Эврисди против Спинразы: как они сравниваются?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Эврисди (рисдиплам) и Спинраза (нусинерсен) — препараты, используемые для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей. СМА — это тип заболевания двигательных нейронов, при котором разрушаются мотонейроны — нервные клетки, контролирующие мышцы.

Эврисди и Спинраза работают, воздействуя на SMN2 (выживание двигательного нейрона 2) и повышая уровни белка SMN на протяжении всего тела, однако они делают это двумя немного разными способами. Увеличение содержания белка SMN помогает улучшить функцию мышц и нервов у людей со СМА.

Одним из ключевых отличий между этими препаратами является то, что Эврисди принимают перорально, в отличие от Спинразы, который вводится посредством интратекальной инъекции. Когда «Эврисди» был одобрен к использованию в августе 2020 года, он не только предоставил альтернативный вариант лечения для людей со СМА, которые уже получали лечение, но также предоставил первый вариант перорального и домашнего лечения для людей со СМА, что особенно важно для людей со СМА. те люди, которые не могут получать интратекальные инъекции.

В таблице ниже сравниваются Эврисди и Спинраза в различных областях.

< /tr> < /tr> < td> Наиболее распространенные побочные реакции при СМА с поздним началом, возникающие у 10% пациентов, включают:
  • Лихорадка
  • Диарея
  • Сыпь

    • Похожие реакции наблюдались у пациентов со СМА с инфантильным началом, а также, по крайней мере, у 10% пациентов наблюдались следующие реакции:

  • Инфекции верхних дыхательных путей
  • Инфекции нижних дыхательных путей
  • Запор
  • Рвота
  • Кашель
    • Еврисди (рисдиплам) Спинраза (нусинерсен)
    Компания Генентех Биоген
    Дата утверждения Первое утверждение: август 2020 г. Первое утверждение: декабрь 2016 г.
    Лекарственная форма Порошок для приготовления раствора для приема внутрь Для инъекций во флаконе на одну дозу
    Введение Самостоятельное введение через пероральный шприц, гастростому или назогастральный зонд. Препарат составляет фармацевт и затем может вводиться в домашних условиях, следуя инструкциям лечащего врача. Интратекальная инъекция (инъекция в субарахноидальное пространство спинного мозга/спинномозговую жидкость)
    График дозирования Принимается ежедневно Требуются четыре нагрузочные дозы:
  • Первые три назначаются в 14-дневные интервалы.
  • Четвертая доза вводится через 30 дней после третьей.
    • Затем поддерживающая доза вводится один раз в четыре месяца
    Показания/применение Используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых Используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. взрослые пациенты
    Тип препарата Маломолекулярный препарат Антисмысловой олигонуклеотид
    Механизм действия Выживаемость модификатора сплайсинга мотонейрона 2 (SMN2). Он работает за счет увеличения способности гена SMN2 вырабатывать более функциональный белок SMN, которого не хватает у людей со СМА. Выживание антисмыслового олигонуклеотида, направленного на двигательный нейрон 2 (SMN2). Он работает путем повторного связывания с экзоном 7, так что белок SMN, продуцируемый геном SMN2, становится функциональным
    Побочные эффекты/нежелательные эффекты Наиболее частые побочные реакции, возникающие у не менее чем у 20% пациентов и с частотой не менее чем на 5% чаще, чем в контрольной группе, не получавших Спинразу, наблюдаются:
  • Инфекции нижних дыхательных путей и запоры у пациентов с СМА с инфантильным началом
  • Пирексия, головная боль, рвота и боль в спине у пациентов с поздним началом СМА
    		•
    Эффективность
  • Результаты клинических исследований показывают, что лечение Эврисди привело к тому, что 7 из 17 младенцев смогли сидеть самостоятельно в течение ≥ 5 секунд, что измерялось по пункту 22 шкалы Бэйли развития младенцев и малышей - третье издание ( BSID-III) шкала крупной моторики. Без лечения ни один из таких детей с инфантильной СМА не сможет сидеть самостоятельно. Ожидается, что без лечения не более 25% таких детей выживут без постоянной вентиляции после 14-месячного возраста, однако 17 из 21 пациента (средний возраст 32 месяца), получавших лечение Эврисди, были живы без постоянной вентиляции после продолжительность лечения минимум 23 месяца.
  • Результаты промежуточного клинического исследования, проведенного на детях с предсимптомными симптомами, получивших первую дозу Эврисди в возрасте до 6 недель, показали, что из 6 пациентов, у которых наблюдались 2 или 3 копии SMN2, 100% смогли сидеть, 67% смогли стоять и 50% могли самостоятельно ходить (измерение с помощью HINE-2 через 12 месяцев). Все были живы без постоянной вентиляции через 12 месяцев.
  • У пациентов с поздним началом СМА 12-месячное лечение Эврисди также привело к клинически значимому и статистически значимому изменению показателей моторной функции 32 (MFM32). по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
    		•
  • Результаты клинических исследований показывают, что лечение Спинразой было связано со снижением на 47% риска смерти или необратимого вентиляции по сравнению с младенцами, получившими контрольную группу. В контрольной группе среднее время до смерти или постоянной вентиляции составило 22,6 недели, но этого события не произошло в группе, получавшей Спинразу. Улучшение двигательной функции также чаще наблюдалось у младенцев, получавших Спинразу.
  • У пациентов с поздним началом СМА лечение Спинразой приводило к статистически значимому улучшению показателей расширенной функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE). через 15 месяцев по сравнению с пациентами, получавшими ложный контроль.
  • Лечение Спинразой также показало свою эффективность у небольшого числа младенцев с предсимптомной СМА, которых лечили в ходе клинического исследования.
    		•
    Предупреждения и меры предосторожности Перед каждым введением требуются базовые тесты из-за тромбоцитопения, нарушения свертываемости крови и почечная токсичность
    Особые группы пациентов Может нанести вред плоду Избегать при печеночной недостаточности Может нанести вред плоду

    Сопутствующие медицинские вопросы

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова