Kepiye cara kerjane kanggo SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) dianggo kanthi nargetake gen SMN2 (survival motor neuron gen 2), nyebabake nggawe protein SMN luwih fungsional. Iki nambah tingkat protein SMN ing saindhenging sistem saraf pusat lan awak, mbantu ningkatake fungsi saraf motor lan otot ing bocah-bocah lan wong diwasa kanthi atrofi otot spinal (SMA).

Evrysdi kudu dijupuk kanggo urip wong.

Evrysdi disetujoni dening FDA tanggal 7 Agustus 2020 lan kasedhiya minangka cairan sing diwenehake liwat tutuk utawa liwat tabung gastrostomi (g-tube) sapisan dina sawise mangan. Bisa digunakake kanggo nambani kabeh jinis SMA ing wong diwasa, bocah, lan bayi. Ekstensi label kanggo Evrysdi ing Mei, 2022 kanggo nyakup bayi pra-gejala sing umure kurang saka 2 sasi (utawa bayi anyar) ngidini panyedhiya layanan kesehatan bisa campur tangan sakcepete kanggo nambani bayi sing duwe SMA.

Apa iku spinal muscular atrophy (SMA)?

SMA iku lelara genetik langka sing disebabake mutasi ing gen 1 neuron motor kelangsungan hidup (SMN1). Gen iki ngasilake protein sing penting kanggo fungsi saraf sing ngontrol otot kita. Tanpa protein iki, sel saraf motor mati, otot dadi saya ringkih lan ilang (atrofi), nyebabake bocah lan wong diwasa ora bisa mangan utawa ambegan kanthi bener lan ngrampas kekuwatan fisik lan kemampuan kanggo mlaku. Nanging, iku ora mengaruhi kemampuan wong kanggo mikir, sinau, lan mbangun hubungan karo wong liya. SMA minangka panyebab genetik nomer siji sing nyebabake pati kanggo bayi, kanthi akeh sing mati ing umur enom amarga gagal ambegan.

Kabeh bocah lan wong diwasa sing duwe SMA duwe paling ora siji "gen cadangan," sing dikenal minangka SMN2. Gèn iki duwé struktur sing padha karo SMN1, nanging mung udakara 10% saka protèin SMN sing diasilake kanthi fungsional.

SMA bisa mengaruhi ras utawa jender apa waé lan udakara 1 ing saben 50 wong Amerika minangka pembawa genetik. SMA mengaruhi kira-kira 1 saka 11.000 lair lan ana papat jinis utama SMA: 1, 2, 3, lan 4.

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer