Evrysdi vs Spinraza: Bagaimana mereka membandingkan?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) dan Spinraza (nusinersen) adalah kedua-dua ubat yang digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA) pada orang dewasa dan kanak-kanak. SMA ialah sejenis penyakit neuron motor yang memusnahkan neuron motor - sel saraf yang mengawal otot.

Evrysdi dan Spinraza berfungsi dengan menyasarkan SMN2 (kemandirian neuron motor 2) dan meningkatkan tahap protein SMN di seluruh badan, bagaimanapun, mereka melakukannya dalam dua cara yang sedikit berbeza. Meningkatkan protein SMN membantu meningkatkan fungsi otot dan saraf pada penghidap SMA.

Salah satu perbezaan utama antara ubat ini ialah Evrysdi diambil secara lisan, tidak seperti Spinraza yang diberikan melalui suntikan intratekal. Apabila Evrysdi diluluskan untuk digunakan pada Ogos 2020, ia bukan sahaja menyediakan pilihan rawatan alternatif untuk penghidap SMA yang sudah menerima rawatan, tetapi ia juga menyediakan pilihan rawatan oral dan di rumah yang pertama untuk penghidap SMA, yang amat penting untuk mereka yang tidak dapat menerima suntikan intratekal.

Jadual di bawah membandingkan Evrysdi dan Spinraza merentasi pelbagai kawasan.

< /tr> < /tr> < td> Reaksi buruk yang paling biasa dalam SMA onset kemudian yang berlaku dalam 10% pesakit termasuk:
  • Demam
  • Cirit-birit
  • Ruam

    • Reaksi yang sama dilihat pada pesakit dengan SMA permulaan kanak-kanak, ditambah yang berikut juga berlaku pada sekurang-kurangnya 10% pesakit:

  • Jangkitan saluran pernafasan atas
  • Jangkitan saluran pernafasan bawah
  • Sembelit
  • Muntah
  • Batuk
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Syarikat Genentech Biogen
    Tarikh kelulusan Pertama kali diluluskan Ogos 2020 Pertama kali diluluskan Disember 2016
    Borang Dos Serbuk untuk larutan oral Suntikan dalam vial dos tunggal
    Pentadbiran Ditadbir sendiri melalui picagari oral, gastrostomi atau tiub nasogastrik. Ubat ini dibuat oleh ahli farmasi dan kemudiannya boleh diberikan di rumah mengikut arahan pembekal penjagaan kesihatan Suntikan intratekal (suntikan ke dalam ruang subarachnoid saraf tunjang/cecair serebrospinal)
    Jadual dos Diberi setiap hari Empat dos pemuatan diperlukan:
  • Tiga pertama diberikan pada Selang 14 hari
  • Keempat diberikan 30 hari selepas hari ketiga.
    • Dos penyelenggaraan kemudian diberikan sekali setiap empat bulan
    Petunjuk / penggunaan Digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA) dalam pesakit pediatrik dan dewasa Digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA) dalam pediatrik dan pesakit dewasa
    Jenis ubat Ubat molekul kecil Oligonukleotida antisense
    Mekanisme tindakan Kemandirian pengubah penyambungan neuron motor 2 (SMN2). Ia berfungsi dengan meningkatkan keupayaan gen SMN2 untuk membuat lebih banyak protein SMN berfungsi, yang kurang pada orang yang mempunyai SMA Survival motor neuron 2 (SMN2)-directed antisense oligonucleotide. Ia berfungsi dengan mengikat semula pada exon 7 supaya protein SMN yang dihasilkan oleh gen SMN2 menjadi berfungsi
    Kesan sampingan / kesan buruk Reaksi buruk yang paling biasa berlaku dalam sekurang-kurangnya 20% pesakit dan pada kekerapan sekurang-kurangnya 5% lebih daripada kawalan yang tidak menerima Spinraza termasuk:
  • Jangkitan pernafasan yang lebih rendah dan sembelit pada pesakit dengan SMA permulaan kanak-kanak
  • Pyrexia, sakit kepala, muntah dan sakit belakang pada pesakit dengan SMA onset kemudian
    		•
    Keberkesanan
  • Keputusan percubaan klinikal menunjukkan bahawa rawatan dengan Evrysdi menyebabkan 7 daripada 17 bayi dapat duduk sendiri selama ≥ 5 saat seperti yang diukur oleh Item 22 Skala Bayley Perkembangan Bayi dan Kanak-Kanak - Edisi Ketiga ( BSID-III) skala motor kasar. Tanpa rawatan, tiada kanak-kanak dengan SMA permulaan kanak-kanak seperti itu dijangka boleh duduk sendiri. Tanpa rawatan, tidak lebih daripada 25% kanak-kanak tersebut juga dijangka akan bertahan tanpa pengudaraan kekal melebihi umur 14 bulan, namun, 17 daripada 21 pesakit (median umur 32 bulan) yang dirawat dengan Evrysdi masih hidup tanpa pengudaraan kekal selepas rawatan minimum 23 bulan.
  • Hasil percubaan klinikal interim daripada percubaan yang dijalankan ke atas bayi pra-gejala yang menerima dos pertama Evrysdi mereka pada usia sehingga 6 minggu menunjukkan bahawa daripada 6 pesakit yang mempunyai 2 atau 3 salinan SMN2, 100% mencapai duduk, 67% boleh berdiri dan 50% boleh berjalan secara bebas (diukur oleh HINE-2 pada 12 bulan). Kesemuanya masih hidup tanpa pengudaraan kekal pada 12 bulan.
  • Pada pesakit dengan SMA onset kemudian, 12 bulan rawatan dengan Evrysdi juga menghasilkan perubahan bermakna secara klinikal dan statistik yang ketara dalam skor Motor Function Measure 32 (MFM32) berbanding dengan pesakit yang dirawat dengan plasebo.
    		•
  • Keputusan percubaan klinikal menunjukkan bahawa rawatan dengan Spinraza dikaitkan dengan pengurangan sebanyak 47% dalam risiko kematian atau kekal. pengudaraan berbanding dengan bayi yang menerima kawalan. Dalam kumpulan kawalan, masa median untuk kematian atau pengudaraan kekal adalah 22.6 minggu, tetapi peristiwa ini tidak dicapai dalam kumpulan yang dirawat Spinraza. Peningkatan dalam fungsi motor juga lebih kerap diperhatikan pada bayi yang dirawat dengan Spinraza.
  • Pada pesakit dengan SMA onset kemudian, rawatan dengan Spinraza menghasilkan peningkatan yang ketara secara statistik dalam skor Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) pada 15 bulan berbanding dengan pesakit yang dirawat dengan kawalan palsu.
  • Rawatan dengan Spinraza juga terbukti berkesan dalam sebilangan kecil bayi dengan SMA presymptomatic yang dirawat dalam percubaan klinikal.
    		•
    Amaran dan langkah berjaga-jaga Memerlukan ujian asas sebelum setiap pentadbiran kerana trombositopenia dan keabnormalan pembekuan dan ketoksikan buah pinggang
    Populasi pesakit khas Boleh menyebabkan kemudaratan janin Elakkan dalam kemerosotan hepatik Boleh menyebabkan kemudaratan janin

    Soalan perubatan berkaitan

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular