Evrysdi versus Spinraza: hoe vergelijken ze?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) en Spinraza (nusinersen) zijn beide geneesmiddelen die worden gebruikt voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) bij volwassenen en kinderen. SMA is een type motorneuronziekte die motorneuronen vernietigt – de spiercontrolerende zenuwcellen.

Evrysdi en Spinraza werken door zich te richten op SMN2 (overleving van motorneuron 2) en door de niveaus van het SMN-eiwit in de hele wereld te verhogen. lichaam, ze gaan er echter op twee enigszins verschillende manieren mee om. Het verhogen van het SMN-eiwit helpt de spier- en zenuwfunctie bij mensen met SMA te verbeteren.

Een van de belangrijkste verschillen tussen deze geneesmiddelen is dat Evrysdi oraal wordt ingenomen, in tegenstelling tot Spinraza, dat via intrathecale injectie wordt toegediend. Toen Evrysdi in augustus 2020 werd goedgekeurd voor gebruik, bood het niet alleen een alternatieve behandelingsoptie voor mensen met SMA die al een behandeling kregen, maar bood het ook de eerste orale en thuisbehandelingsoptie voor mensen met SMA, wat vooral belangrijk is voor mensen met SMA. die mensen die geen intrathecale injecties kunnen krijgen.

In de onderstaande tabel worden Evrysdi en Spinraza op een aantal gebieden vergeleken.

< /tr> < /tr> < td> De meest voorkomende bijwerkingen bij SMA die later optreden bij 10% van de patiënten zijn:
  • Koorts
  • Diarree
  • Uitslag

    • Vergelijkbare reacties werden gezien bij patiënten met SMA bij kinderen, en de volgende kwamen ook voor bij ten minste 10% van de patiënten:

  • Infecties van de bovenste luchtwegen
  • Infecties van de lagere luchtwegen
  • Constipatie
  • Braken
  • Hoest
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Bedrijf Genentech Biogen
    Goedkeuringsdatum Eerste goedkeuring augustus 2020 Eerste goedkeuring december 2016
    Doseringsvorm Poeder voor drank Injectie in een injectieflacon met een enkele dosis
    Toediening Zelf toegediend via orale spuit, gastrostomie of neussonde. Het medicijn wordt bereid door een apotheker en kan vervolgens thuis worden gegeven volgens de instructies van een zorgverlener Intrathecale injectie (injectie in de subarachnoïdale ruimte van het ruggenmerg/het hersenvocht)
    Doseringsschema Dagelijks toegediend Vier oplaaddoses vereist:
  • Eerste drie toegediend om Intervallen van 14 dagen
  • De vierde wordt 30 dagen na de derde gegeven.
    • Daarna wordt een onderhoudsdosis eenmaal per vier maanden gegeven
    Indicatie/gebruik Gebruikt voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) bij pediatrische en volwassen patiënten Gebruikt voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) bij pediatrische en volwassen patiënten
    Type geneesmiddel Geneesmiddel met een klein molecuul Een antisense-oligonucleotide
    Actiemechanisme Overleving van de splitsingsmodificator van motorneuron 2 (SMN2). Het werkt door het vermogen van het SMN2-gen om functioneler SMN-eiwit te maken te vergroten, wat ontbreekt bij mensen met SMA. Overleving van motorneuron 2 (SMN2)-gerichte antisense-oligonucleotide. Het werkt door opnieuw te binden op exon 7, zodat het SMN-eiwit geproduceerd door het SMN2-gen functioneel wordt
    Bijwerkingen/negatieve effecten De meest voorkomende bijwerkingen die voorkomen bij minstens 20% van de patiënten en met een frequentie van minstens 5% meer dan de controlegroep die geen Spinraza kregen, omvatten:
  • Lagere luchtweginfectie en obstipatie bij patiënten met SMA op de kinderleeftijd
  • Pyrexie, hoofdpijn, braken en rugpijn bij patiënten met later optredende SMA
    		•
    Werkzaamheid
  • Uit de resultaten van klinische onderzoeken blijkt dat de behandeling met Evrysdi ertoe leidde dat 7 van de 17 baby's ≥ 5 seconden zelfstandig konden zitten, zoals gemeten volgens Item 22 van de Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Derde editie ( BSID-III) grove motorische schaal. Zonder behandeling wordt niet verwacht dat dergelijke kinderen met SMA bij kinderen zelfstandig kunnen zitten. Zonder behandeling zou naar verwachting ook niet meer dan 25% van deze kinderen overleven zonder permanente beademing na een leeftijd van 14 maanden. Echter, 17 van de 21 patiënten (mediane leeftijd 32 maanden) die met Evrysdi werden behandeld, leefden na een behandeling zonder permanente beademing. behandeling van minimaal 23 maanden.
  • Tussentijdse klinische onderzoeksresultaten van een onderzoek uitgevoerd bij pre-symptomatische zuigelingen die hun eerste dosis Evrysdi kregen tot een leeftijd van maximaal 6 weken, toonden aan dat van de 6 patiënten met 2 of 3 exemplaren van SMN2 kon 100% zitten, 67% kon staan ​​en 50% kon zelfstandig lopen (gemeten met HINE-2 na 12 maanden). Na 12 maanden waren ze allemaal nog in leven zonder permanente beademing.
  • Bij patiënten met later optredende SMA resulteerde 12 maanden behandeling met Evrysdi ook in een klinisch betekenisvolle en statistisch significante verandering in de Motor Function Measure 32 (MFM32)-scores vergeleken met patiënten die met placebo werden behandeld.
    		•
  • Uit de resultaten van klinische onderzoeken blijkt dat behandeling met Spinraza gepaard ging met een vermindering van 47% in het risico op overlijden of permanente ventilatie vergeleken met zuigelingen die de controle kregen. In de controlegroep was de mediane tijd tot overlijden of permanente beademing 22,6 weken, maar dit voorval werd niet bereikt in de met Spinraza behandelde groep. Verbeteringen in de motorische functie werden ook vaker waargenomen bij zuigelingen die met Spinraza werden behandeld.
  • Bij patiënten met later optredende SMA resulteerde de behandeling met Spinraza in een statistisch significante verbetering van de Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE)-scores na 15 maanden vergeleken met patiënten die werden behandeld met de schijncontrole.
  • De behandeling met Spinraza bleek ook effectief te zijn bij het kleine aantal zuigelingen met presymptomatische SMA die in een klinisch onderzoek werden behandeld.
    		•
    Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen Vereist basislijntests vóór elke toediening vanwege trombocytopenie en stollingsafwijkingen en niertoxiciteit
    Speciale patiëntenpopulaties Kan schade aan de foetus veroorzaken. Vermijden bij leverinsufficiëntie Kan schade aan de foetus veroorzaken

    Gerelateerde medische vragen

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden