Как Солирис работает при ПНГ?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Каков механизм действия Солириса?

  • При пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у пациентов отсутствует белок, который в норме защищает эритроциты от разрушения из терминальных клеток. комплемент, компонент иммунной системы.
  • Экулизумаб, активный ингредиент Солириса, действует путем прочного связывания с белком комплемента C5. Это связывание помогает предотвратить активацию C5a и C5b и предотвращает образование терминального комплекса комплемента C5b-9.
  • Солирис может помочь остановить разрушение эритроцитов и такие симптомы, как анемия, усталость и тромбообразование. пациенты с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).

    • Солирис (экулизумаб) — это рецептурный препарат, одобренный FDA для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых от 18 лет и старше. Это моноклональное антитело, классифицируемое как ингибитор комплемента C5. Неизвестно, безопасен ли он и эффективен у детей.

    При пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых от 18 лет и старше Солирис вводят внутривенно (ВВ) в вену на руке. еженедельно в течение 5 недель, затем в виде поддерживающей внутривенной инфузии каждые 2 недели.

    Что такое ПНГ?

    Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое и серьезное генетическое заболевание крови, которое может привести к смерти. При ПНГ у пациентов отсутствует белок, который защищает эритроциты от разрушения терминальным комплементом, частью иммунной системы.

    Разрушение эритроцитов может вызывать такие симптомы, как:

  • тяжелая анемия
  • сильная усталость
  • боль
  • проблемы с дыханием
  • высокое кровяное давление в легких
  • заболевание почек
  • темный цвет мочи (гемоглобинурия)
  • сгустки крови (которые могут привести к повреждению органов и смерти)

    • В дополнение к ПНГ, Солирис также одобрен для лечения:

  • Атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС), редкого и хронического заболевания крови у взрослых и детей. Солирис не предназначен для лечения людей с гемолитико-уремическим синдромом, связанным с шига-токсином E. coli (STECHUS).
  • Миастения Гравис у некоторых взрослых.
  • Расстройство спектра зрительного нейромиелита (NMOSD) у некоторых взрослых.

    • Сколько времени требуется, чтобы Солирис подействовал при ПНГ?

    В конце 26-недельного исследования у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), получавших Солирис внутривенно, наблюдалось значительное снижение (p<0,001) разрушение эритроцитов (гемолиз). Некоторое снижение гемолиза произошло в течение одной недели после начала лечения.

    Это привело к улучшению показателей анемии, о чем свидетельствует повышение уровня гемоглобина и снижение потребности в переливании крови по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (неактивный агент). Кроме того, после 3 недель лечения пациенты сообщили о меньшей утомляемости и улучшении качества жизни, связанного со здоровьем.

    Влияние Солириса на показатели свертываемости крови в 26-недельном исследовании не удалось определить из-за ограничений. от размера и продолжительности исследования.

    В долгосрочном расширенном исследовании с участием 187 пациентов, получавших Солирис, у всех пациентов сохранялось снижение гемолиза в течение периода от 10 до 54 месяцев. Случаев свертывания крови было меньше, чем за тот же период времени до лечения, но большинство пациентов также получали антикоагулянты («разжижающие кровь») лекарства. Исследователи не изучали эффект прекращения приема антикоагулянта у пациентов, также получающих Солирис.

    Это не вся информация, которую необходимо знать о Солирисе (экулизумабе) для безопасного и эффективного применения, и она не заменяет указания вашего врача. Просмотрите полную информацию о Солирисе и обсудите эту информацию и любые вопросы со своим врачом или другим поставщиком медицинских услуг.

    Сопутствующие медицинские вопросы

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова