Come funziona Soliris per la EPN?

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Qual ​​è il meccanismo d'azione di Soliris?

  • Nell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), ai pazienti manca una proteina che normalmente protegge i globuli rossi dalla distruzione dalle cellule terminali complemento, un componente del sistema immunitario.
  • Eculizumab, il principio attivo di Soliris, agisce legandosi fortemente alla proteina C5 del complemento. Questo legame aiuta a prevenire l'attivazione di C5a e C5b e impedisce la generazione del complesso terminale del complemento C5b-9.
  • Soliris può aiutare a fermare la distruzione dei globuli rossi e sintomi come anemia, affaticamento e coaguli di sangue nel sangue. pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

    • Soliris (eculizumab) è un medicinale su prescrizione approvato dalla FDA per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) negli adulti di età pari o superiore a 18 anni. È un anticorpo monoclonale classificato come inibitore del complemento C5. Non è noto se sia sicuro ed efficace nei bambini.

    Per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) negli adulti di età pari o superiore a 18 anni, Soliris viene somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in una vena del braccio settimanalmente per 5 settimane, quindi successivamente come infusione endovenosa di mantenimento ogni 2 settimane.

    Che cos'è la EPN?

    L'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una malattia genetica rara e grave che può portare alla morte. Nella EPN, ai pazienti manca una proteina che protegge i globuli rossi dalla distruzione del complemento terminale, parte del sistema immunitario.

    La distruzione dei globuli rossi può causare sintomi quali:

  • grave anemia
  • forte stanchezza
  • dolore
  • difficoltà a riprendere fiato
  • pressione alta nei polmoni
  • malattia renale
  • urina di colore scuro (emoglobinuria)
  • coaguli di sangue (che possono causare danni agli organi e morte)

    • Oltre a EPN, Soliris è anche approvato per il trattamento di:

  • Sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS), una malattia del sangue rara e a lungo termine negli adulti e nei bambini. Soliris non deve essere utilizzato nel trattamento di persone affette da sindrome emolitico uremica correlata alla tossina Shiga E. coli (STECHUS)
  • Miastenia grave in alcuni adulti
  • Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in alcuni adulti

    • Quanto tempo impiega Soliris per agire sulla EPN?

    Al termine di uno studio di 26 settimane, i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) trattati con Soliris per via endovenosa avevano ridotto significativamente (p<0,001) distruzione dei globuli rossi (emolisi). Alcune riduzioni dell'emolisi si sono verificate entro una settimana dall'inizio del trattamento.

    Ciò ha portato a miglioramenti nell'anemia, come dimostrato dall'aumento dei livelli di emoglobina e dalla riduzione della necessità di trasfusioni di sangue rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo (un agente inattivo). Inoltre, dopo 3 settimane di trattamento, i pazienti hanno riferito meno affaticamento e una migliore qualità della vita correlata alla salute.

    Non è stato possibile determinare l'effetto di Soliris sugli eventi di coagulazione del sangue nello studio di 26 settimane a causa delle limitazioni sulla dimensione e sulla durata dello studio.

    In uno studio di estensione a lungo termine condotto su 187 pazienti trattati con Soliris, tutti i pazienti hanno mantenuto una riduzione dell'emolisi in un periodo compreso tra 10 e 54 mesi. Si sono verificati meno eventi di coagulazione rispetto allo stesso periodo di tempo prima del trattamento, ma la maggior parte dei pazienti stava ricevendo anche farmaci anticoagulanti (“fluidificanti del sangue”). I ricercatori non hanno studiato l'effetto dell'interruzione dell'anticoagulante nei pazienti trattati anche con Soliris.

    Queste non sono tutte le informazioni che è necessario sapere su Soliris (eculizumab) per un uso sicuro ed efficace e non sostituiscono le indicazioni del tuo medico. Rivedi le informazioni complete su Soliris e discuti queste informazioni e qualsiasi domanda tu abbia con il tuo medico o altro operatore sanitario.

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