Comment Soliris agit-il pour l’HPN ?

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Quel est le mécanisme d'action de Soliris ?

  • Dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), il manque aux patients une protéine qui protège normalement les globules rouges de la destruction par les virus terminaux. complément, un composant du système immunitaire.
  • L'éculizumab, l'ingrédient actif de Soliris, agit en se liant fortement à la protéine C5 du complément. Cette liaison aide à prévenir l'activation de C5a et C5b et empêche la génération du complexe terminal du complément C5b-9.
  • Soliris peut aider à arrêter la destruction des globules rouges et les symptômes tels que l'anémie, la fatigue et les caillots sanguins. patients vivant avec une hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

    • Soliris (eculizumab) est un médicament sur ordonnance approuvé par la FDA pour traiter l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les adultes de 18 ans et plus. Il s’agit d’un anticorps monoclonal classé comme inhibiteur du complément C5. On ne sait pas s'il est sûr et efficace chez les enfants.

    Pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les adultes de 18 ans et plus, Soliris est administré par perfusion intraveineuse (IV) dans une veine de votre bras. chaque semaine pendant 5 semaines, puis en perfusion IV d'entretien toutes les 2 semaines par la suite.

    Qu'est-ce que l'HPN ?

    L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie sanguine génétique rare et grave qui peut entraîner la mort. Dans l'HPN, il manque aux patients une protéine qui protège les globules rouges de la destruction par le complément terminal, une partie du système immunitaire.

    La destruction des globules rouges peut provoquer des symptômes tels que :

  • anémie sévère
  • fatigue sévère
  • douleur
  • difficulté à reprendre son souffle
  • hypertension artérielle dans les poumons
  • maladie rénale
  • urine de couleur foncée (hémoglobinurie)
  • caillots sanguins (pouvant entraîner des lésions organiques et la mort)

    • En plus de PNH, Soliris est également approuvé pour traiter :

  • Le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une maladie sanguine rare et à long terme chez les adultes et les enfants. Soliris n'est pas destiné à être utilisé dans le traitement des personnes atteintes du syndrome hémolytique et urémique lié à la toxine Shiga E. coli (STECHUS)
  • Myasthénie grave chez certains adultes
  • Trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez certains adultes

    • Combien de temps faut-il pour que Soliris agisse dans l'HPN ?

    À la fin d'une étude de 26 semaines, les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) traités par Soliris IV avaient significativement réduit leur (p < 0,001) destruction des globules rouges (hémolyse). Certaines réductions de l'hémolyse se sont produites dans la semaine suivant le début du traitement.

    Cela a conduit à des améliorations de l'anémie, comme en témoignent l'augmentation des taux d'hémoglobine et la réduction du besoin de transfusions sanguines par rapport aux patients ayant reçu un placebo (un agent inactif). De plus, après 3 semaines de traitement, les patients ont signalé moins de fatigue et une meilleure qualité de vie liée à la santé.

    L'effet de Soliris sur les événements de coagulation sanguine au cours de l'étude de 26 semaines n'a pas pu être déterminé en raison de limitations. sur la taille et la durée de l'étude.

    Dans une étude d'extension à long terme menée auprès de 187 patients recevant Soliris, tous les patients ont maintenu une réduction de l'hémolyse sur une période de 10 à 54 mois. Il y a eu moins d’événements de coagulation qu’au cours de la même période précédant le traitement, mais la plupart des patients recevaient également des médicaments anticoagulants (« anticoagulants »). Les chercheurs n'ont pas étudié l'effet de l'arrêt de l'anticoagulant chez les patients recevant également Soliris.

    Ceci ne représente pas toutes les informations que vous devez connaître sur Soliris (éculizumab) pour une utilisation sûre et efficace et ne remplace pas les instructions de votre médecin. Consultez les informations complètes sur Soliris et discutez de ces informations ainsi que de toutes vos questions avec votre médecin ou un autre professionnel de la santé.

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