Evrysdi проти Spinraza: як вони порівнюються?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Еврісді (рисдиплам) і спінраза (нузінерсен) — це препарати, які використовуються для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) у дорослих і дітей. SMA – це тип захворювання мотонейронів, який руйнує мотонейрони – нервові клітини, що контролюють м’язи.

Еврісді та Спінраза діють, націлюючись на SMN2 (виживання моторного нейрона 2) і підвищуючи рівні білка SMN у всьому тіло, однак, вони роблять це двома дещо різними способами. Збільшення білка SMN допомагає покращити функцію м’язів і нервів у людей із СМА.

Однією з ключових відмінностей між цими препаратами є те, що Еврісді приймають перорально, на відміну від Спінрази, яка вводиться шляхом інтратекальної ін’єкції. Коли Evrysdi було схвалено для використання в серпні 2020 року, це не лише забезпечило альтернативний варіант лікування для людей зі СМА, які вже отримували лікування, але також забезпечило перший варіант перорального та домашнього лікування для людей із СМА, що особливо важливо для тим людям, які не можуть отримати інтратекальні ін’єкції.

У таблиці нижче наведено порівняння Evrysdi та Spinraza в різних областях.

< /tr> < /tr> < td> Найпоширенішими побічними реакціями при СМА з пізнім початком, які виникають у 10% пацієнтів, є:
  • лихоманка
  • діарея
  • висипання

    • Подібні реакції спостерігалися у пацієнтів із інфантильним початком СМА, а також принаймні у 10% пацієнтів спостерігалися такі реакції:

  • Інфекції верхніх дихальних шляхів
  • Інфекції нижніх дихальних шляхів
  • Запор
  • Блювота
  • Кашель
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Компанія Genentech Biogen
    Дата схвалення Вперше схвалено в серпні 2020 р. Вперше схвалено в грудні 2016 р.
    Лікарська форма Порошок для перорального розчину Ін'єкція в однодозовому флаконі
    Застосування Самостійне введення за допомогою перорального шприца, гастростоми або назогастрального зонда. Ліки готує фармацевт, а потім їх можна вводити вдома відповідно до вказівок медичного працівника Інтратекальна ін’єкція (ін’єкція в субарахноїдальний простір спинного мозку/спинномозкову рідину)
    Графік дозування Призначають щодня Необхідні чотири навантажувальні дози:
  • Перші три вводять о 14-денні інтервали
  • Четверта доза дається через 30 днів після третьої.
    • Потім підтримуюча доза дається кожні чотири місяці
    Показання/застосування Використовується для лікування спінальної м’язової атрофії (SMA) у дітей і дорослих пацієнтів Використовується для лікування спінальної м’язової атрофії (SMA) у дітей та дорослі пацієнти
    Тип препарату Маломолекулярний препарат Антисмисловий олігонуклеотид
    Механізм дії Модифікатор сплайсингу моторного нейрона 2 (SMN2). Він працює, збільшуючи здатність гена SMN2 виробляти більш функціональний білок SMN, якого не вистачає в людей із SMA Виживання антисмислового олігонуклеотиду, спрямованого на мотонейрон 2 (SMN2). Він працює шляхом повторного зв’язування в екзоні 7, завдяки чому білок SMN, який виробляє ген SMN2, стає функціональним
    Побічні ефекти/побічні ефекти Найчастіші побічні реакції, що виникають у щонайменше 20% пацієнтів і з частотою принаймні на 5% більше, ніж у контрольній групі, які не отримували Спінразу, включають:
  • Інфекцію нижніх дихальних шляхів і запор у пацієнтів із СМА в дитячому віці.
  • Пірексія, головний біль, блювота та біль у спині у пацієнтів із пізнім початком СМА
    		•
    Ефективність
  • Результати клінічних випробувань показують, що лікування Evrysdi призвело до того, що 7 із 17 немовлят змогли самостійно сидіти протягом ≥ 5 секунд, як виміряно за пунктом 22 шкали розвитку немовлят і дітей раннього віку Бейлі - третє видання ( BSID-III) шкала великої моторики. Без лікування такі діти з інфантильним початком СМА не зможуть самостійно сидіти. Без лікування також очікується, що не більше 25% таких дітей виживуть без постійної вентиляції легенів після 14 місяців, однак 17 із 21 пацієнта (середній вік 32 місяці), які отримували Evrysdi, були живі без постійної вентиляції легенів після мінімум 23 місяці лікування.
  • Результати проміжного клінічного випробування, проведеного на немовлятах без симптомів, які отримали першу дозу Evrysdi у віці до 6 тижнів, показали, що з 6 пацієнтів, які мають 2 або 3 копії SMN2, 100% досягли сидіння, 67% змогли стояти і 50% могли ходити самостійно (виміряно HINE-2 у 12 місяців). Через 12 місяців усі були живі без постійної вентиляції легенів.
  • У пацієнтів із СМА, що виникла пізніше, 12 місяців лікування Evrysdi також призвело до клінічно значущої та статистично значущої зміни показників моторної функції 32 (MFM32). порівняно з пацієнтами, які отримували плацебо.
    		•
  • Результати клінічних випробувань показують, що лікування препаратом Спінраза було пов’язане зі зниженням ризику смерті або постійного захворювання на 47%. ШВЛ порівняно з немовлятами, які отримали контроль. У контрольній групі середній час до смерті або постійної вентиляції легень становив 22,6 тижня, але ця подія не була досягнута в групі лікування Spinraza. Поліпшення рухової функції також частіше спостерігалося у немовлят, які отримували Спінразу.
  • У пацієнтів із СМА, що виникла пізніше, лікування Спінразою призвело до статистично значущого покращення розширених балів за функціональною моторною шкалою Хаммерсміта (HFMSE). через 15 місяців у порівнянні з пацієнтами, які отримували фіктивний контроль.
  • Лікування препаратом Спінраза також виявилося ефективним у невеликої кількості немовлят із передсимптомною СМА, які отримували лікування під час клінічних досліджень.
    		•
    Попередження та запобіжні заходи Потрібні базові тести перед кожним введенням через тромбоцитопенія та порушення згортання крові та ниркова токсичність
    Особливі категорії пацієнтів Може завдати шкоди плоду Уникати при порушенні функції печінки Може завдати шкоди плоду

    Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова