Hoe werkt Soliris voor PNH?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Wat is het werkingsmechanisme van Soliris?

  • Bij paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) missen patiënten een eiwit dat normaal gesproken rode bloedcellen beschermt tegen vernietiging door terminale complement, een onderdeel van het immuunsysteem.
  • Eculizumab, het actieve ingrediënt in Soliris, werkt door zich sterk te binden aan het complementeiwit C5. Deze binding helpt de activering van C5a en C5b te voorkomen en voorkomt de vorming van het terminale complementcomplex C5b-9.
  • Soliris kan helpen de vernietiging van rode bloedcellen en symptomen zoals bloedarmoede, vermoeidheid en bloedstolsels te stoppen patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

    • Soliris (eculizumab) is een receptgeneesmiddel dat door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij volwassenen van 18 jaar en ouder. Het is een monoklonaal antilichaam en geclassificeerd als een C5-complementremmer. Het is niet bekend of het veilig en effectief is bij kinderen.

    Voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij volwassenen van 18 jaar en ouder wordt Soliris toegediend als een intraveneuze (IV) infusie in een ader in uw arm wekelijks gedurende 5 weken, daarna als onderhoudsinfuus elke 2 weken.

    Wat is PNH?

    Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een zeldzame en ernstige genetische bloedziekte die tot de dood kan leiden. Bij PNH missen patiënten een eiwit dat de rode bloedcellen beschermt tegen vernietiging door het terminale complement, onderdeel van het immuunsysteem.

    Vernietiging van rode bloedcellen kan symptomen veroorzaken zoals:

  • ernstige bloedarmoede
  • ernstige vermoeidheid
  • pijn
  • moeite met ademhalen
  • hoge bloeddruk in uw longen
  • nierziekte
  • donker gekleurde urine (hemoglobinurie)
  • bloedstolsels (die kunnen leiden tot orgaanschade en overlijden)

    • In aanvulling op PNH, Soliris is ook goedgekeurd voor de behandeling van:

  • Atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS), een zeldzame en langdurige bloedziekte bij volwassenen en kinderen. Soliris is niet bedoeld voor gebruik bij de behandeling van mensen met aan shigatoxine E. coli gerelateerd hemolytisch-uremisch syndroom (STECHUS)
  • Myasthenia Gravis bij bepaalde volwassenen
  • Neuromyelitis opticaspectrumstoornis (NMOSD) bij bepaalde volwassenen

    • Hoe lang duurt het voordat Soliris werkt bij PNH?

    Aan het einde van een 26 weken durend onderzoek hadden patiënten met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die werden behandeld met IV Soliris een significante vermindering van de (p< 0,001) vernietiging van rode bloedcellen (hemolyse). Binnen een week na het starten van de behandeling trad enige vermindering van de hemolyse op.

    Dit leidde tot verbeteringen in de bloedarmoede, zoals blijkt uit de verhoogde hemoglobinewaarden en de verminderde behoefte aan bloedtransfusies vergeleken met patiënten die een placebo (een inactief middel) kregen. Bovendien rapporteerden patiënten na 3 weken behandeling minder vermoeidheid en een verbeterde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.

    Het effect van Soliris op bloedstollingsgebeurtenissen in het 26 weken durende onderzoek kon niet worden bepaald vanwege beperkingen afhankelijk van de omvang en de duur van het onderzoek.

    In een langdurig vervolgonderzoek bij 187 patiënten die Soliris kregen, behielden alle patiënten een vermindering van de hemolyse gedurende een periode van 10 tot 54 maanden. Er deden zich minder stollingsgebeurtenissen voor dan in dezelfde periode voorafgaand aan de behandeling, maar de meeste patiënten kregen ook anticoagulantia (“bloedverdunnende”) geneesmiddelen. Onderzoekers hebben het effect van het stoppen van het antistollingsmiddel niet onderzocht bij patiënten die ook Soliris krijgen.

    Dit is niet alle informatie die u moet weten over Soliris (eculizumab) voor veilig en effectief gebruik en vervangt niet de aanwijzingen van uw arts. Bekijk de volledige Soliris-informatie en bespreek deze informatie en eventuele vragen die u heeft met uw arts of andere zorgverlener.

    Gerelateerde medische vragen

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden