Evrysdi vs Spinraza: Cum se compară?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) și Spinraza (nusinersen) sunt ambele medicamente care sunt utilizate pentru a trata atrofia musculară spinală (SMA) la adulți și copii. SMA este un tip de boală a neuronului motor care distruge neuronii motori - celulele nervoase care controlează mușchii.

Evrysdi și Spinraza lucrează prin țintirea SMN2 (supraviețuirea neuronului motor 2) și creșterea nivelurilor de proteină SMN în întreaga perioadă. organism, cu toate acestea, ei procedează în două moduri ușor diferite. Creșterea proteinei SMN ajută la îmbunătățirea funcției musculare și nervoase la persoanele cu SMA.

Una dintre diferențele cheie dintre aceste medicamente este că Evrysdi se administrează pe cale orală, spre deosebire de Spinraza, care se administrează prin injecție intratecală. Când Evrysdi a fost aprobat pentru utilizare în august 2020, nu numai că a oferit o opțiune de tratament alternativă pentru persoanele cu SMA care erau deja tratate, dar a oferit și prima opțiune de tratament oral și la domiciliu pentru persoanele cu SMA, ceea ce este deosebit de important pentru acele persoane care nu pot primi injecții intratecale.

Tabelul de mai jos compară Evrysdi și Spinraza într-o serie de zone.

< /tr> < /tr> < td> Cele mai frecvente reacții adverse în SMA cu debut tardiv care apar la 10% dintre pacienți includ:
  • Febră
  • Diaree
  • Erupție cutanată pe piele

    • Reacții similare au fost observate la pacienții cu SMA cu debut infantil, plus următoarele au apărut, de asemenea, la cel puțin 10% dintre pacienți:

  • Infecții ale tractului respirator superior
  • Infecții ale tractului respirator inferior
  • Constipație
  • Vărsături
  • Tuse
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Companie Genentech Biogen
    Data aprobării Prima aprobare august 2020 Prima aprobare decembrie 2016
    Forma de dozare Pulbere pentru soluție orală Injectare într-un flacon cu doză unică
    Administrare Autoadministrat prin seringă orală, gastrostomie sau sondă nazogastrică. Medicamentul este alcătuit de un farmacist și poate fi apoi administrat acasă, urmând instrucțiunile unui furnizor de asistență medicală Injecție intratecală (injectare în spațiul subarahnoidian al măduvei spinării/lichidul cefalorahidian)
    Programa de dozare Se administrează zilnic Sunt necesare patru doze de încărcare:
  • Primele trei administrate la Interval de 14 zile
  • A patra administrată la 30 de zile după a treia.
    • Apoi se administrează o doză de întreținere o dată la patru luni
    Indicație/utilizare Folosit pentru a trata atrofia musculară spinală (SMA) la copii și adolescenți și adulți Folosit pentru a trata atrofia musculară spinală (SMA) la copii și adolescenți și pacienți adulți
    Tipul de medicament Medicament cu molecule mici O oligonucleotidă antisens
    Mecanism de acțiune Supraviețuirea modificatorului de îmbinare a neuronului motor 2 (SMN2). Funcționează prin creșterea capacității genei SMN2 de a produce o proteină SMN mai funcțională, care lipsește la persoanele cu SMA Supraviețuirea oligonucleotidei antisens direcționate de neuronul motor 2 (SMN2). Funcționează prin relegarea la exonul 7, astfel încât proteina SMN produsă de gena SMN2 devine funcțională
    Efecte secundare / efecte adverse Cele mai frecvente reacții adverse care apar la cel puțin 20% dintre pacienți și cu o frecvență de cel puțin 5% mai mult decât martorii care nu au primit Spinraza includ:
  • Infecția căilor respiratorii inferioare și constipația la pacienții cu SMA cu debut infantil
  • Pirexie, cefalee, vărsături și dureri de spate la pacienții cu AMS cu debut tardiv
    		•
    Eficacitate
  • Rezultatele studiilor clinice arată că tratamentul cu Evrysdi a dus la 7 din 17 sugari capabili să stea independent timp de ≥ 5 secunde, după cum se măsoară la articolul 22 din Scale Bayley de dezvoltare a sugarilor și a copiilor mici - ediția a treia ( BSID-III) scară motorie grosieră. Fără tratament, niciun astfel de copil cu SMA cu debut infantil nu ar fi de așteptat să poată sta independent. Fără tratament, este de așteptat ca nu mai mult de 25% dintre acești copii să supraviețuiască fără ventilație permanentă peste vârsta de 14 luni, cu toate acestea, 17 din 21 de pacienți (vârsta medie de 32 de luni) care au fost tratați cu Evrysdi erau în viață fără ventilație permanentă după o tratament de minim 23 de luni.
  • Rezultatele unui studiu clinic intermediar dintr-un studiu efectuat pe sugari presimptomatici care au primit prima doză de Evrysdi la vârsta de până la 6 săptămâni au arătat că dintre cei 6 pacienți care au avut 2 sau 3 copii de SMN2, 100% au reușit stând în picioare, 67% au putut să stea în picioare și 50% au putut merge independent (măsurat cu HINE-2 la 12 luni). Toți erau în viață fără ventilație permanentă la 12 luni.
  • La pacienții cu SMA cu debut mai târziu, 12 luni de tratament cu Evrysdi au dus, de asemenea, la o schimbare semnificativă clinic și semnificativă statistic a scorurilor MFM32 (MFM32) comparativ cu pacienții tratați cu placebo.
    		•
  • Rezultatele studiilor clinice arată că tratamentul cu Spinraza a fost asociat cu o reducere cu 47% a riscului de deces sau permanent. ventilație comparativ cu sugarii care au primit controlul. În grupul de control, timpul median până la deces sau ventilație permanentă a fost de 22,6 săptămâni, dar acest eveniment nu a fost atins în grupul tratat cu Spinraza. Îmbunătățirile funcției motorii au fost, de asemenea, observate mai frecvent la sugarii tratați cu Spinraza.
  • La pacienții cu SMA cu debut mai târziu, tratamentul cu Spinraza a dus la o îmbunătățire semnificativă statistic a scorurilor Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) la 15 luni în comparație cu pacienții tratați cu controlul simulat.
  • Tratamentul cu Spinraza s-a dovedit, de asemenea, eficient la numărul mic de sugari cu SMA presimptomatică care au fost tratați într-un studiu clinic.
    		•
    Avertismente și precauții Necesită teste de bază înainte de fiecare administrare din cauza trombocitopenie și anomalii de coagulare și toxicitate renală
    Populații speciale de pacienți Poate provoca leziuni fetale A se evita în insuficiență hepatică Poate provoca vătămări fetale

    Întrebări medicale conexe

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare