Soliris は PNH に対してどのように機能しますか?

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ソリリスの作用機序は何ですか?

  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) では、通常赤血球を終末期の破壊から保護するタンパク質が患者に欠落しています。
  • ソリリスの有効成分であるエクリズマブは、補体タンパク質 C5 に強く結合することで機能します。この結合は、C5a と C5b の活性化を防ぎ、末端補体複合体 C5b-9 の生成を防ぐのに役立ちます。
  • ソリリスは、赤血球の破壊や、貧血、疲労、血栓などの症状を止めるのに役立ちます。発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) を患う患者。
  • ソリリス (エクリズマブ) は、18 歳以上の成人の発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) を治療するために FDA によって承認された処方薬です。これはモノクローナル抗体であり、C5 補体阻害剤として分類されます。小児にとって安全で有効かどうかは不明です。

    18 歳以上の成人の発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) に対して、ソリリスは腕の静脈に静脈内 (IV) 注入として投与されます。 5 週間は毎週、その後は 2 週間ごとに維持点滴として投与します。

    PNH とは何ですか?

    発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) は、死に至る可能性がある、まれで重篤な遺伝性血液疾患です。 PNH では、免疫系の一部である終末補体による赤血球の破壊から赤血球を保護するタンパク質が患者に欠如しています。

    赤血球の破壊は次のような症状を引き起こす可能性があります。

  • 重度の貧血
  • 重度の倦怠感
  • 痛み
  • 呼吸困難
  • 肺の高血圧
  • 腎臓病
  • 濃い色の尿(ヘモグロビン尿)
  • 血栓(臓器損傷や死に至る可能性があります)
  • それに加えてPNH、ソリリスは以下の治療にも承認されています。

  • 成人と小児のまれで長期にわたる血液疾患である非定型溶血性尿毒症症候群 (aHUS)。ソリリスは、志賀毒素大腸菌関連溶血性尿毒症症候群(STECHUS)の患者の治療には使用できません
  • 特定の成人における重症筋無力症
  • 特定の成人における視神経脊髄炎スペクトラム障害(NMOSD)
  • ソリリスが PNH で効果を発揮するまでにどれくらいの時間がかかりますか?

    26 週間の研究の終わりに、IV ソリリスで治療を受けた発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) の患者は大幅に減少しました。 (p< 0.001) 赤血球の破壊 (溶血)。治療開始後 1 週間以内に溶血のある程度の減少が見られました。

    これにより、プラセボ (不活性薬剤) を投与された患者と比較してヘモグロビン レベルの上昇と輸血の必要性の減少によって示されるように、貧血が改善されました。さらに、3 週間の治療後、患者は疲労が軽減し、健康関連の生活の質が向上したと報告しました。

    26 週間の研究における血液凝固イベントに対するソリリスの効果は、制限のため決定できませんでした。研究の規模と期間について。

    ソリリスを投与されている 187 人の患者を対象とした長期延長研究では、すべての患者が 10 ~ 54 か月の期間にわたって溶血の減少を維持しました。治療前の同時期に比べて凝固事象は減少していましたが、ほとんどの患者は抗凝固剤(「血液をサラサラにする」)薬も服用していました。研究者らは、ソリリスも投与されている患者における抗凝固薬の中止の影響については研究していません。

    これはソリリス (エクリズマブ) を安全かつ効果的に使用するために知っておくべき情報のすべてではなく、また、ソリリスの代わりとなるものでもありません。医師の指示。ソリリスの全情報を確認し、この情報や質問がある場合は医師または他の医療提供者と話し合ってください。

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