Evrysdi vs Spinraza: Jak się porównują?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) i Spinraza (nusinersen) to leki stosowane w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych i dzieci. SMA to rodzaj choroby neuronu ruchowego, który niszczy neurony ruchowe – komórki nerwowe kontrolujące mięśnie.

Evrysdi i Spinraza działają poprzez ukierunkowanie na SMN2 (przeżycie neuronu ruchowego 2) i zwiększenie poziomu białka SMN w całym organizmie ciała, jednak radzą sobie z tym na dwa nieco różne sposoby. Zwiększenie ilości białka SMN pomaga poprawić czynność mięśni i nerwów u osób chorych na SMA.

Jedna z kluczowych różnic między tymi lekami polega na tym, że lek Evrysdi przyjmuje się doustnie, w przeciwieństwie do leku Spinraza, który podaje się we wstrzyknięciu dooponowym. Kiedy produkt Evrysdi został dopuszczony do stosowania w sierpniu 2020 r., zapewniał nie tylko alternatywną opcję leczenia dla osób chorych na SMA, które już otrzymywały leczenie, ale także pierwszą opcję leczenia doustnego i leczenia w domu dla osób chorych na SMA, co jest szczególnie ważne dla osoby, które nie mogą otrzymać zastrzyków dokanałowych.

W poniższej tabeli porównano produkty Evrysdi i Spinraza w różnych obszarach.

< /tr> < /tr> < td> Do najczęstszych działań niepożądanych w SMA o późniejszym początku, występujących u 10% pacjentów, należą:
  • Gorączka
  • Biegunka
  • Wysypka

    • Podobne reakcje obserwowano u pacjentów z SMA o początku dziecięcym, a ponadto u co najmniej 10% pacjentów wystąpiły również następujące reakcje:

  • Infekcje górnych dróg oddechowych
  • Infekcje dolnych dróg oddechowych
  • Zaparcia
  • Wymioty
  • Kaszel
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Firma Genentech Biogen
    Data zatwierdzenia Pierwsze zatwierdzenie w sierpniu 2020 r. Pierwsze zatwierdzenie w grudniu 2016 r.
    Postać dawkowania Proszek do sporządzania roztworu doustnego Wstrzyknięcie w fiolce jednodawkowej
    Podawanie Samodzielne podawanie za pomocą strzykawki doustnej, gastrostomii lub zgłębnika nosowo-żołądkowego. Lek sporządzany jest przez farmaceutę i może być następnie podawany w domu, zgodnie z zaleceniami pracownika służby zdrowia. Wstrzyknięcie dokanałowe (wstrzyknięcie do przestrzeni podpajęczynówkowej rdzenia kręgowego/płynu mózgowo-rdzeniowego)
    Schemat dawkowania Podawać codziennie Wymagane cztery dawki nasycające:
  • Pierwsze trzy podawane o godz. 14-dniowe odstępy
  • Czwarty podany 30 dni po trzecim.
    • Następnie raz na cztery miesiące podaje się dawkę podtrzymującą
    Wskazanie/zastosowanie Stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci i dorosłych Stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci i młodzieży dorośli pacjenci
    Rodzaj leku Lek drobnocząsteczkowy Antysensowny oligonukleotyd
    Mechanizm działania Przeżywalność modyfikatora splicingu neuronu ruchowego 2 (SMN2). Działa poprzez zwiększenie zdolności genu SMN2 do wytwarzania bardziej funkcjonalnego białka SMN, którego brakuje osobom chorym na SMA. Przeżycie antysensownego oligonukleotydu skierowanego na neuron ruchowy 2 (SMN2). Działa poprzez ponowne wiązanie w eksonie 7, dzięki czemu białko SMN wytwarzane przez gen SMN2 staje się funkcjonalne
    Skutki uboczne/skutki niepożądane Najczęstsze działania niepożądane występujące w u co najmniej 20% pacjentów i z częstością co najmniej 5% większą niż w grupie kontrolnej, która nie otrzymywała leku Spinraza, obejmują:
  • Zakażenie dolnych dróg oddechowych i zaparcia u pacjentów z SMA o początku wczesnodziecięcym
  • Gorączka, ból głowy, wymioty i ból pleców u pacjentów z SMA o późniejszym początku
    		•
    Skuteczność
  • Wyniki badań klinicznych pokazują, że leczenie produktem Evrysdi spowodowało, że 7 z 17 niemowląt było w stanie siedzieć samodzielnie przez ≥ 5 sekund, jak mierzono za pomocą punktu 22 skali rozwoju niemowląt i małych dzieci Bayley – wydanie trzecie ( BSID-III) skala silnika brutto. Bez leczenia nie można oczekiwać, że takie dzieci z SMA o początku wczesnodziecięcym będą w stanie samodzielnie siedzieć. Oczekuje się, że bez leczenia nie więcej niż 25% takich dzieci przeżyje bez stałej wentylacji powyżej 14 miesiąca życia, jednakże 17 z 21 pacjentów (średnia wieku 32 miesiące) leczonych produktem Evrysdi przeżyło bez stałej wentylacji po leczenie trwające co najmniej 23 miesiące.
  • Wyniki tymczasowego badania klinicznego przeprowadzonego z udziałem niemowląt przedobjawowych, które otrzymały pierwszą dawkę leku Evrysdi w wieku do 6 tygodni, wykazały, że z 6 pacjentów, którzy mieli 2 lub 3 kopie SMN2, 100% osiągnęło sukces w pozycji siedzącej, 67% było w stanie stać, a 50% mogło samodzielnie chodzić (mierzone za pomocą HINE-2 po 12 miesiącach). Wszyscy żyli bez stałej wentylacji po 12 miesiącach.
  • U pacjentów z SMA o późniejszym początku 12 miesięcy leczenia produktem Evrysdi spowodowało również klinicznie znaczącą i statystycznie istotną zmianę w wynikach w skali Motor Function Measure 32 (MFM32) w porównaniu z pacjentami leczonymi placebo.
    		•
  • Wyniki badań klinicznych pokazują, że leczenie lekiem Spinraza wiązało się z 47% zmniejszeniem ryzyka zgonu lub trwałego wentylacji w porównaniu z niemowlętami, które otrzymały kontrolę. W grupie kontrolnej średni czas do śmierci lub trwałej wentylacji wyniósł 22,6 tygodnia, ale w grupie leczonej produktem Spinraza nie osiągnięto tego zdarzenia. Poprawę funkcji motorycznych częściej obserwowano także u niemowląt leczonych produktem Spinraza.
  • U pacjentów z SMA o późniejszym początku leczenie produktem Spinraza spowodowało statystycznie istotną poprawę wyników w rozszerzonej skali funkcjonalnej motorycznej Hammersmitha (HFMSE). po 15 miesiącach w porównaniu z pacjentami leczonymi grupą kontrolną pozorowaną.
  • Wykazano również, że leczenie produktem Spinraza jest skuteczne u niewielkiej liczby niemowląt z przedobjawowym SMA, które były leczone w badaniu klinicznym.
    		•
    Ostrzeżenia i środki ostrożności Wymagane są badania podstawowe przed każdym podaniem ze względu na małopłytkowość i zaburzenia krzepnięcia oraz toksyczne działanie na nerki
    Specjalne populacje pacjentów Może powodować uszkodzenie płodu Unikać w przypadku zaburzeń czynności wątroby Może powodować uszkodzenie płodu

    Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe