Jak Soliris działa na PNH?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Jaki jest mechanizm działania leku Soliris?

  • W napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) u pacjentów brakuje białka, które normalnie chroni czerwone krwinki przed zniszczeniem w wyniku terminalnej dopełniacz, składnik układu odpornościowego.
  • Ekulizumab, aktywny składnik leku Soliris, działa poprzez silne wiązanie się z białkiem C5 dopełniacza. Wiązanie to pomaga zapobiegać aktywacji C5a i C5b oraz zapobiega tworzeniu końcowego kompleksu dopełniacza C5b-9.
  • Soliris może pomóc w zatrzymaniu niszczenia czerwonych krwinek i zapobieganiu objawom takim jak anemia, zmęczenie i zakrzepy krwi pacjenci cierpiący na napadową nocną hemoglobinurię (PNH).

    • Soliris (ekulizumab) to lek na receptę zatwierdzony przez FDA do leczenia napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) u dorosłych w wieku 18 lat i starszych. Jest to przeciwciało monoklonalne, klasyfikowane jako inhibitor dopełniacza C5. Nie wiadomo, czy jest bezpieczny i skuteczny u dzieci.

    W przypadku napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) u dorosłych w wieku 18 lat i starszych lek Soliris podaje się w infuzji dożylnej (IV) do żyły na ramieniu co tydzień przez 5 tygodni, a następnie jako podtrzymujący wlew dożylny co 2 tygodnie.

    Co to jest PNH?

    Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) to rzadka i poważna genetyczna choroba krwi, która może prowadzić do śmierci. W PNH u pacjentów brakuje białka chroniącego czerwone krwinki przed zniszczeniem przez końcowy dopełniacz, część układu odpornościowego.

    Zniszczenie czerwonych krwinek może powodować następujące objawy:

  • ciężka anemia
  • silne zmęczenie
  • ból
  • problemy ze złapaniem oddechu
  • wysokie ciśnienie krwi w płucach
  • choroba nerek
  • ciemny kolor moczu (hemoglobinuria)
  • zakrzepy krwi (które mogą powodować uszkodzenie narządów i śmierć)

    • Oprócz PNH, Soliris jest również zatwierdzony do leczenia:

  • Atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS), rzadkiej i długotrwałej choroby krwi u dorosłych i dzieci. Leku Soliris nie należy stosować w leczeniu osób chorych na zespół hemolityczno-mocznicowy związany z toksyną Shiga E. coli (STECHUS).
  • Miastenia gravis u niektórych osób dorosłych
  • Zaburzenie ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego (NMOSD) u niektórych dorosłych

    • Jak długo działa Soliris w PNH?

    Pod koniec 26-tygodniowego badania u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) leczonych dożylnym lekiem Soliris doszło do znacznego zmniejszenia (p< 0,001) zniszczenie czerwonych krwinek (hemoliza). Pewne zmniejszenie hemolizy nastąpiło w ciągu tygodnia od rozpoczęcia leczenia.

    Doprowadziło to do poprawy w zakresie niedokrwistości, co objawiało się zwiększonym poziomem hemoglobiny i zmniejszoną potrzebą transfuzji krwi w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali placebo (nieaktywny środek). Ponadto po 3 tygodniach leczenia pacjenci zgłaszali mniejsze zmęczenie i poprawę jakości życia związaną ze stanem zdrowia.

    W 26-tygodniowym badaniu nie można było określić wpływu leku Soliris na zdarzenia związane z krzepnięciem krwi ze względu na ograniczenia od wielkości i czasu trwania badania.

    W długoterminowym przedłużonym badaniu z udziałem 187 pacjentów otrzymujących Soliris, u wszystkich pacjentów zaobserwowano zmniejszenie hemolizy w okresie od 10 do 54 miesięcy. Wystąpiło mniej zdarzeń związanych z krzepnięciem krwi niż w tym samym okresie przed leczeniem, ale większość pacjentów otrzymywała także leki przeciwzakrzepowe („rozrzedzające krew”). Naukowcy nie badali wpływu odstawienia leku przeciwzakrzepowego u pacjentów otrzymujących również Soliris.

    To nie wszystkie informacje, które musisz wiedzieć o leku Soliris (ekulizumab), aby móc go bezpiecznie i skutecznie stosować i nie zastępują one wskazówek lekarza. Zapoznaj się z pełnymi informacjami dotyczącymi produktu Soliris i omów je oraz wszelkie pytania ze swoim lekarzem lub innym pracownikiem służby zdrowia.

    Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe