エンパヴェリはどのように機能しますか?

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エンパヴェリは補体系に影響を及ぼします。補体系は、微生物や損傷した細胞を生体から除去し、炎症を促進し、組織を攻撃する抗体や食細胞の能力を強化（または補完）する免疫系の一部です。病原体の細胞膜。エンパヴェリは補体タンパク質 C3 に結合し、C3 が C3a と C3b に分裂するのを防ぎます。これは、血管内溶血 (IVH または循環中の赤血球の破壊) および血管外溶血 (EVH またはマクロファージによる脾臓、骨髄、肝臓内の赤血球の破壊) を停止するのに役立ちます。エンパヴェリは、C3 を標的とし、両方の形態の赤血球破壊 (IVH と EVH) を防ぐことができる唯一の治療法です。

エンパヴェリは、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) と呼ばれる症状を持つ成人の治療に使用される処方薬です。 。 PNH は、赤血球の破壊 (溶血性貧血)、血栓 (血栓症)、骨髄機能障害を特徴とする、まれな後天性の生命を脅かす血液疾患です。

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