Πώς λειτουργεί το Soliris για την PNH;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Ποιος είναι ο μηχανισμός δράσης του Soliris;

  • Στην παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), οι ασθενείς λείπουν μια πρωτεΐνη που κανονικά προστατεύει τα ερυθρά αιμοσφαίρια από την καταστροφή από το τερματικό συμπλήρωμα, συστατικό του ανοσοποιητικού συστήματος.
  • Η εκουλιζουμάμπη, το δραστικό συστατικό του Soliris, δρα δεσμεύοντας ισχυρά με την πρωτεΐνη C5 του συμπληρώματος. Αυτή η δέσμευση βοηθά στην πρόληψη της ενεργοποίησης των C5a και C5b και αποτρέπει τη δημιουργία του συμπλέγματος τερματικού συμπληρώματος C5b-9.
  • Το Soliris μπορεί να βοηθήσει να σταματήσει η καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων και τα συμπτώματα όπως αναιμία, κόπωση και θρόμβοι αίματος σε ασθενείς που ζουν με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH).

    • Το Soliris (eculizumab) είναι ένα συνταγογραφούμενο φάρμακο εγκεκριμένο από τον FDA για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH) σε ενήλικες 18 ετών και άνω. Είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα και ταξινομείται ως αναστολέας του συμπληρώματος C5. Δεν είναι γνωστό εάν είναι ασφαλές και αποτελεσματικό στα παιδιά.

    Για παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) σε ενήλικες 18 ετών και άνω, το Soliris χορηγείται ως ενδοφλέβια (IV) έγχυση σε μια φλέβα στο χέρι σας εβδομαδιαία για 5 εβδομάδες, στη συνέχεια ως IV έγχυση συντήρησης κάθε 2 εβδομάδες στη συνέχεια.

    Τι είναι η PNH;

    Η παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) είναι μια σπάνια και σοβαρή γενετική διαταραχή του αίματος που μπορεί να οδηγήσει σε θάνατο. Στην PNH, οι ασθενείς λείπουν μια πρωτεΐνη που προστατεύει τα ερυθρά αιμοσφαίρια από την καταστροφή από το τερματικό συμπλήρωμα, μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος.

    Η καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα όπως:

  • σοβαρή αναιμία
  • σοβαρή κόπωση
  • πόνος
  • προβλημα με την αναπνοή
  • υψηλή αρτηριακή πίεση στους πνεύμονές σας
  • νεφροπάθεια
  • σκουρόχρωμα ούρα (αιμοσφαιρινουρία)
  • θρόμβοι αίματος (που μπορεί να οδηγήσουν σε βλάβη οργάνων και θάνατο)

    • Επιπλέον Το PNH, το Soliris είναι επίσης εγκεκριμένο για τη θεραπεία:

  • Το άτυπο αιμολυτικό ουραιμικό σύνδρομο (aHUS), μια σπάνια και μακροχρόνια ασθένεια του αίματος σε ενήλικες και παιδιά. Το Soliris δεν προορίζεται για χρήση στη θεραπεία ατόμων με αιμολυτικό ουραιμικό σύνδρομο που σχετίζεται με την τοξίνη Shiga E. coli (STECHUS)
  • Μυασθένεια Gravis σε ορισμένους ενήλικες
  • Διαταραχή οπτικού φάσματος νευρομυελίτιδας (NMOSD) σε ορισμένους ενήλικες

    • Πόσο καιρό χρειάζεται για να εργαστεί το Soliris στην PNH;

    Στο τέλος μιας μελέτης 26 εβδομάδων, οι ασθενείς με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που έλαβαν θεραπεία με IV Soliris είχαν σημαντικά μειωμένη (p< 0,001) καταστροφή ερυθρών αιμοσφαιρίων (αιμόλυση). Ορισμένες μειώσεις στην αιμόλυση σημειώθηκαν εντός μίας εβδομάδας από την έναρξη της θεραπείας.

    Αυτό οδήγησε σε βελτιώσεις στην αναιμία, όπως φαίνεται από τα αυξημένα επίπεδα αιμοσφαιρίνης και τη μειωμένη ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (ένας ανενεργός παράγοντας). Επιπλέον, μετά από 3 εβδομάδες θεραπείας, οι ασθενείς ανέφεραν λιγότερη κόπωση και βελτιωμένη ποιότητα ζωής που σχετίζεται με την υγεία.

    Η επίδραση του Soliris στα συμβάντα πήξης του αίματος στη μελέτη 26 εβδομάδων δεν μπόρεσε να προσδιοριστεί λόγω περιορισμών. σχετικά με το μέγεθος και τη διάρκεια της μελέτης.

    Σε μια μακροχρόνια μελέτη επέκτασης σε 187 ασθενείς που έλαβαν Soliris, όλοι οι ασθενείς διατήρησαν μείωση της αιμόλυσης σε περίοδο 10 έως 54 μηνών. Υπήρχαν λιγότερα συμβάντα πήξης από ό,τι την ίδια χρονική περίοδο πριν από τη θεραπεία, αλλά οι περισσότεροι ασθενείς λάμβαναν επίσης αντιπηκτικά («αραίωση του αίματος») φάρμακα. Οι ερευνητές δεν μελέτησαν την επίδραση της διακοπής του αντιπηκτικού σε ασθενείς που λαμβάνουν επίσης Soliris.

    Δεν είναι όλες οι πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για το Soliris (eculizumab) για ασφαλή και αποτελεσματική χρήση και δεν αντικαθιστά το Soliris τις οδηγίες του γιατρού σας. Διαβάστε τις πλήρεις πληροφορίες του Soliris και συζητήστε αυτές τις πληροφορίες και τυχόν απορίες που έχετε με το γιατρό σας ή άλλο πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

    Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά