Evrysdi vs Spinraza: Como eles se comparam?

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Evrysdi (risdiplam) e Spinraza (nusinersen) são medicamentos usados ​​para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) em adultos e crianças. A SMA é um tipo de doença do neurônio motor que destrói os neurônios motores - as células nervosas que controlam os músculos.

Evrysdi e Spinraza atuam visando o SMN2 (sobrevivência do neurônio motor 2) e aumentando os níveis da proteína SMN em todo o corpo, no entanto, eles fazem isso de duas maneiras ligeiramente diferentes. O aumento da proteína SMN ajuda a melhorar a função muscular e nervosa em pessoas com AME.

Uma das principais diferenças entre estes medicamentos é que o Evrysdi é tomado por via oral, ao contrário do Spinraza, que é administrado por injeção intratecal. Quando o Evrysdi foi aprovado para utilização em agosto de 2020, não só forneceu uma opção de tratamento alternativa para pessoas com AME que já estavam a receber tratamento, mas também forneceu a primeira opção de tratamento oral e em casa para pessoas com AME, o que é particularmente importante para aquelas pessoas que não podem receber injeções intratecais.

A tabela abaixo compara Evrysdi e Spinraza em diversas áreas.

< /tr> < /tr> < td> As reações adversas mais comuns na AME de início tardio que ocorrem em 10% dos pacientes incluem:
  • Febre
  • Diarréia
  • Erupção cutânea

    • Reações semelhantes foram observadas em pacientes com AME de início infantil, e as seguintes também ocorreram em pelo menos 10% dos pacientes:

  • Infecções do trato respiratório superior
  • Infecções do trato respiratório inferior
  • Constipação
  • Vômitos
  • Tosse
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Empresa Genentech Biogen
    Data de aprovação Aprovado pela primeira vez em agosto de 2020 Aprovado pela primeira vez em dezembro de 2016
    Forma farmacêutica Pó para solução oral Injeção em frasco para injetáveis ​​de dose única
    Administração Autoadministrado via seringa oral, gastrostomia ou sonda nasogástrica. O medicamento é preparado por um farmacêutico e pode ser administrado em casa seguindo as instruções de um profissional de saúde Injeção intratecal (injeção no espaço subaracnóideo da medula espinhal/líquido cefalorraquidiano)
    Cronograma de dosagem Administradas diariamente São necessárias quatro doses de carga:
  • As três primeiras administradas em Intervalos de 14 dias
  • A quarta dose é administrada 30 dias após a terceira.
    • Uma dose de manutenção é então administrada uma vez a cada quatro meses
    Indicação/uso Usado para tratar atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e adultos Usado para tratar atrofia muscular espinhal (AME) em pacientes pediátricos e pacientes adultos
    Tipo de medicamento Medicamento de molécula pequena Um oligonucleotídeo antisense
    Mecanismo de ação Sobrevivência do modificador de emenda do neurônio motor 2 (SMN2). Ele funciona aumentando a capacidade do gene SMN2 de produzir proteína SMN mais funcional, que está faltando em pessoas com AME. Sobrevivência do oligonucleotídeo antisense dirigido pelo neurônio motor 2 (SMN2). Funciona religando-se ao exon 7 para que a proteína SMN produzida pelo gene SMN2 se torne funcional
    Efeitos colaterais / efeitos adversos As reações adversas mais comuns que ocorrem em pelo menos 20% dos pacientes e com uma frequência de pelo menos 5% maior do que os controles que não receberam Spinraza incluem:
  • Infecção respiratória inferior e constipação em pacientes com AME de início infantil
  • Pirexia, dor de cabeça, vômitos e dor nas costas em pacientes com AME de início tardio
    		•
    Eficácia
  • Os resultados dos ensaios clínicos mostram que o tratamento com Evrysdi resultou em 7 de 17 bebês sendo capazes de sentar-se independentemente por ≥ 5 segundos, conforme medido pelo Item 22 das Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil - Terceira Edição ( BSID-III) escala motora grossa. Sem tratamento, não se esperaria que essas crianças com AME de início infantil fossem capazes de sentar-se de forma independente. Sem tratamento, também não se esperaria que mais de 25% destas crianças sobrevivessem sem ventilação permanente para além dos 14 meses de idade; no entanto, 17 dos 21 doentes (idade média de 32 meses) que foram tratados com Evrysdi sobreviveram sem ventilação permanente após um mínimo de 23 meses de tratamento.
  • Os resultados de ensaios clínicos provisórios de um ensaio realizado em bebés pré-sintomáticos que receberam a primeira dose de Evrysdi até às 6 semanas de idade mostraram que dos 6 doentes que têm 2 ou 3 cópias do SMN2, 100% conseguiram sentar-se, 67% conseguiram ficar de pé e 50% conseguiram andar de forma independente (medido pelo HINE-2 aos 12 meses). Todos estavam vivos sem ventilação permanente aos 12 meses.
  • Em doentes com AME de início tardio, 12 meses de tratamento com Evrysdi também resultaram numa alteração clinicamente significativa e estatisticamente significativa nas pontuações da Medida da Função Motora 32 (MFM32). em comparação com pacientes tratados com placebo.
    		•
  • Os resultados dos ensaios clínicos mostram que o tratamento com Spinraza foi associado a uma redução de 47% no risco de morte ou permanente ventilação em comparação com bebês que receberam o controle. No grupo de controlo, o tempo médio até à morte ou ventilação permanente foi de 22,6 semanas, mas este acontecimento não foi alcançado no grupo tratado com Spinraza. Melhorias na função motora também foram observadas mais comumente em bebês tratados com Spinraza.
  • Em pacientes com AME de início tardio, o tratamento com Spinraza resultou em uma melhora estatisticamente significativa nas pontuações da Escala Funcional Motora de Hammersmith - Expandida (HFMSE). aos 15 meses em comparação com pacientes tratados com controle simulado.
  • O tratamento com Spinraza também demonstrou ser eficaz no pequeno número de bebês com AME pré-sintomática que foram tratados em um ensaio clínico.
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    Advertências e precauções Requer testes de linha de base antes de cada administração devido a trombocitopenia e anormalidades de coagulação e toxicidade renal
    Populações especiais de pacientes Pode causar danos fetais Evitar na insuficiência hepática Pode causar danos fetais

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