Wie funktioniert Soliris für PNH?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Was ist der Wirkmechanismus von Soliris?

  • Bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) fehlt den Patienten ein Protein, das normalerweise rote Blutkörperchen vor der Zerstörung im Endstadium schützt Komplement, ein Bestandteil des Immunsystems.
  • Eculizumab, der Wirkstoff in Soliris, wirkt durch starke Bindung an das Komplementprotein C5. Diese Bindung hilft, die Aktivierung von C5a und C5b zu verhindern und verhindert die Bildung des terminalen Komplementkomplexes C5b-9.
  • Soliris kann dabei helfen, die Zerstörung roter Blutkörperchen und Symptome wie Anämie, Müdigkeit und Blutgerinnsel zu stoppen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

    • Soliris (Eculizumab) ist ein von der FDA zugelassenes verschreibungspflichtiges Arzneimittel zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen ab 18 Jahren. Es ist ein monoklonaler Antikörper und wird als C5-Komplementinhibitor eingestuft. Es ist nicht bekannt, ob es bei Kindern sicher und wirksam ist.

    Bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen ab 18 Jahren wird Soliris als intravenöse (IV) Infusion in eine Armvene verabreicht 5 Wochen lang wöchentlich, danach alle 2 Wochen als Erhaltungs-IV-Infusion.

    Was ist PNH?

    Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene und schwere genetische Bluterkrankung, die zum Tod führen kann. Bei PNH fehlt den Patienten ein Protein, das die roten Blutkörperchen vor der Zerstörung durch terminales Komplement, einen Teil des Immunsystems, schützt.

    Die Zerstörung roter Blutkörperchen kann folgende Symptome verursachen:

  • schwere Anämie
  • starke Müdigkeit
  • Schmerzen
  • Atembeschwerden
  • hoher Blutdruck in der Lunge
  • Nierenerkrankung
  • dunkler Urin (Hämoglobinurie)
  • Blutgerinnsel (die zu Organschäden und zum Tod führen können)

    • Zusätzlich zu PNH, Soliris ist auch zur Behandlung von Folgendem zugelassen:

  • Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS), eine seltene und langfristige Blutkrankheit bei Erwachsenen und Kindern. Soliris ist nicht zur Behandlung von Menschen mit Shiga-Toxin-E.-coli-bedingtem hämolytisch-urämischem Syndrom (STECHUS) geeignet.
  • Myasthenia Gravis bei bestimmten Erwachsenen
  • Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD) bei bestimmten Erwachsenen

    • Wie lange dauert es, bis Soliris bei PNH wirkt?

    Am Ende einer 26-wöchigen Studie war bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die mit Soliris i.v. behandelt wurden, ein deutlicher Rückgang zu verzeichnen (p< 0,001) Zerstörung roter Blutkörperchen (Hämolyse). Innerhalb einer Woche nach Beginn der Behandlung kam es zu einer gewissen Verringerung der Hämolyse.

    Dies führte zu einer Verbesserung der Anämie, was sich in einem erhöhten Hämoglobinspiegel und einem geringeren Bedarf an Bluttransfusionen im Vergleich zu Patienten zeigte, die ein Placebo (ein inaktives Mittel) erhielten. Darüber hinaus berichteten die Patienten nach dreiwöchiger Behandlung von weniger Müdigkeit und einer verbesserten gesundheitsbezogenen Lebensqualität.

    Die Wirkung von Soliris auf Blutgerinnungsereignisse in der 26-wöchigen Studie konnte aufgrund von Einschränkungen nicht bestimmt werden auf Studiengröße und -dauer.

    In einer Langzeitverlängerungsstudie mit 187 Patienten, die Soliris erhielten, hielten alle Patienten über einen Zeitraum von 10 bis 54 Monaten eine Verringerung der Hämolyse aufrecht. Es kam zu weniger Blutgerinnseln als im gleichen Zeitraum vor der Behandlung, die meisten Patienten erhielten jedoch auch gerinnungshemmende („blutverdünnende“) Arzneimittel. Forscher haben die Wirkung des Absetzens des Antikoagulans bei Patienten, die auch Soliris erhielten, nicht untersucht.

    Dies sind nicht alle Informationen, die Sie über Soliris (Eculizumab) für eine sichere und wirksame Anwendung wissen müssen, und ersetzen diese nicht Anweisungen Ihres Arztes. Lesen Sie die vollständigen Soliris-Informationen und besprechen Sie diese Informationen und alle Fragen, die Sie haben, mit Ihrem Arzt oder einem anderen Gesundheitsdienstleister.

    Verwandte medizinische Fragen

    Haftungsausschluss

    Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

    Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

    Beliebte Schlüsselwörter