Soliris는 PNH에서 어떻게 작동하나요?

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솔리리스의 작용 기전은 무엇입니까?

  • 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 경우, 환자들은 일반적으로 말기 적혈구가 파괴되지 않도록 보호하는 단백질이 부족합니다. 보체는 면역 체계의 구성 요소입니다.
  • Soliris의 활성 성분인 Eculizumab은 보체 단백질 C5에 강력하게 결합하여 작용합니다. 이 결합은 C5a 및 C5b의 활성화를 방지하고 말단 보체 복합체 C5b-9의 생성을 방지하는 데 도움이 됩니다.
  • Soliris는 적혈구 파괴 및 빈혈, 피로, 혈전과 같은 증상을 막는 데 도움이 될 수 있습니다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 앓고 있는 환자.
  • 솔리리스(에쿨리주맙)는 18세 이상 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위해 FDA가 승인한 처방약입니다. 이는 단일클론 항체이며 C5 보체 억제제로 분류됩니다. 어린이에게 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다.

    18세 이상 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 경우 솔리리스를 팔 정맥에 정맥(IV) 주입합니다. 5주 동안 매주 투여하고 그 후 2주마다 유지 IV 주입을 실시합니다.

    PNH란 무엇입니까?

    발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)은 사망으로 이어질 수 있는 희귀하고 심각한 유전적 혈액 질환입니다. PNH 환자에게는 면역 체계의 일부인 말단 보체의 파괴로부터 적혈구를 보호하는 단백질이 결핍되어 있습니다.

    적혈구 파괴는 다음과 같은 증상을 유발할 수 있습니다.

  • 심각한 빈혈
  • 심각한 피로
  • 통증
  • 숨을 쉬기 어려움
  • 폐 고혈압
  • 신장 질환
  • 어두운 색의 소변(혈색소뇨증)
  • 혈전(장기 손상 및 사망을 초래할 수 있음)
  • 추가로 PNH, Soliris는 또한 다음을 치료하도록 승인되었습니다.

  • 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)은 성인과 어린이에게 발생하는 희귀하고 장기적인 혈액 질환입니다. 솔리리스는 시가 독소 대장균 관련 용혈성 요독 증후군(STECHUS) 환자의 치료에 사용되지 않습니다.
  • 특정 성인의 중증근육무력증
  • 특정 성인의 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)
  • 솔리리스가 PNH에서 효과를 발휘하는 데 얼마나 걸리나요?

    26주 연구 결과, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들에게 솔리리스 IV를 투여한 결과, 혈색소 감소가 유의하게 감소했습니다. (p< 0.001) 적혈구 파괴(용혈). 치료 시작 후 1주일 이내에 용혈이 일부 감소했습니다.

    이로 인해 위약(불활성 약물)을 투여받은 환자에 비해 헤모글로빈 수치가 증가하고 수혈 필요성이 감소하는 등 빈혈이 개선되었습니다. 또한, 치료 3주 후 환자들은 피로감이 줄어들고 건강 관련 삶의 질이 향상되었다고 보고했습니다.

    26주간의 연구에서는 한계로 인해 솔리리스가 혈액 응고 사건에 미치는 영향을 판단할 수 없었습니다. 연구 규모 및 기간에 대해 설명합니다.

    솔리리스를 투여받은 187명의 환자를 대상으로 한 장기 연장 연구에서 모든 환자는 10~54개월 동안 용혈 감소를 유지했습니다. 치료 전 같은 기간에 비해 응고 현상이 적었지만 대부분의 환자는 항응고제("혈액 희석제") 약물도 투여받고 있었습니다. 연구자들은 솔리리스를 투여받는 환자의 항응고제 중단 효과에 대해 연구하지 않았습니다.

    이것은 안전하고 효과적인 사용을 위해 솔리리스(에쿨리주맙)에 대해 알아야 할 정보의 전부는 아니며 정보를 대신하지 않습니다. 의사의 지시. 전체 Soliris 정보를 검토하고 이 정보와 궁금한 점이 있으면 담당 의사나 기타 의료 서비스 제공자와 논의하세요.

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