나타났으며, 환자의 최소 10%에서 다음과 같은 반응도 나타났습니다.

  • 상기도 감염
  • 하기도 감염
  • 변비
  • 구토
  • 기침
    • Evrysdi(리스디플람) Spinraza(nusinersen)
    회사 Genentech Biogen
    승인 날짜 첫 승인 2020년 8월 첫 승인 2016년 12월
    제형 경구 용액용 분말 1회 용량 바이알 주사
    투여 경구 주사기, 위루술 또는 비위관을 통해 자가 투여됩니다. 약은 약사가 조제하고 의료 서비스 제공자의 지시에 따라 집에서 투여할 수 있습니다. 척수강내 주사(척수의 거미막하 공간/뇌척수액에 주사)
    투약 일정 매일 투여 4회 로딩 용량 필요:
  • 처음 3회 투여 14일 간격
  • 네 번째는 세 번째 이후 30일 후에 제공됩니다.
    • 유지 용량은 4개월에 한 번씩 제공됩니다.
    적응증/용법 소아 및 성인 환자의 척수근위축(SMA) 치료에 사용 소아 및 성인 환자의 척수근위축(SMA) 치료에 사용 성인 환자
    약물 유형 소분자 약물 안티센스 올리고뉴클레오티드
    작용 메커니즘 SMN2(운동 뉴런 2) 접합 수정자의 생존. 이는 SMN2 유전자의 능력을 증가시켜 더 기능적인 SMN 단백질을 만드는 방식으로 작동하는데, 이는 SMA 환자에게는 부족한 것입니다 운동 뉴런 2(SMN2) 지향 안티센스 올리고뉴클레오티드의 생존. SMN2 유전자에 의해 생성된 SMN 단백질이 기능을 갖도록 엑손 7에서 재결합함으로써 작동합니다
    부작용/부작용 다음에서 발생하는 가장 흔한 이상반응 Spinraza를 투여받지 않은 환자의 최소 20% 및 대조군보다 최소 5% 더 높은 빈도에는 다음이 포함됩니다.
  • 영아 발병 SMA 환자의 하부 호흡기 감염 및 변비
  • 나중에 발병한 SMA 환자의 발열, 두통, 구토 및 요통
    		•
    효능
  • 임상 시험 결과에 따르면 Evrysdi로 치료한 결과 Bayley 영유아 발달 척도 - 제3판 항목 22에 따라 측정한 결과 유아 17명 중 7명이 5초 이상 독립적으로 앉을 수 있는 것으로 나타났습니다( BSID-III) 총 모터 규모. 치료 없이는 영아 발병 SMA가 있는 소아는 독립적으로 앉을 수 없을 것으로 예상됩니다. 치료를 받지 않으면 이러한 소아 중 25% 이하가 14개월 이후 영구 환기 없이 생존할 것으로 예상됩니다. 그러나 Evrysdi로 치료받은 환자 21명 중 17명(평균 연령 32개월)은 영구 환기 없이 생존했습니다.
  • 생후 6주까지 첫 번째 에브리스디 투여를 받은 증상 전 유아를 대상으로 실시한 중간 임상시험 결과, 6명의 환자 중 2명의 환자가 또는 SMN2 사본 3개, 100% 앉은 자세에 도달했고, 67%가 서 있을 수 있었고, 50%가 독립적으로 걸을 수 있었습니다(12개월에 HINE-2로 측정). 모두 12개월 동안 영구 환기 없이 생존했습니다.
  • 나중에 발병한 SMA 환자의 경우 Evrysdi로 12개월간 치료한 결과 MFM32(Motor Function Measure 32) 점수에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 변화가 나타났습니다. 위약으로 치료받은 환자와 비교했습니다.
    		•
  • 임상 시험 결과에 따르면 Spinraza 치료는 사망 또는 영구 사망 위험이 47% 감소한 것으로 나타났습니다. 대조군을 받은 영아와 비교한 환기. 대조군에서 사망 또는 영구 환기까지의 시간 중앙값은 22.6주였지만, 이 사건은 스핀라자 치료군에서는 도달하지 못했습니다. 운동 기능의 개선은 Spinraza로 치료받은 영아에게서 더 흔히 관찰되었습니다.
  • 나중에 발병한 SMA 환자의 경우 Spinraza로 치료한 결과 Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 점수가 통계적으로 유의미하게 개선되었습니다.
  • 스핀라자 치료는 임상시험에서 치료를 받은 소수의 증상 전 SMA 영아에게도 효과적인 것으로 나타났습니다.
    		•
    경고 및 주의 사항 다음으로 인해 각 투여 전에 기본 테스트가 필요합니다. 혈소판 감소증, 응고 이상 및 신장 독성
    특수 환자 모집단 태아에 유해할 수 있음 간 장애가 있는 경우 금지 태아에게 해를 끼칠 수 있음

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