Evrysdi ve Spinraza: Nasıl karşılaştırılıyor?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) ve Spinraza (nusinersen), yetişkinlerde ve çocuklarda spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için kullanılan ilaçlardır. SMA, kasları kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronları yok eden bir tür motor nöron hastalığıdır.

Evrysdi ve Spinraza, SMN2'yi (motor nöron 2'nin hayatta kalması) hedefleyerek ve tüm beyin boyunca SMN proteininin seviyelerini artırarak çalışır. Ancak vücutta bu konuda biraz farklı iki yoldan gidiyorlar. SMN proteininin arttırılması, SMA'lı kişilerde kas ve sinir fonksiyonunun iyileşmesine yardımcı olur.

Bu ilaçlar arasındaki en önemli farklardan biri, intratekal enjeksiyon yoluyla verilen Spinraza'dan farklı olarak Evrysdi'nin ağızdan alınmasıdır. Evrysdi, Ağustos 2020'de kullanım için onaylandığında, halihazırda tedavi gören SMA'lı kişiler için alternatif bir tedavi seçeneği sunmakla kalmadı, aynı zamanda SMA'lı kişiler için özellikle önemli olan ilk ağızdan ve evde tedavi seçeneğini de sağladı. intratekal enjeksiyon yapamayan kişiler.

Aşağıdaki tablo, çeşitli bölgelerdeki Evrysdi ve Spinraza'yı karşılaştırmaktadır.

< td> Hastaların %10'unda meydana gelen geç başlangıçlı SMA'da en sık görülen advers reaksiyonlar şunlardır:
  • Ateş
  • İshal
  • Döküntü

    • İnfantil başlangıçlı SMA hastalarında da benzer reaksiyonlar görüldü ve ayrıca hastaların en az %10'unda aşağıdakiler de görüldü:

  • Üst solunum yolu enfeksiyonları
  • Alt solunum yolu enfeksiyonları
  • Kabızlık
  • Kusma
  • Öksürük
    • Yan etkiler/yan etkiler Aşağıdaki durumlarda meydana gelen en yaygın advers reaksiyonlar: Spinraza almayan hastaların en az %20'si ve kontrollere göre en az %5 daha sık görülenler şunlardır:
  • İnfantil başlangıçlı SMA hastalarında alt solunum yolu enfeksiyonu ve kabızlık
  • Geç başlangıçlı SMA hastalarında ateş, baş ağrısı, kusma ve sırt ağrısı
    		•
    Etkililik
  • Klinik deneme sonuçları, Evrysdi tedavisinin, Bayley Bebek ve Küçük Çocuk Gelişimi Ölçeği - Üçüncü Baskı'nın 22. Maddesi ile ölçüldüğü üzere 17 bebekten 7'sinin ≥ 5 saniye boyunca bağımsız olarak oturabilmesiyle sonuçlandığını göstermektedir ( BSID-III) kaba motor ölçeği. Tedavi olmadan, infantil başlangıçlı SMA'lı çocukların hiçbirinin bağımsız olarak oturabilmesi beklenemez. Tedavi olmadan, bu tür çocukların %25'inden fazlasının 14 aydan sonra kalıcı ventilasyon olmadan hayatta kalması beklenemez, ancak Evrysdi ile tedavi edilen 21 hastadan 17'si (ortalama yaş 32 ay) kalıcı ventilasyon olmadan hayatta kaldı. minimum 23 aylık tedavi.
  • İlk doz Evrysdi'yi 6 haftaya kadar alan semptom öncesi bebeklerde yürütülen bir araştırmanın ara klinik deney sonuçları, 6 hastada 2 veya 3 kopya SMN2, %100 oturmayı başardı, %67'si ayakta durabildi ve %50'si bağımsız olarak yürüyebildi (12 ayda HINE-2 ile ölçülmüştür). Hepsi 12 ayda kalıcı ventilasyon olmadan hayattaydı.
  • Daha sonra başlayan SMA hastalarında, 12 aylık Evrysdi tedavisi ayrıca Motor Fonksiyon Ölçümü 32 (MFM32) skorlarında klinik olarak anlamlı ve istatistiksel olarak anlamlı bir değişiklikle sonuçlandı. plasebo ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında.
    		•
  • Klinik deney sonuçları, Spinraza tedavisinin ölüm veya kalıcı ölüm riskinde %47'lik bir azalma ile ilişkili olduğunu göstermektedir. kontrolü alan bebeklerle karşılaştırıldığında ventilasyon. Kontrol grubunda ölüme veya kalıcı ventilasyona kadar geçen ortalama süre 22,6 haftaydı ancak Spinraza ile tedavi edilen grupta bu olaya ulaşılamadı. Spinraza ile tedavi edilen bebeklerde motor fonksiyonlarda iyileşmeler de daha sık gözlendi.
  • Daha sonra başlayan SMA hastalarında Spinraza tedavisi, Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği - Genişletilmiş (HFMSE) skorlarında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme ile sonuçlandı. Sahte kontrolle tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında 15 ayda.
  • Spinraza tedavisinin, bir klinik deneyde tedavi edilen presemptomatik SMA hastası az sayıdaki bebekte de etkili olduğu gösterilmiştir.
    		•
    Uyarılar ve önlemler Her uygulamadan önce temel testlerin yapılmasını gerektirir. trombositopeni ve pıhtılaşma anormallikleri ve böbrek toksisitesi
    Özel hasta popülasyonları Fetal zarara neden olabilir Karaciğer yetmezliğinden kaçının Fetal zarara neden olabilir

    İlgili tıbbi sorular

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler