Cum funcționează Soliris pentru PNH?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Care este mecanismul de acțiune al Soliris?

  • În hemoglobinuria paroxistică nocturnă (PNH), pacienților le lipsește o proteină care protejează în mod normal celulele roșii din sânge de distrugerea terminalelor complement, o componentă a sistemului imunitar.
  • Eculizumab, ingredientul activ din Soliris, funcționează prin legarea puternică de proteina C5 a complementului. Această legare ajută la prevenirea activării C5a și C5b și previne generarea complexului de complement terminal C5b-9.
  • Soliris poate ajuta la oprirea distrugerii globulelor roșii și a simptomelor precum anemie, oboseală și cheaguri de sânge în pacienții care trăiesc cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN).

    • Solis (eculizumab) este un medicament pe bază de prescripție medicală aprobat de FDA pentru a trata hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HPN) la adulții de 18 ani și peste. Este un anticorp monoclonal și este clasificat ca inhibitor al complementului C5. Nu se știe dacă este sigur și eficient la copii.

    Pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă (PNH) la adulții cu vârsta de 18 ani și peste, Soliris se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) într-o venă a brațului dumneavoastră. săptămânal timp de 5 săptămâni, apoi ca perfuzie IV de întreținere la fiecare 2 săptămâni după aceea.

    Ce este HPN?

    Hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HNP) este o afecțiune genetică a sângelui rară și gravă, care poate duce la deces. În HPN, pacienților le lipsește o proteină care protejează celulele roșii din sânge de distrugerea din complementul terminal, parte a sistemului imunitar.

    Distrugerea globulelor roșii poate provoca simptome precum:

  • anemie severă
  • oboseală severă
  • durere
  • probleme în a-ți trage respirația
  • tensiune arterială crescută în plămâni
  • boală de rinichi
  • urină de culoare închisă (hemoglobinurie)
  • cheaguri de sânge (care pot duce la afectarea organelor și moartea)

    • În plus față de PNH, Soliris este, de asemenea, aprobat pentru a trata:

  • sindromul hemolitic uremic atipic (SHUa), o boală a sângelui rară și pe termen lung la adulți și copii. Soliris nu trebuie utilizat în tratamentul persoanelor cu sindromul hemolitic uremic asociat cu toxina Shiga E. coli (STECHUS)
  • Miastenia gravis la anumiți adulți
  • Tulburarea spectrului neuromielitei optice (NMOSD) la anumiți adulți

    • Cât timp durează până când Soliris acționează în HPN?

    La sfârșitul unui studiu de 26 de săptămâni, pacienții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HNP) tratați cu Soliris IV au scăzut semnificativ (p<0,001) distrugerea globulelor roșii (hemoliză). Unele reduceri ale hemolizei au apărut în decurs de o săptămână de la începerea tratamentului.

    Acest lucru a dus la îmbunătățiri ale anemiei, așa cum se arată prin creșterea nivelului de hemoglobină și reducerea nevoii de transfuzii de sânge în comparație cu pacienții cărora li s-a administrat placebo (un agent inactiv). În plus, după 3 săptămâni de tratament, pacienții au raportat mai puțină oboseală și o îmbunătățire a calității vieții legate de sănătate.

    Efectul Soliris asupra evenimentelor de coagulare a sângelui în studiul de 26 de săptămâni nu a putut fi determinat din cauza limitărilor. privind dimensiunea și durata studiului.

    Într-un studiu de extindere pe termen lung, la 187 de pacienți cărora li sa administrat Soliris, toți pacienții au menținut o reducere a hemolizei pe o perioadă de 10 până la 54 de luni. Au existat mai puține evenimente de coagulare decât în ​​aceeași perioadă de timp înainte de tratament, dar majoritatea pacienților li s-au administrat, de asemenea, medicamente anticoagulante („subțiarea sângelui”). Cercetătorii nu au studiat efectul opririi anticoagulantului la pacienții cărora li se administrează și Soliris.

    Aceasta nu este toate informațiile pe care trebuie să le știți despre Soliris (eculizumab) pentru o utilizare sigură și eficientă și nu înlocuiește indicațiile medicului dumneavoastră. Examinați informațiile complete despre Soliris și discutați aceste informații și orice întrebări pe care le aveți cu medicul dumneavoastră sau alt furnizor de servicii medicale.

    Întrebări medicale conexe

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare