Bagaimanakah ia berfungsi untuk SMA?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) berfungsi dengan menyasarkan gen SMN2 (gen neuron motor kelangsungan hidup 2), menyebabkannya menjadikan protein SMN yang lebih berfungsi. Ini meningkatkan tahap protein SMN di seluruh sistem saraf pusat dan badan, membantu meningkatkan fungsi saraf motor dan otot pada kanak-kanak dan orang dewasa dengan atrofi otot tulang belakang (SMA).

Evrysdi mesti diambil sepanjang hayat seseorang.

Evrysdi telah diluluskan oleh FDA pada 7 Ogos 2020 dan boleh didapati sebagai cecair yang diberikan melalui mulut atau melalui tiub gastrostomi (g-tiub) sekali sehari selepas makan. Ia boleh digunakan untuk merawat semua jenis SMA pada orang dewasa, kanak-kanak, dan bayi baru lahir. Sambungan label untuk Evrysdi pada Mei, 2022 untuk memasukkan bayi pra-gejala berumur bawah 2 bulan (atau bayi baru lahir) membolehkan penyedia penjagaan kesihatan campur tangan seawal mungkin dalam merawat bayi dengan SMA.

Apakah itu atrofi otot tulang belakang (SMA)?

SMA ialah penyakit genetik yang jarang berlaku yang disebabkan oleh mutasi dalam gen neuron motor survival 1 (SMN1). Gen ini menghasilkan protein yang penting untuk fungsi saraf yang mengawal otot kita. Tanpa protein ini, sel-sel saraf motor mati, otot menjadi semakin lemah dan merosot (atrofi), menyebabkan kanak-kanak dan orang dewasa tidak dapat makan atau bernafas dengan betul dan merampas kekuatan fizikal dan keupayaan mereka untuk berjalan. Walau bagaimanapun, ia tidak menjejaskan keupayaan seseorang untuk berfikir, belajar dan membina hubungan dengan orang lain. SMA ialah punca genetik nombor satu kematian bagi bayi, dengan ramai yang mati pada usia muda akibat kegagalan pernafasan.

Semua kanak-kanak dan orang dewasa dengan SMA mempunyai sekurang-kurangnya satu "gen sandaran," yang dikenali sebagai SMN2. Gen ini mempunyai struktur yang serupa dengan SMN1, tetapi hanya sekitar 10% daripada protein SMN yang dihasilkannya berfungsi sepenuhnya.

SMA boleh menjejaskan mana-mana kaum atau jantina dan kira-kira 1 dalam setiap 50 orang Amerika adalah pembawa genetik. SMA menjejaskan kira-kira 1 dalam 11,000 kelahiran dan terdapat empat jenis utama SMA: 1, 2, 3 dan 4.

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular